Vaiheen 3 tutkimus ALXN1850 vs. lumelääke nuorilla ja aikuisilla HPP-potilailla, joita ei ole aiemmin hoidettu Asfotase Alfalla (HICKORY)
keskiviikko 17. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Vaiheen 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus ALXN1850:n (rekombinantti alkalinen fosfataasi) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi ihon alle nuorille (12–< 18-vuotiaille) ja aikuisille, joilla ei ole hypofasiaa Käsitelty Asfotase Alfalla
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida ALXN1850:n tehoa lumelääkkeeseen verrattuna toiminnallisiin tuloksiin nuorilla ja aikuisilla HPP-potilailla, joita ei ole aiemmin hoidettu asfotaasi alfalla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
124
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Ciudad de Buenos Aires, Argentiina, C1199
- Research Site
-
-
-
-
-
Clayton, Australia, 3168
- Research Site
-
Herston, Australia, 4029
- Research Site
-
Parkville, Australia, 3052
- Research Site
-
St Leonards, Australia, 2065
- Research Site
-
-
-
-
-
Belo Horizonte, Brasilia, 30130-100
- Research Site
-
Brasília, Brasilia, 71625-009
- Research Site
-
Recife, Brasilia, 50740-465
- Research Site
-
Salvador, Brasilia, 40050-410
- Research Site
-
São Paulo, Brasilia, 05403-900
- Research Site
-
São Paulo, Brasilia, 01409-902
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08003
- Research Site
-
Granada, Espanja, 18016
- Research Site
-
Madrid, Espanja, 28046
- Research Site
-
San Cristóbal de La Laguna, Espanja, 38320
- Research Site
-
Santander, Espanja, 39008
- Research Site
-
Vitoria-Gasteiz, Espanja, 01009
- Research Site
-
-
-
-
-
Seoul, Etelä -Korea, 03722
- Research Site
-
Seoul, Etelä -Korea, 07061
- Research Site
-
Suwon, Etelä -Korea, 16499
- Research Site
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israel, 7830604
- Research Site
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Research Site
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50139
- Research Site
-
Milan, Italia, 20122
- Research Site
-
Milan, Italia, 20132
- Research Site
-
Padova, Italia, 35128
- Research Site
-
Pisa, Italia, 56126
- Research Site
-
San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
- Research Site
-
Verona, Italia, 37134
- Research Site
-
-
-
-
-
Hiroshima, Japani, 734-8551
- Research Site
-
Iizuka-shi, Japani, 820-8505
- Research Site
-
Osaka, Japani, 545-8586
- Research Site
-
Sapporo, Japani, 060-8648
- Research Site
-
Yaizu-shi, Japani, 425-8505
- Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7H7
- Research Site
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
- Research Site
-
-
Manitoba
-
Winnepeg, Manitoba, Kanada, R3E 3P4
- Research Site
-
-
Ontario
-
Oakville, Ontario, Kanada, L6M 1M1
- Research Site
-
-
Quebec
-
Trois-Rivières, Quebec, Kanada, G9A 4P3
- Research Site
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100730
- Research Site
-
Beijing, Kiina, 100039
- Research Site
-
Changsha, Kiina, 430033
- Research Site
-
Chengdu, Kiina, 610041
- Research Site
-
Nanchang, Kiina, 330006
- Research Site
-
Qingdao, Kiina, 266035
- Research Site
-
Shanghai, Kiina, 201306
- Research Site
-
Shenzhen, Kiina, 518053
- Research Site
-
-
-
-
-
Lodz, Puola, 93-338
- Research Site
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75014
- Research Site
-
Poitiers, Ranska, 86000
- Research Site
-
-
-
-
-
Bad Reichenhall, Saksa, 83435
- Research Site
-
Berlin, Saksa, 10117
- Research Site
-
Bonn, Saksa, 53127
- Research Site
-
Hamburg, Saksa, 20251
- Research Site
-
Würzburg, Saksa, 97074
- Research Site
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- Research Site
-
Taoyuan, Taiwan, 333
- Research Site
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki (Türkiye), 06560
- Research Site
-
Yakutiye, Turkki (Türkiye), 25040
- Research Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW170QT
- Research Site
-
-
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Research Site
-
-
New York
-
Garden City, New York, Yhdysvallat, 11530
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Research Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43203
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- HPP-diagnoosi dokumentoitu lääketieteellisiin asiakirjoihin
On täytettävä yksi seuraavista ehdoista:
- Dokumentoitu ALPL-geenivariantti (patogeeninen, todennäköisesti patogeeninen tai muunnos, jonka merkitystä ei tunneta) Clinical Laboratory Improvement Changes (CLIA) -sertifioidusta laboratoriosta (osio 8.7 )
- Plasman PLP yli normaalin ylärajan (ULN) seulontajakson aikana (keskus- tai paikallislaboratoriotulokset sallittu paikallisten määräysten mukaisesti)
- Seerumin ALP-aktiivisuus alle iän ja sukupuolen mukaan sovitetun normaalin alueen seulontajakson aikana ilman muuta todennäköistä syytä kuin HPP
- Kaksi erillistä 6MWT:tä alle 85 %:ssa ennustetusta etäisyydestä (ikä, sukupuoli, paino ja pituus) seulontajakson aikana ilman muuta todennäköistä syytä kuin HPP
Poissulkemiskriteerit:
- Aiemmat tai esiintyvät sydän- ja verisuoni-, hengitys-, maksa-, munuaisten, maha-suolikanavan, endokrinologiset, hematologiset, neurologiset häiriöt tai muut sairaudet, jotka voivat merkittävästi muuttaa lääkkeiden imeytymistä, aineenvaihduntaa tai eliminaatiota; muodostaa riskin tutkimusinterventiota tehtäessä; tai häiritä tietojen tulkintaa tutkijan määrittelemällä tavalla
- Primaarisen tai sekundaarisen hyperparatyreoosin diagnoosi
- Kilpirauhasen vajaatoiminta, ellei se ole toissijaista HPP:lle
- Kaikki uudet murtumat 12 viikon sisällä ennen päivää 1 (lukuun ottamatta näennäismurtumia)
- Suunniteltu kirurginen toimenpide, joka voi vaikuttaa tutkimusarviointien tuloksiin (tutkijan mielestä) satunnaistetun arviointijakson aikana
- Aiempi allergia tai yliherkkyys jollekin ALXN1850:n tai plasebovertailuvalmisteen sisältämälle ainesosalle (taulukko 9)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo ryhmä
Satunnaistetun arviointijakson aikana lumeryhmä saa lumelääkettä päivänä 1, jonka jälkeen kerran 2 viikossa (q2w) SC-injektiona 24 viikon ajan.
Osallistujat siirtyvät OLE-jaksolle ja saavat kehonpainosta riippuvaisia annoksia joko 20 mg, 35 mg tai 50 mg ALXN1850:tä ja jatkavat ALXN1850:n antamista joka toinen viikko jopa 132 viikon ajan.
|
Plaseboa annetaan SC-injektiona.
|
|
Kokeellinen: ALXN1850 ryhmä
Alkaen satunnaistetun arviointijakson päivästä 1, ALXN1850-ryhmä saa ruumiinpainosta riippuvia annoksia joko 20 mg, 35 mg tai 50 mg ALXN1850:tä kerran 2 vrk SC-injektiona 24 viikon ajan.
Osallistujat siirtyvät OLE-jaksoon ja jatkavat ALXN1850:n q2w-annostusta jopa 132 viikon ajan.
|
ALXN1850 annetaan ihonalaisena (SC) injektiona.
Plaseboa annetaan SC-injektiona.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta 6 minuutin kävelytestissä (6MWT) satunnaistetun arviointijakson lopussa (päivä 169)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169
|
Perustaso, päivä 169
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Radiografisen globaalin muutoksen vaikutuksen (RGI-C) pisteet satunnaistetun arviointijakson lopussa (päivä 169)
Aikaikkuna: Päivä 169
|
Päivä 169
|
|
Muutos perustilanteesta riisitautien vakavuuspisteissä (RSS) satunnaistetun arviointijakson lopussa (päivä 169)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169
|
Perustaso, päivä 169
|
|
Muutos lähtötasosta prosentteina ennustettu 6MWT satunnaistetun arviointijakson lopussa (päivä 169)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169
|
Perustaso, päivä 169
|
|
RGI-C-vastaaja satunnaistetun arviointijakson lopussa (päivä 169)
Aikaikkuna: Päivä 169
|
Päivä 169
|
|
Muutos lähtötilanteesta 30 sekunnin istumasta seisomaan (STS) -testin tuloksessa satunnaistetun arviointijakson lopussa (päivä 169)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169
|
Perustaso, päivä 169
|
|
Muutos perustasosta alaraajojen funktionaalisessa asteikossa (LEFS) satunnaistetun arviointijakson lopussa (päivä 169)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169
|
Perustaso, päivä 169
|
|
Muutos lähtötilanteesta ajoitetussa nousussa (TUG) satunnaistetun arviointijakson lopussa (päivä 169)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169
|
Perustaso, päivä 169
|
|
Muutos lähtötasosta BPI-SF-kivun vakavuuspisteessä satunnaistetun arviointijakson lopussa (päivä 169) (vain aikuisten kohortti)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169
|
Perustaso, päivä 169
|
|
Muutos lähtötasosta facit-fatigue-pisteet satunnaistetun arviointijakson lopussa (päivä 169) (vain aikuinen kohortti)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169
|
Perustaso, päivä 169
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 3. tammikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 9. heinäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 29. maaliskuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 6. lokakuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 6. lokakuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 12. lokakuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 22. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- D8590C00002
- ALXN1850-HPP-301 (Muu tunniste: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Alexion on julkisesti sitoutunut sallimaan tutkimustietojen käyttöpyynnöt ja toimittaa protokollan, CSR:n ja selkokieliset yhteenvedot.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .