Исследование фазы 3 ALXN1850 по сравнению с плацебо у подростков и взрослых участников с HPP, которые ранее не получали лечение асфотазой альфа (HICKORY)
19 апреля 2024 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование для оценки эффективности и безопасности ALXN1850 (рекомбинантная щелочная фосфатаза), вводимого подкожно подросткам (от 12 до <18 лет) и взрослым участникам с гипофосфатазией, которые ранее этого не делали Лечился асфотазой альфа
Основная цель этого исследования — оценить эффективность ALXN1850 по сравнению с плацебо на функциональные результаты у подростков и взрослых участников с HPP, которые ранее не получали лечение асфотазой альфа.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
114
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Номер телефона: 1-855-752-2356
- Электронная почта: clinicaltrials@alexion.com
Места учебы
-
-
-
Clayton, Австралия, 3168
- Рекрутинг
- Research Site
-
Nedlands, Австралия, 6009
- Еще не набирают
- Research Site
-
Parkville, Австралия, 3052
- Рекрутинг
- Research Site
-
Westmead, Австралия, 2145
- Приостановленный
- Research Site
-
st Leonards, Австралия, 2065
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
-
-
-
Wien, Австрия, 1140
- Отозван
- Research Site
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Аргентина, C1425BPE
- Еще не набирают
- Research Site
-
Caba, Аргентина, C1012AAR
- Еще не набирают
- Research Site
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Аргентина, C1199
- Еще не набирают
- Research Site
-
Córdoba, Аргентина, 5000
- Отозван
- Research Site
-
Mar del Plata, Аргентина, B7600
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
-
-
-
Brussels, Бельгия, 1020
- Еще не набирают
- Research Site
-
Edegem, Бельгия, 2650
- Еще не набирают
- Research Site
-
Leuven, Бельгия, 3000
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
-
-
-
Belo Horizonte, Бразилия, 30130-100
- Еще не набирают
- Research Site
-
Brasilia, Бразилия, 71625-009
- Еще не набирают
- Research Site
-
Porto Alegre, Бразилия, 90610-261
- Еще не набирают
- Research Site
-
Recife, Бразилия, 50740-465
- Еще не набирают
- Research Site
-
Salvador, Бразилия, 40050-410
- Еще не набирают
- Research Site
-
Sao Paulo, Бразилия, 05403-900
- Еще не набирают
- Research Site
-
São Paulo, Бразилия, 01409-902
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
-
-
-
Bad Reichenhall, Германия, 83435
- Еще не набирают
- Research Site
-
Berlin, Германия, 10117
- Еще не набирают
- Research Site
-
Bonn, Германия, 53127
- Еще не набирают
- Research Site
-
Hamburg, Германия, 20251
- Еще не набирают
- Research Site
-
Würzburg, Германия, 97074
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
-
-
-
Ashkelon, Израиль, 7830604
- Еще не набирают
- Research Site
-
Beer Sheva, Израиль, 8410101
- Еще не набирают
- Research Site
-
Petach-Tikva, Израиль, 4920235
- Рекрутинг
- Research Site
-
Ramat Gan, Израиль, 52621
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
-
-
-
Bangalore, Индия, 560017
- Отозван
- Research Site
-
Chandigarh, Индия, 160012
- Отозван
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08003
- Еще не набирают
- Research Site
-
Granada, Испания, 18016
- Еще не набирают
- Research Site
-
La Laguna, Испания, 38320
- Еще не набирают
- Research Site
-
Madrid, Испания, 28046
- Еще не набирают
- Research Site
-
Santander, Испания, 39008
- Еще не набирают
- Research Site
-
Vitoria, Испания, 01009
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
-
-
-
Firenze, Италия, 50134
- Еще не набирают
- Research Site
-
Genova, Италия, 16147
- Еще не набирают
- Research Site
-
Milano, Италия, 20132
- Еще не набирают
- Research Site
-
Milano, Италия, 20122
- Еще не набирают
- Research Site
-
Padova, Италия, 35128
- Еще не набирают
- Research Site
-
Pisa, Италия, 56126
- Еще не набирают
- Research Site
-
Roma, Италия, 00190
- Еще не набирают
- Research Site
-
Rome, Италия, 00189
- Отозван
- Research Site
-
San Giovanni Rotondo, Италия, 71013
- Еще не набирают
- Research Site
-
Verona, Италия, 37134
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Канада, T2E 7Z4
- Еще не набирают
- Research Site
-
Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2H7
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада, V5Z 1M9
- Приостановленный
- Research Site
-
-
Manitoba
-
Winnepeg, Manitoba, Канада, R3E 3P4
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
Ontario
-
Oakville, Ontario, Канада, L6M 1M1
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
-
-
-
Beijing, Китай, 100730
- Еще не набирают
- Research Site
-
Beijing, Китай, 100039
- Еще не набирают
- Research Site
-
Changsha, Китай, 430033
- Еще не набирают
- Research Site
-
Chengdu, Китай, 610041
- Еще не набирают
- Research Site
-
Nanchang, Китай, 330006
- Еще не набирают
- Research Site
-
Nanjing, Китай, 2100008
- Еще не набирают
- Research Site
-
Qingdao, Китай, 266103
- Еще не набирают
- Research Site
-
Shanghai, Китай, 201306
- Еще не набирают
- Research Site
-
Shenzhen, Китай, 518053
- Еще не набирают
- Research Site
-
Wuhan, Китай, 430030
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
-
-
-
Seoul, Корея, Республика, 03722
- Рекрутинг
- Research Site
-
Seoul, Корея, Республика, 07061
- Рекрутинг
- Research Site
-
Suwon-si, Корея, Республика, 16499
- Рекрутинг
- Research Site
-
-
-
-
-
Kraków, Польша, 31-503
- Еще не набирают
- Research Site
-
Warszawa, Польша, 01-211
- Еще не набирают
- Research Site
-
Łódź, Польша, 93-338
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
-
-
-
Bratislava, Словакия, 82101
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, SW170QT
- Еще не набирают
- Research Site
-
Oxford, Соединенное Королевство, OX3 7EJ
- Еще не набирают
- Research Site
-
Sheffield, Соединенное Королевство, S5 7AU
- Еще не набирают
- Research Site
-
Stanmore, Соединенное Королевство, HA7 4LP
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
New York
-
Mineola, New York, Соединенные Штаты, 11501
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Таиланд, 10400
- Отозван
- Research Site
-
Chaingmai, Таиланд, 50200
- Отозван
- Research Site
-
Hat Yai, Таиланд, 90110
- Отозван
- Research Site
-
Muang, Таиланд, 50200
- Отозван
- Research Site
-
Songkla, Таиланд, 90110
- Отозван
- Research Site
-
-
-
-
-
Taipei, Тайвань, 100
- Рекрутинг
- Research Site
-
Taoyuan, Тайвань, 333
- Рекрутинг
- Research Site
-
-
-
-
-
Ankara, Турция, 06100
- Еще не набирают
- Research Site
-
Ankara, Турция, 06560
- Еще не набирают
- Research Site
-
Erzurum, Турция, 25240
- Еще не набирают
- Research Site
-
Istambul, Турция, 34899
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
-
-
-
Lille, Франция, 59037
- Еще не набирают
- Research Site
-
Paris, Франция, 75014
- Еще не набирают
- Research Site
-
Poitiers, Франция, 86000
- Еще не набирают
- Research Site
-
Toulouse, Франция, 31059
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
-
-
-
Praha, Чехия, 12800
- Отозван
- Research Site
-
Praha, Чехия, 150 06
- Отозван
- Research Site
-
-
-
-
-
Minato-ku, Япония, 105-8470
- Рекрутинг
- Research Site
-
Sapporo-shi, Япония, 060-8648
- Рекрутинг
- Research Site
-
Yaizu-shi, Япония, 425-8505
- Рекрутинг
- Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагноз ГПП документируется в медицинской документации.
Должно соответствовать 1 из следующих критериев:
- Документированный вариант гена ALPL (патогенный, вероятно патогенный или вариант неизвестного значения) из лаборатории, сертифицированной по поправкам к усовершенствованию клинических лабораторий (CLIA) (раздел 8.7).
- ПЛП в плазме выше верхней границы нормы (ВГН) во время периода скрининга (результаты центральных или местных лабораторий разрешены в соответствии с местными правилами)
- Активность ЩФ в сыворотке ниже нормального диапазона, скорректированного по возрасту и полу, в течение периода скрининга, без вероятной причины, кроме HPP.
- Два отдельных 6MWT на расстоянии менее 85 % от прогнозируемого расстояния (по возрасту, полу, весу и росту) в течение периода скрининга без вероятной причины, кроме HPP.
Критерий исключения:
- В анамнезе или наличие сердечно-сосудистых, респираторных, печеночных, почечных, желудочно-кишечных, эндокринологических, гематологических, неврологических нарушений или любых других нарушений, способных существенно изменить всасывание, метаболизм или выведение лекарственных средств; представляющие риск при принятии исследуемого вмешательства; или вмешательство в интерпретацию данных, как это определено исследователем
- Диагностика первичного или вторичного гиперпаратиреоза
- Гипопаратиреоз, за исключением случаев, вторичных по отношению к HPP
- Любой новый перелом в течение 12 недель до 1-го дня (исключая псевдопереломы).
- Планируемое хирургическое вмешательство, которое может повлиять на результаты оценок исследования (по мнению исследователя) в течение периода рандомизированной оценки.
- История аллергии или гиперчувствительности к любому ингредиенту, содержащемуся в ALXN1850 или плацебо-компараторе (таблица 9).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Группа Плацебо
В течение периода рандомизированной оценки группа плацебо будет получать плацебо в первый день, а затем один раз в 2 недели (каждые 2 недели) посредством подкожной инъекции в течение 24 недель.
Участники вступят в период OLE и получат дозы ALXN1850 в зависимости от массы тела в размере 20, 35 или 50 мг и продолжат прием ALXN1850 каждые 2 недели в течение до 132 недель.
|
Плацебо будет вводиться посредством подкожной инъекции.
|
|
Экспериментальный: Группа ALXN1850
Начиная с 1-го дня периода рандомизированной оценки, группа ALXN1850 будет получать дозы ALXN1850, зависящие от массы тела, в размере 20 мг, 35 мг или 50 мг один раз каждые 2 недели путем подкожной инъекции в течение 24 недель.
Участники войдут в период OLE и продолжат прием ALXN1850 каждые 2 недели в течение 132 недель.
|
ALXN1850 будет вводиться посредством подкожной (п/к) инъекции.
Плацебо будет вводиться посредством подкожной инъекции.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте 6-минутной ходьбы (6MWT) в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
|
Исходный уровень, день 169
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Оценка общего рентгенологического впечатления от изменений (RGI-C) в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: День 169
|
День 169
|
|
Изменение показателя тяжести рахита (RSS) по сравнению с исходным уровнем в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
|
Исходный уровень, день 169
|
|
Изменение прогнозируемого процента 6 МВт по сравнению с базовым уровнем в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
|
Исходный уровень, день 169
|
|
Респондент RGI-C в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: День 169
|
День 169
|
|
Изменение результатов теста 30-секундного теста «сидение-стойка» (STS) по сравнению с базовым уровнем в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
|
Исходный уровень, день 169
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя функциональной шкалы нижних конечностей (LEFS) в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
|
Исходный уровень, день 169
|
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем показателей «вверх и вперед» (TUG) в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
|
Исходный уровень, день 169
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
3 января 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
22 сентября 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 августа 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 октября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 октября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 октября 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
22 апреля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 апреля 2024 г.
Последняя проверка
1 апреля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- D8590C00002
- ALXN1850-HPP-301 (Другой идентификатор: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Alexion взяла на себя публичное обязательство разрешать запросы на доступ к данным исследования и будет предоставлять протокол, CSR и резюме на простом языке.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования АЛХН1850
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.Завершенный