Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Clemastine-behandeling bij personen met het Williams-syndroom

4 maart 2026 bijgewerkt door: Prof. Doron Gothelf MD, Sheba Medical Center

Clemastine-behandeling bij personen met het Williams-syndroom: een dubbelblinde placebocontrole om de veiligheid en werkzaamheid te beoordelen

Deze studie onderzoekt de neurobiologische etiologie van het Williams-syndroom en potentiële therapeutische doelen voor geassocieerde sociale, motorische en cognitieve afwijkingen. Het belangrijkste translationele doel zal zijn om de effectiviteit van Clemasntine op neurocognitieve en andere geassocieerde afwijkingen bij personen met het Williams-syndroom te testen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het overkoepelende doel van het voorgestelde onderzoek is het onderzoeken van de veiligheid van het gebruik van Clemastine bij personen met het Williams-syndroom. Verder willen we de relatie onderzoeken tussen behandeling met Clemastine en cognitieve, motorische en gedragsmatige tekorten bij personen met het Williams-syndroom. Deze studie is een open-label studie met een geblindeerde, gerandomiseerde opname. Elke deelnemer zal een basisevaluatie ondergaan (zie studieresultaten) en zal worden behandeld met het door de FDA goedgekeurde medicijn Clemastine, in een leeftijdsafhankelijke dosis (doseringstabel hieronder). Nadat er een substantiële verbetering wordt opgemerkt, worden de deelnemers in 2 groepen verdeeld, in een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde onderzoeksopzet.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Israël
      • Ramat Gan, Israël
        • Child and Adolescent Psychiatry Unit, Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israël
        • Tel Aviv University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Personen met het Williams-syndroom, wat is bevestigd door genetische tests.
  • Leeftijden 6-30.
  • Normale waarden in veiligheidsvariabelen (bijv. Normaal ECG 120-129/80-84).
  • Geen verandering in psychotrope medicijnen en dosering gedurende de afgelopen 4 weken.
  • Tijdens het onderzoek mogen er geen farmacologische veranderingen plaatsvinden die van invloed kunnen zijn op het onderzoek (bijv. ADHD
  • medicijnen).

Uitsluitingscriteria:

  • Individuen met een andere genetische aandoening naast het Williams-syndroom.
  • Personen met het Williams-syndroom, jonger dan 6 jaar of ouder dan 30 jaar.
  • Significante verandering in normale waarden in veiligheidsvariabelen (bijv. hoog of laag ECG).
  • Verandering in medicijnen en dosering gedurende de laatste 4 weken vóór het begin
  • tijdens de studie.
  • Zwangerschap.
  • Het gebruik van verslavende middelen zoals alcohol.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Etiket openen
Geneesmiddel: Open Label Clemastine met een geblindeerde willekeurige opname
Clemastine zal worden toegediend in doses die overeenkomen met de maximale dosis die wordt aanbevolen voor allergische aandoeningen. Leeftijd 6-12 jaar 4,02 mg/dag, leeftijd 12-30 jaar 8,04 mg/dag.
Experimenteel: Geblindeerde willekeurige opname
Geneesmiddel: Open Label Clemastine met een geblindeerde willekeurige opname
Clemastine zal worden toegediend in doses die overeenkomen met de maximale dosis die wordt aanbevolen voor allergische aandoeningen. Leeftijd 6-12 jaar 4,02 mg/dag, leeftijd 12-30 jaar 8,04 mg/dag.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Neurocognitieve maatregelen
Tijdsspanne: December 2024

Wechsler Intelligence Scale: De standaard, voor de leeftijd geschikte Wechsler-schaal. Wechsler Intelligence Scale for Children, 4e editie (Wechsler 1991, Wechsler 2003) voor personen van 17 jaar en jonger en de Wechsler Adult Intelligence Scale, 3e editie (WAIS III) (Wechsler 1997) voor personen ouder dan 17 jaar.

NIH ToolBox (NIHTB): de NIHTB is een geautomatiseerde neurocognitieve batterij ontwikkeld door NIH en ontworpen om metingen van cognitieve flexibiliteit en remmende controle te omvatten, evenals een maatstaf voor het werkgeheugen. http://www.healthmeasures.net/explore-measurement-systems/nih-toolbox/
December 2024

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Motorische en neurologische beoordeling. Motorische en neurologische beoordeling. Motorische en neurologische beoordeling. Motorische en neurologische maatregelen
Tijdsspanne: December 2024

De Beery-Buktenica ontwikkelingstest van visueel-motorische integratie

GAITRite loopbrug: GAITRite is een gevoelige loopbrug die temporele en ruimtelijke parameters meet.

Psychiatrische evaluatie: een semi-gestructureerd interview voor neuropsychiatrische diagnoses met het Schema voor Affectieve Stoornissen en Schizofrenie voor Schoolgaande Kinderen.

De Child Behavior Checklist: meet gedrags-/emotionele problemen en competenties.

Beoordelingsschaal voor aandachtstekort-hyperactiviteitsstoornis.

Het scherm voor angstgerelateerde emotionele stoornissen bij kinderen.

De schaal voor sociale responsiviteit - tweede editie.

Adaptief gedragsbeoordelingssysteem - 2e editie.
December 2024

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sheba Medical Center

Medewerkers

Tel Aviv University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 april 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 mei 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 oktober 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 oktober 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 oktober 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 9011-21-SMC

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren