Fase 3-studie van ALXN1850 versus Placebo bij adolescente en volwassen deelnemers met HPP die niet eerder zijn behandeld met Asfotase Alfa (HICKORY)
19 april 2024 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Een fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicentrische studie om de werkzaamheid en veiligheid te evalueren van ALXN1850 (recombinante alkalische fosfatase), subcutaan toegediend bij adolescenten (12 tot < 18 jaar oud) en volwassen deelnemers met hypofosfatasie die dit niet eerder hebben gedaan Behandeld met Asfotase Alfa
Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van de werkzaamheid van ALXN1850 versus placebo op functionele uitkomsten bij adolescente en volwassen deelnemers met HPP die niet eerder met asfotase alfa zijn behandeld.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
114
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Telefoonnummer: 1-855-752-2356
- E-mail: clinicaltrials@alexion.com
Studie Locaties
-
-
-
Buenos Aires, Argentinië, C1425BPE
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Caba, Argentinië, C1012AAR
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentinië, C1199
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Córdoba, Argentinië, 5000
- Ingetrokken
- Research Site
-
Mar del Plata, Argentinië, B7600
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
-
-
-
Clayton, Australië, 3168
- Werving
- Research Site
-
Nedlands, Australië, 6009
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Parkville, Australië, 3052
- Werving
- Research Site
-
Westmead, Australië, 2145
- Geschorst
- Research Site
-
st Leonards, Australië, 2065
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
-
-
-
Brussels, België, 1020
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Edegem, België, 2650
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Leuven, België, 3000
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
-
-
-
Belo Horizonte, Brazilië, 30130-100
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Brasilia, Brazilië, 71625-009
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Porto Alegre, Brazilië, 90610-261
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Recife, Brazilië, 50740-465
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Salvador, Brazilië, 40050-410
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Sao Paulo, Brazilië, 05403-900
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
São Paulo, Brazilië, 01409-902
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2H7
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
- Geschorst
- Research Site
-
-
Manitoba
-
Winnepeg, Manitoba, Canada, R3E 3P4
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
Ontario
-
Oakville, Ontario, Canada, L6M 1M1
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
-
-
-
Beijing, China, 100730
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Beijing, China, 100039
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Changsha, China, 430033
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Chengdu, China, 610041
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Nanchang, China, 330006
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Nanjing, China, 2100008
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Qingdao, China, 266103
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Shanghai, China, 201306
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Shenzhen, China, 518053
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Wuhan, China, 430030
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
-
-
-
Bad Reichenhall, Duitsland, 83435
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Berlin, Duitsland, 10117
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Bonn, Duitsland, 53127
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Hamburg, Duitsland, 20251
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Würzburg, Duitsland, 97074
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
-
-
-
Lille, Frankrijk, 59037
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Paris, Frankrijk, 75014
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Poitiers, Frankrijk, 86000
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Toulouse, Frankrijk, 31059
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
-
-
-
Bangalore, Indië, 560017
- Ingetrokken
- Research Site
-
Chandigarh, Indië, 160012
- Ingetrokken
- Research Site
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israël, 7830604
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Beer Sheva, Israël, 8410101
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Petach-Tikva, Israël, 4920235
- Werving
- Research Site
-
Ramat Gan, Israël, 52621
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
-
-
-
Firenze, Italië, 50134
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Genova, Italië, 16147
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Milano, Italië, 20132
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Milano, Italië, 20122
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Padova, Italië, 35128
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Pisa, Italië, 56126
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Roma, Italië, 00190
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Rome, Italië, 00189
- Ingetrokken
- Research Site
-
San Giovanni Rotondo, Italië, 71013
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Verona, Italië, 37134
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
-
-
-
Minato-ku, Japan, 105-8470
- Werving
- Research Site
-
Sapporo-shi, Japan, 060-8648
- Werving
- Research Site
-
Yaizu-shi, Japan, 425-8505
- Werving
- Research Site
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkoen, 06100
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Ankara, Kalkoen, 06560
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Erzurum, Kalkoen, 25240
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Istambul, Kalkoen, 34899
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, republiek van, 03722
- Werving
- Research Site
-
Seoul, Korea, republiek van, 07061
- Werving
- Research Site
-
Suwon-si, Korea, republiek van, 16499
- Werving
- Research Site
-
-
-
-
-
Wien, Oostenrijk, 1140
- Ingetrokken
- Research Site
-
-
-
-
-
Kraków, Polen, 31-503
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Warszawa, Polen, 01-211
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Łódź, Polen, 93-338
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
-
-
-
Bratislava, Slowakije, 82101
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08003
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Granada, Spanje, 18016
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
La Laguna, Spanje, 38320
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Madrid, Spanje, 28046
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Santander, Spanje, 39008
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Vitoria, Spanje, 01009
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- Werving
- Research Site
-
Taoyuan, Taiwan, 333
- Werving
- Research Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Ingetrokken
- Research Site
-
Chaingmai, Thailand, 50200
- Ingetrokken
- Research Site
-
Hat Yai, Thailand, 90110
- Ingetrokken
- Research Site
-
Muang, Thailand, 50200
- Ingetrokken
- Research Site
-
Songkla, Thailand, 90110
- Ingetrokken
- Research Site
-
-
-
-
-
Praha, Tsjechië, 12800
- Ingetrokken
- Research Site
-
Praha, Tsjechië, 150 06
- Ingetrokken
- Research Site
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, SW170QT
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 7EJ
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S5 7AU
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
Stanmore, Verenigd Koninkrijk, HA7 4LP
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
New York
-
Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
- Nog niet aan het werven
- Research Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van HPP gedocumenteerd in de medische dossiers
Moet aan 1 van de volgende criteria voldoen:
- Gedocumenteerde ALPL-genvariant (pathogeen, waarschijnlijk pathogeen of variant van onbekende betekenis) afkomstig van een Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA) gecertificeerd laboratorium (paragraaf 8.7)
- Plasma PLP boven de bovengrens van normaal (ULN) tijdens de screeningsperiode (centrale of lokale laboratoriumresultaten toegestaan volgens lokale regelgeving)
- Serum-ALP-activiteit onder het voor leeftijd en geslacht gecorrigeerde normale bereik tijdens de screeningperiode, zonder een andere waarschijnlijke oorzaak dan HPP
- Twee afzonderlijke 6MWT's op minder dan 85% van de voorspelde afstand (voor leeftijd, geslacht, gewicht en lengte) tijdens de screeningsperiode zonder een andere waarschijnlijke oorzaak dan HPP
Uitsluitingscriteria:
- Voorgeschiedenis of aanwezigheid van cardiovasculaire, respiratoire, lever-, nier-, gastro-intestinale, endocrinologische, hematologische, neurologische aandoeningen of andere aandoeningen die de absorptie, het metabolisme of de eliminatie van geneesmiddelen aanzienlijk kunnen veranderen; het vormen van een risico bij het nemen van de onderzoeksinterventie; of het verstoren van de interpretatie van gegevens zoals bepaald door de onderzoeker
- Diagnose van primaire of secundaire hyperparathyreoïdie
- Hypoparathyreoïdie, tenzij secundair aan HPP
- Elke nieuwe fractuur binnen 12 weken vóór dag 1 (exclusief pseudofracturen)
- Geplande chirurgische ingreep die van invloed kan zijn op de resultaten van onderzoeksbeoordelingen (naar de mening van de onderzoeker) tijdens de gerandomiseerde evaluatieperiode
- Voorgeschiedenis van allergie of overgevoeligheid voor enig ingrediënt in ALXN1850 of de placebocomparator (Tabel 9)
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebogroep
Tijdens de gerandomiseerde evaluatieperiode krijgt de placebogroep een placebo op dag 1, gevolgd door eenmaal per 2 weken (q2w) via SC-injectie gedurende 24 weken.
Deelnemers gaan de OLE-periode in en ontvangen lichaamsgewichtafhankelijke doses van 20 mg, 35 mg of 50 mg ALXN1850 en blijven q2w doseren met ALXN1850 gedurende maximaal 132 weken.
|
Placebo zal worden toegediend via SC-injectie.
|
|
Experimenteel: ALXN1850 Groep
Vanaf dag 1 van de gerandomiseerde evaluatieperiode zal de ALXN1850-groep lichaamsgewichtafhankelijke doses van 20 mg, 35 mg of 50 mg ALXN1850 eenmaal per 2 weken ontvangen via subcutane injectie, gedurende 24 weken.
Deelnemers gaan de OLE-periode in en blijven q2w doseren met ALXN1850 gedurende maximaal 132 weken.
|
ALXN1850 zal worden toegediend via subcutane (SC) injectie.
Placebo zal worden toegediend via SC-injectie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de 6 minuten looptest (6MWT) aan het einde van de gerandomiseerde evaluatieperiode (dag 169)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 169
|
Basislijn, dag 169
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Radiografische Global Impression of Change (RGI-C)-score aan het einde van de gerandomiseerde evaluatieperiode (dag 169)
Tijdsspanne: Dag 169
|
Dag 169
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Rickets Severity Score (RSS) aan het einde van de gerandomiseerde evaluatieperiode (dag 169)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 169
|
Basislijn, dag 169
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in percentage voorspelde 6MWT aan het einde van de gerandomiseerde evaluatieperiode (dag 169)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 169
|
Basislijn, dag 169
|
|
RGI-C-responder aan het einde van de gerandomiseerde evaluatieperiode (dag 169)
Tijdsspanne: Dag 169
|
Dag 169
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in de 30-seconden Sit to Stand (STS)-testscore aan het einde van de gerandomiseerde evaluatieperiode (dag 169)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 169
|
Basislijn, dag 169
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de score op de functionele schaal van de onderste ledematen (LEFS) aan het einde van de gerandomiseerde evaluatieperiode (dag 169)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 169
|
Basislijn, dag 169
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Timed Up-and-Go (TUG) aan het einde van de gerandomiseerde evaluatieperiode (dag 169)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 169
|
Basislijn, dag 169
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
3 januari 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
22 september 2025
Studie voltooiing (Geschat)
31 augustus 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 oktober 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 oktober 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
12 oktober 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
22 april 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 april 2024
Laatst geverifieerd
1 april 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- D8590C00002
- ALXN1850-HPP-301 (Andere identificatie: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Alexion heeft een publieke toezegging om verzoeken om toegang tot onderzoeksgegevens toe te staan en zal een protocol, CSR en samenvattingen in eenvoudige taal leveren.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op ALXN1850
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.WervingHypofosfatasieVerenigde Staten, Japan, Italië, Duitsland, Kalkoen, Indië, Australië, Verenigd Koninkrijk, Argentinië, Frankrijk, Canada
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.Nog niet aan het wervenHypofosfatasieVerenigde Staten, Taiwan, Thailand, Vietnam, Verenigd Koninkrijk, Korea, republiek van, Israël, Italië, Australië, Kalkoen, Frankrijk, Polen, Duitsland, Spanje, België, China, Canada, Brazilië, Argentinië, Mexico
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.Voltooid