Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie Clemastine u osób z zespołem Williamsa

23 listopada 2023 zaktualizowane przez: Prof. Doron Gothelf MD, Sheba Medical Center

Leczenie Clemastine u osób z zespołem Williamsa – podwójnie ślepa kontrola placebo w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności

W tym badaniu zbadano neurobiologiczną etiologię zespołu Williamsa i potencjalne cele terapeutyczne w przypadku powiązanych nieprawidłowości społecznych, motorycznych i poznawczych. Głównym celem translacyjnym będzie przetestowanie skuteczności Clemasntine w leczeniu zaburzeń neurokognitywnych i innych powiązanych nieprawidłowości u osób z zespołem Williamsa.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Nadrzędnym celem proponowanych badań jest sprawdzenie bezpieczeństwa stosowania Clemastyny ​​u osób z zespołem Williamsa. Ponadto chcemy zbadać związek pomiędzy leczeniem Clemastine a deficytami poznawczymi, motorycznymi i behawioralnymi u osób z zespołem Williamsa. Niniejsze badanie jest badaniem otwartym z losową, zaślepioną próbą wycofania leku. Każdy uczestnik przejdzie ocenę wyjściową (patrz wyniki badania) i będzie leczony lekiem Clemastine zatwierdzonym przez FDA, w dawce zależnej od wieku (tabela dawkowania poniżej). Po zauważeniu znacznej poprawy uczestnicy zostaną podzieleni na 2 grupy w ramach randomizowanego badania z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

30

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Ramat-Gan, Izrael
        • Rekrutacyjny
        • Child and Adolescent Psychiatry Unit, Sheba Medical Center
        • Kontakt:
      • Tel Aviv, Izrael
        • Rekrutacyjny
        • Tel Aviv University
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby z zespołem Williamsa, który został potwierdzony badaniami genetycznymi.
  • Wiek 6-30 lat.
  • Normalne wartości zmiennych bezpieczeństwa (np. Normalne EKG 120-129/80-84).
  • Brak zmian w lekach psychotropowych i dawkowaniu w ciągu ostatnich 4 tygodni.
  • W trakcie badania nie są wprowadzane żadne zmiany farmakologiczne, które mogą mieć wpływ na badanie (np. ADHD
  • leki).

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby z inną chorobą genetyczną niż zespół Williamsa.
  • Osoby z zespołem Williamsa w wieku poniżej 6 lat lub starsze niż 30 lat.
  • Znacząca zmiana wartości normalnych zmiennych bezpieczeństwa (np. wysokie lub niskie EKG).
  • Zmiana leków i dawkowania w ciągu ostatnich 4 tygodni przed rozpoczęciem i
  • podczas studiów.
  • Ciąża.
  • Używanie substancji uzależniających, takich jak alkohol.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Otwórz etykietę
Lek: Open Label Clemastine z ślepą losową wypłatą
Clemastine będzie podawany w dawkach odpowiadających maksymalnej dawce zalecanej w przypadku alergii. Wiek 6-12 lat 4,02 mg/dzień, wiek 12-30 lat 8,04 mg/dzień.
Eksperymentalny: Zaślepiona losowa wypłata
Lek: Open Label Clemastine z ślepą losową wypłatą
Clemastine będzie podawany w dawkach odpowiadających maksymalnej dawce zalecanej w przypadku alergii. Wiek 6-12 lat 4,02 mg/dzień, wiek 12-30 lat 8,04 mg/dzień.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Środki neurokognitywne
Ramy czasowe: Grudzień 2024

Skala inteligencji Wechslera: Standardowa skala Wechslera dostosowana do wieku. Skala Inteligencji Wechslera dla dzieci, wydanie 4 (Wechsler 1991, Wechsler 2003) dla osób w wieku 17 lat i młodszych oraz Skala Inteligencji Dorosłych Wechslera, wydanie 3 (WAIS III) (Wechsler 1997) dla osób w wieku powyżej 17 lat.

NIH ToolBox (NIHTB): NIHTB to skomputeryzowana bateria neurokognitywna opracowana przez NIH, która została zaprojektowana tak, aby obejmowała pomiary elastyczności poznawczej i kontroli hamowania, a także miarę pamięci roboczej. http://www.healthmeasures.net/explore-measurement-systems/nih-toolbox/
Grudzień 2024

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena motoryczna i neurologiczna. Ocena motoryczna i neurologiczna. Ocena motoryczna i neurologiczna. Pomiary motoryczne i neurologiczne
Ramy czasowe: Grudzień 2024

Test rozwojowy Beery’ego-Buktenicy na integrację wzrokowo-ruchową

Chodnik GAITRite: GAITRite to czuły chodnik mierzący parametry czasowe i przestrzenne.

Ocena psychiatryczna: częściowo ustrukturyzowany wywiad na potrzeby diagnoz neuropsychiatrycznych z Harmonogramem zaburzeń afektywnych i schizofrenii dla dzieci w wieku szkolnym.

Lista kontrolna zachowania dziecka: mierzy problemy i kompetencje behawioralne/emocjonalne.

Skala oceny zespołu nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi.

Ekran zaburzeń emocjonalnych związanych z lękiem u dziecka.

Skala Reakcji Społecznej – wydanie drugie.

Adaptacyjny System Oceny Zachowania – wydanie 2.
Grudzień 2024

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sheba Medical Center

Współpracownicy

Tel Aviv University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 października 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 października 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 października 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 9011-21-SMC

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Williamsa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj