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ウィリアムズ症候群患者におけるクレマスチン治療

2026年3月4日 更新者：Prof. Doron Gothelf MD、Sheba Medical Center

ウィリアムズ症候群患者におけるクレマスチン治療 - 安全性と有効性を評価するための二重盲検プラセボ対照

この研究では、ウィリアムズ症候群の神経生物学的病因と、関連する社会的、運動的、認知的異常の潜在的な治療標的を調査しています。 橋渡しの主な目的は、ウィリアムズ症候群患者の神経認知異常およびその他の関連する異常に対するクレマスチンの有効性をテストすることです。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

提案された研究の最も重要な目的は、ウィリアムズ症候群の人に対するクレマスチンの使用の安全性を調べることです。 さらに、ウィリアムズ症候群患者におけるクレマスチン治療と認知、運動、行動の欠陥との関係を調べたいと考えています。 この研究は、盲検無作為離脱を伴う非盲検研究です。 各参加者はベースライン評価を受け（研究結果を参照）、年齢に応じた用量（以下の用量表）でFDA承認薬クレマスチンで治療されます。 大幅な改善が認められた後、参加者はランダム化二重盲検プラセボ対照研究デザインで 2 つのグループに分けられます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

30

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イスラエル
      • Ramat Gan、イスラエル
        • Child and Adolescent Psychiatry Unit, Sheba Medical Center
      • Tel Aviv、イスラエル
        • Tel Aviv University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 遺伝子検査によって確認されたウィリアムズ症候群の患者。
  • 6歳から30歳まで。
  • 安全変数の正常値 (例: 正常な心電図 120-129/80-84)。
  • 過去 4 週間に向精神薬とその投与量に変更はありません。
  • 研究中に、研究に影響を与える可能性のある薬理学的変化はありません（例： ADHD
  • 薬）。

除外基準:

  • ウィリアムズ症候群以外に別の遺伝性疾患を患っている人。
  • 6歳未満または30歳以上のウィリアムズ症候群の人。
  • 安全変数の正常値の大幅な変化（例: 高い心電図または低い心電図）。
  • 治療開始前の過去 4 週間における薬剤および投与量の変更
  • 勉強中。
  • 妊娠。
  • アルコールなどの依存性物質の使用。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：オープンラベル
薬：盲検化ランダム化離脱を伴うオープンラベルクレマスチン
クレマスチンは、アレルギー症状に推奨される最大用量として投与されます。 6～12歳は4.02mg/日、12～30歳は8.04mg/日。
実験的：盲検化されたランダム化撤退
薬：盲検化ランダム化離脱を伴うオープンラベルクレマスチン
クレマスチンは、アレルギー症状に推奨される最大用量として投与されます。 6～12歳は4.02mg/日、12～30歳は8.04mg/日。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
神経認知対策
時間枠：2024年12月

ウェクスラー知能スケール: 年齢に応じた標準的なウェクスラー知能スケール。 17 歳以下の被験者にはウェクスラー小児知能スケール第 4 版 (ウェクスラー 1991、ウェクスラー 2003)、17 歳以上の被験者にはウェクスラー成人知能スケール第 3 版 (WAIS III) (ウェクスラー 1997) が使用されます。

NIH ToolBox (NIHTB): NIHTB は、NIH によって開発されたコンピューター化された神経認知バッテリーであり、認知の柔軟性と抑制制御の尺度、および作業記憶の尺度を含むように設計されています。 http://www.healthmeasures.net/explore-measurement-systems/nih-toolbox/
2024年12月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
運動および神経学的評価。運動および神経学的評価。運動および神経学的評価。運動および神経学的対策
時間枠：2024年12月

視覚と運動の統合に関するビールイ・ブクテニカ発達テスト

GAITRite 歩道: GAITRite は、時間的および空間的パラメーターを測定する高感度の歩道です。

精神医学的評価：学齢期の児童のための感情障害および統合失調症のスケジュールを使用した神経精神医学的診断のための半構造化面接。

児童行動チェックリスト: 行動/感情上の問題と能力を測定します。

注意欠陥多動性障害評価スケール。

児童不安関連の感情障害のスクリーニング。

社会的対応力スケール - 第 2 版。

適応行動評価システム - 第 2 版。
2024年12月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Sheba Medical Center

協力者

Tel Aviv University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年4月1日

一次修了 (推定)

2026年5月1日

研究の完了 (推定)

2026年7月1日

試験登録日

最初に提出

2023年10月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年10月11日

最初の投稿 (実際)

2023年10月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月4日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 9011-21-SMC

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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