威廉姆斯综合征患者的氯马斯汀治疗
2024年5月6日 更新者：Prof. Doron Gothelf MD、Sheba Medical Center
威廉姆斯综合征患者的氯马斯汀治疗——评估安全性和有效性的双盲安慰剂对照
本研究探讨了威廉姆斯综合征的神经生物学病因以及相关社交、运动和认知异常的潜在治疗靶点。
主要转化目标是测试克莱马斯汀对威廉姆斯综合征患者神经认知和其他相关异常的有效性。
研究概览
详细说明
该研究的总体目标是检查克莱马斯汀对威廉姆斯综合征患者的使用安全性。
此外，我们希望研究克莱马斯汀治疗与威廉姆斯综合征患者的认知、运动和行为缺陷之间的关系。
本研究是一项开放标签研究，采用盲法随机退出。
每个参与者都将接受基线评估（参见研究结果），并将接受 FDA 批准的药物氯马斯汀治疗，剂量取决于年龄（剂量表如下）。
在注意到实质性改善后，参与者将被分为 2 组，采用随机、双盲、安慰剂对照研究设计。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
30
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Ramat-Gan、以色列
- 招聘中
- Child and Adolescent Psychiatry Unit, Sheba Medical Center
-
接触：
- Prof. Doron Gothelf, MD
- 电话号码：972-52-6669360
- 邮箱：gothelf@post.tau.ac.il
-
Tel Aviv、以色列
- 招聘中
- Tel Aviv University
-
接触：
- Doron Gothelf
- 电话号码：972-54-666-9360
- 邮箱：gothelf@tauex.tau.ac.il
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患有威廉姆斯综合症的人，已通过基因检测证实。
- 年龄 6-30 岁。
- 安全变量的正常值（例如 正常心电图 120-129/80-84)。
- 过去 4 周内精神药物和剂量没有变化。
- 研究期间，没有可能影响研究的药理学变化（例如 多动症
- 药物）。
排除标准：
- 除威廉姆斯综合征外还患有其他遗传性疾病的个体。
- 6 岁以下或 30 岁以上患有威廉姆斯综合征的个体。
- 安全变量正常值发生显着变化（例如 高或低心电图）。
- 开始前最后 4 周内药物和剂量的变化
- 在学习期间。
- 怀孕。
- 使用酒精等成瘾物质。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：打开标签
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氯马斯汀的给药剂量为针对过敏情况推荐的最大剂量。
6-12岁4.02毫克/天，12-30岁8.04毫克/天。
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实验性的：盲法随机退出
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氯马斯汀的给药剂量为针对过敏情况推荐的最大剂量。
6-12岁4.02毫克/天，12-30岁8.04毫克/天。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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神经认知测量
大体时间：2024 年 12 月
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韦氏智力量表：适合年龄的标准韦氏智力量表。 韦克斯勒儿童智力量表，第 4 版（Wechsler 1991，Wechsler 2003）适用于 17 岁及以下的受试者，韦克斯勒成人智力量表，第 3 版（WAIS III）（Wechsler 1997）适用于 17 岁以上的受试者。 NIH 工具箱 (NIHTB)：NIHTB 是 NIH 开发的计算机化神经认知电池，旨在包括认知灵活性和抑制控制的测量以及工作记忆的测量。 http://www.healthmeasures.net/explore-measurement-systems/nih-toolbox/ |
2024 年 12 月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
运动和神经学评估。运动和神经学评估。运动和神经学评估。运动和神经病学措施
大体时间：2024 年 12 月
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视觉运动整合的 Beery-Buktenica 发育测试 GAITRite 走道：GAITRite 是一种测量时间和空间参数的敏感走道。 精神病学评估：针对学龄儿童情感障碍和精神分裂症时间表进行神经精神病学诊断的半结构化访谈。 儿童行为检查表：衡量行为/情绪问题和能力。 注意力缺陷多动障碍评定量表。 儿童焦虑相关情绪障碍的筛查。 社会反应量表第二版。 适应性行为评估系统-第二版。 |
2024 年 12 月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年4月1日
初级完成 (估计的)
2024年12月1日
研究完成 (估计的)
2025年12月1日
研究注册日期
首次提交
2023年10月5日
首先提交符合 QC 标准的
2023年10月11日
首次发布 (实际的)
2023年10月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年5月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年5月6日
最后验证
2024年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 9011-21-SMC
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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