Исследование фазы 3 ALXN1850 по сравнению с плацебо у подростков и взрослых участников с HPP, которые ранее не получали лечение асфотазой альфа (HICKORY)
17 июня 2026 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование для оценки эффективности и безопасности ALXN1850 (рекомбинантная щелочная фосфатаза), вводимого подкожно подросткам (от 12 до <18 лет) и взрослым участникам с гипофосфатазией, которые ранее этого не делали Лечился асфотазой альфа
Основная цель этого исследования — оценить эффективность ALXN1850 по сравнению с плацебо на функциональные результаты у подростков и взрослых участников с HPP, которые ранее не получали лечение асфотазой альфа.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
124
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Clayton, Австралия, 3168
- Research Site
-
Herston, Австралия, 4029
- Research Site
-
Parkville, Австралия, 3052
- Research Site
-
St Leonards, Австралия, 2065
- Research Site
-
-
-
-
-
Ciudad de Buenos Aires, Аргентина, C1199
- Research Site
-
-
-
-
-
Belo Horizonte, Бразилия, 30130-100
- Research Site
-
Brasília, Бразилия, 71625-009
- Research Site
-
Recife, Бразилия, 50740-465
- Research Site
-
Salvador, Бразилия, 40050-410
- Research Site
-
São Paulo, Бразилия, 05403-900
- Research Site
-
São Paulo, Бразилия, 01409-902
- Research Site
-
-
-
-
-
Bad Reichenhall, Германия, 83435
- Research Site
-
Berlin, Германия, 10117
- Research Site
-
Bonn, Германия, 53127
- Research Site
-
Hamburg, Германия, 20251
- Research Site
-
Würzburg, Германия, 97074
- Research Site
-
-
-
-
-
Ashkelon, Израиль, 7830604
- Research Site
-
Ramat Gan, Израиль, 52621
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08003
- Research Site
-
Granada, Испания, 18016
- Research Site
-
Madrid, Испания, 28046
- Research Site
-
San Cristóbal de La Laguna, Испания, 38320
- Research Site
-
Santander, Испания, 39008
- Research Site
-
Vitoria-Gasteiz, Испания, 01009
- Research Site
-
-
-
-
-
Florence, Италия, 50139
- Research Site
-
Milan, Италия, 20122
- Research Site
-
Milan, Италия, 20132
- Research Site
-
Padova, Италия, 35128
- Research Site
-
Pisa, Италия, 56126
- Research Site
-
San Giovanni Rotondo, Италия, 71013
- Research Site
-
Verona, Италия, 37134
- Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Канада, T2E 7H7
- Research Site
-
Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2R7
- Research Site
-
-
Manitoba
-
Winnepeg, Manitoba, Канада, R3E 3P4
- Research Site
-
-
Ontario
-
Oakville, Ontario, Канада, L6M 1M1
- Research Site
-
-
Quebec
-
Trois-Rivières, Quebec, Канада, G9A 4P3
- Research Site
-
-
-
-
-
Beijing, Китай, 100730
- Research Site
-
Beijing, Китай, 100039
- Research Site
-
Changsha, Китай, 430033
- Research Site
-
Chengdu, Китай, 610041
- Research Site
-
Nanchang, Китай, 330006
- Research Site
-
Qingdao, Китай, 266035
- Research Site
-
Shanghai, Китай, 201306
- Research Site
-
Shenzhen, Китай, 518053
- Research Site
-
-
-
-
-
Lodz, Польша, 93-338
- Research Site
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, SW170QT
- Research Site
-
-
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Research Site
-
-
New York
-
Garden City, New York, Соединенные Штаты, 11530
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
- Research Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43203
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
- Research Site
-
-
-
-
-
Taipei, Тайвань, 100
- Research Site
-
Taoyuan, Тайвань, 333
- Research Site
-
-
-
-
-
Ankara, Турция (Туркие), 06560
- Research Site
-
Yakutiye, Турция (Туркие), 25040
- Research Site
-
-
-
-
-
Paris, Франция, 75014
- Research Site
-
Poitiers, Франция, 86000
- Research Site
-
-
-
-
-
Seoul, Южная Корея, 03722
- Research Site
-
Seoul, Южная Корея, 07061
- Research Site
-
Suwon, Южная Корея, 16499
- Research Site
-
-
-
-
-
Hiroshima, Япония, 734-8551
- Research Site
-
Iizuka-shi, Япония, 820-8505
- Research Site
-
Osaka, Япония, 545-8586
- Research Site
-
Sapporo, Япония, 060-8648
- Research Site
-
Yaizu-shi, Япония, 425-8505
- Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагноз ГПП документируется в медицинской документации.
Должно соответствовать 1 из следующих критериев:
- Документированный вариант гена ALPL (патогенный, вероятно патогенный или вариант неизвестного значения) из лаборатории, сертифицированной по поправкам к усовершенствованию клинических лабораторий (CLIA) (раздел 8.7).
- ПЛП в плазме выше верхней границы нормы (ВГН) во время периода скрининга (результаты центральных или местных лабораторий разрешены в соответствии с местными правилами)
- Активность ЩФ в сыворотке ниже нормального диапазона, скорректированного по возрасту и полу, в течение периода скрининга, без вероятной причины, кроме HPP.
- Два отдельных 6MWT на расстоянии менее 85 % от прогнозируемого расстояния (по возрасту, полу, весу и росту) в течение периода скрининга без вероятной причины, кроме HPP.
Критерий исключения:
- В анамнезе или наличие сердечно-сосудистых, респираторных, печеночных, почечных, желудочно-кишечных, эндокринологических, гематологических, неврологических нарушений или любых других нарушений, способных существенно изменить всасывание, метаболизм или выведение лекарственных средств; представляющие риск при принятии исследуемого вмешательства; или вмешательство в интерпретацию данных, как это определено исследователем
- Диагностика первичного или вторичного гиперпаратиреоза
- Гипопаратиреоз, за исключением случаев, вторичных по отношению к HPP
- Любой новый перелом в течение 12 недель до 1-го дня (исключая псевдопереломы).
- Планируемое хирургическое вмешательство, которое может повлиять на результаты оценок исследования (по мнению исследователя) в течение периода рандомизированной оценки.
- История аллергии или гиперчувствительности к любому ингредиенту, содержащемуся в ALXN1850 или плацебо-компараторе (таблица 9).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Группа Плацебо
В течение периода рандомизированной оценки группа плацебо будет получать плацебо в первый день, а затем один раз в 2 недели (каждые 2 недели) посредством подкожной инъекции в течение 24 недель.
Участники вступят в период OLE и получат дозы ALXN1850 в зависимости от массы тела в размере 20, 35 или 50 мг и продолжат прием ALXN1850 каждые 2 недели в течение до 132 недель.
|
Плацебо будет вводиться посредством подкожной инъекции.
|
|
Экспериментальный: Группа ALXN1850
Начиная с 1-го дня периода рандомизированной оценки, группа ALXN1850 будет получать дозы ALXN1850, зависящие от массы тела, в размере 20 мг, 35 мг или 50 мг один раз каждые 2 недели путем подкожной инъекции в течение 24 недель.
Участники войдут в период OLE и продолжат прием ALXN1850 каждые 2 недели в течение 132 недель.
|
ALXN1850 будет вводиться посредством подкожной (п/к) инъекции.
Плацебо будет вводиться посредством подкожной инъекции.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте 6-минутной ходьбы (6MWT) в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
|
Исходный уровень, день 169
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Оценка общего рентгенологического впечатления от изменений (RGI-C) в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: День 169
|
День 169
|
|
Изменение показателя тяжести рахита (RSS) по сравнению с исходным уровнем в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
|
Исходный уровень, день 169
|
|
Изменение прогнозируемого процента 6 МВт по сравнению с базовым уровнем в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
|
Исходный уровень, день 169
|
|
Респондент RGI-C в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: День 169
|
День 169
|
|
Изменение результатов теста 30-секундного теста «сидение-стойка» (STS) по сравнению с базовым уровнем в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
|
Исходный уровень, день 169
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя функциональной шкалы нижних конечностей (LEFS) в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
|
Исходный уровень, день 169
|
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем показателей «вверх и вперед» (TUG) в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
|
Исходный уровень, день 169
|
|
Изменение с исходного уровня в балле тяжести боли BPI-SF в конце рандомизированного периода оценки (день 169) (только когорта для взрослых)
Временное ограничение: Базовая линия, день 169
|
Базовая линия, день 169
|
|
Изменение с базовой линии в оценке Facit-Fatigue в конце рандомизированного периода оценки (день 169) (только для взрослых)
Временное ограничение: Базовая линия, день 169
|
Базовая линия, день 169
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
3 января 2024 г.
Первичное завершение (Действительный)
9 июля 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
29 марта 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 октября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 октября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 октября 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
22 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- D8590C00002
- ALXN1850-HPP-301 (Другой идентификатор: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Alexion взяла на себя публичное обязательство разрешать запросы на доступ к данным исследования и будет предоставлять протокол, CSR и резюме на простом языке.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .