Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Лечение клемастина у людей с синдромом Вильямса

4 марта 2026 г. обновлено: Prof. Doron Gothelf MD, Sheba Medical Center

Лечение клемастином у лиц с синдромом Вильямса — двойной слепой плацебо-контроль для оценки безопасности и эффективности

В этом исследовании изучается нейробиологическая этиология синдрома Вильямса и потенциальные терапевтические цели для связанных с ним социальных, двигательных и когнитивных нарушений. Основной целью перевода будет проверка эффективности клемаснтина на нейрокогнитивные и другие связанные с ним нарушения у людей с синдромом Вильямса.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Основная цель предлагаемого исследования — изучить безопасность использования Клемастина у людей с синдромом Вильямса. Кроме того, мы хотим изучить связь между лечением клемастином и когнитивными, двигательными и поведенческими нарушениями у людей с синдромом Вильямса. Данное исследование представляет собой открытое исследование со слепым рандомизированным отбором участников. Каждый участник пройдет базовое обследование (см. результаты исследования) и получит лечение клемастином, одобренным FDA, в дозе, зависящей от возраста (таблица дозировок ниже). После того, как будет заметно существенное улучшение, участники будут разделены на 2 группы в рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

30

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Израиль
      • Ramat Gan, Израиль
        • Child and Adolescent Psychiatry Unit, Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Израиль
        • Tel Aviv University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Лица с синдромом Вильямса, подтвержденным генетическим тестированием.
  • Возраст 6-30.
  • Нормальные значения переменных безопасности (например, Нормальная ЭКГ 120-129/80-84).
  • Никаких изменений в приеме психотропных препаратов и дозировке в течение последних 4 недель.
  • Во время исследования не было никаких фармакологических изменений, которые могли бы повлиять на исследование (например, СДВГ
  • лекарства).

Критерий исключения:

  • Лица с другим генетическим заболеванием, помимо синдрома Вильямса.
  • Лица с синдромом Вильямса моложе 6 лет и старше 30 лет.
  • Значительное изменение нормальных значений переменных безопасности (например, высокая или низкая ЭКГ).
  • Изменение лекарств и дозировки в течение последних 4 недель до начала и
  • во время учебы.
  • Беременность.
  • Употребление вызывающих привыкание веществ, таких как алкоголь.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Открой надпись
Лекарство: Открытая этикетка клемастина со слепым рандомизированным отбором
Клемастин назначают в дозах, соответствующих максимальной дозе, рекомендованной при аллергии. Возраст 6–12 лет 4,02 мг/сут, возраст 12–30 лет 8,04 мг/сут.
Экспериментальный: Слепой рандомизированный вывод
Лекарство: Открытая этикетка клемастина со слепым рандомизированным отбором
Клемастин назначают в дозах, соответствующих максимальной дозе, рекомендованной при аллергии. Возраст 6–12 лет 4,02 мг/сут, возраст 12–30 лет 8,04 мг/сут.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нейрокогнитивные меры
Временное ограничение: Декабрь 2024 г.

Шкала интеллекта Векслера: стандартная шкала Векслера, соответствующая возрасту. Шкала интеллекта Векслера для детей, 4-е издание (Wechsler 1991, Wechsler 2003) для субъектов 17 лет и младше и шкала интеллекта Векслера для взрослых, 3-е издание (WAIS III) (Wechsler 1997) для субъектов старше 17 лет.

NIH ToolBox (NIHTB): NIHTB — это компьютеризированная нейрокогнитивная батарея, разработанная NIH, которая была разработана для включения показателей когнитивной гибкости и тормозного контроля, а также измерения рабочей памяти. http://www.healthmeasures.net/explore-measurement-systems/nih-toolbox/
Декабрь 2024 г.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Двигательная и неврологическая оценка. Двигательная и неврологическая оценка. Двигательная и неврологическая оценка. Двигательные и нейрологические показатели
Временное ограничение: Декабрь 2024 г.

Тест на развитие зрительно-моторной интеграции Бири-Буктеницы

Дорожка GAITRite: GAITRite — это чувствительная дорожка, измеряющая временные и пространственные параметры.

Психиатрическая оценка: полуструктурированное интервью для нейропсихиатрических диагнозов с использованием Расписания аффективных расстройств и шизофрении для детей школьного возраста.

Контрольный список поведения ребенка: измеряет поведенческие/эмоциональные проблемы и компетенции.

Шкала оценки синдрома дефицита внимания и гиперактивности.

Скрининг эмоциональных расстройств, связанных с детской тревогой.

Шкала социальной отзывчивости, второе издание.

Система адаптивной оценки поведения, 2-е издание.
Декабрь 2024 г.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sheba Medical Center

Соавторы

Tel Aviv University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 апреля 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 мая 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июля 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 октября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 октября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 октября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 9011-21-SMC

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться