Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Clemastine-behandling hos personer med Williams syndrom

4. mars 2026 oppdatert av: Prof. Doron Gothelf MD, Sheba Medical Center

Clemastine-behandling hos personer med Williams syndrom - en dobbeltblind placebokontroll for å vurdere sikkerheten og effekten

Denne studien utforsker den nevrobiologiske etiologien til Williams syndrom og potensielle terapeutiske mål for assosierte sosiale, motoriske og kognitive abnormiteter. Hovedmålet vil være å teste effektiviteten av Clemasntine på nevrokognitive og andre assosierte abnormiteter hos personer med Williams syndrom.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Det overordnede målet med den foreslåtte forskningen er å undersøke sikkerheten ved bruk av Clemastine for personer med Williams syndrom. Videre ønsker vi å undersøke forholdet mellom Clemastine-behandling og kognitive, motoriske og atferdsmessige mangler hos personer med Williams syndrom. Denne studien er en åpen studie med en blindet randomisert abstinens. Hver deltaker vil gå gjennom en baseline-evaluering (se studieresultater) og vil bli behandlet med det FDA-godkjente stoffet Clemastine, i en aldersavhengig dose (doseringstabell nedenfor). Etter at en betydelig forbedring vil bli lagt merke til, vil deltakerne bli delt inn i 2 grupper, i et randomisert, dobbeltblindt placebokontrollstudiedesign.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Child and Adolescent Psychiatry Unit, Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel Aviv University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personer med Williams syndrom, som er bekreftet ved genetisk testing.
  • 6-30 år.
  • Normale verdier i sikkerhetsvariabler (f.eks. Normalt EKG 120-129/80-84).
  • Ingen endring i psykotrope medisiner og dosering i løpet av de siste 4 ukene.
  • I løpet av studien, ingen farmakologisk endring som kan påvirke studien (f.eks. ADHD
  • medisiner).

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med en annen genetisk lidelse i tillegg til Williams syndrom.
  • Personer med Williams syndrom, yngre enn 6 eller eldre enn 30 år.
  • Betydelig endring i normale verdier i sikkerhetsvariabler (f.eks. høyt eller lavt EKG).
  • Endring i medisiner og dosering i løpet av de siste 4 ukene før begynnelsen og
  • under studiet.
  • Svangerskap.
  • Bruk av vanedannende stoffer som alkohol.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Åpen etikett
Legemiddel: Open Label Clemastine med en blindet randomisert uttak
Clemastine vil bli gitt i doser som maksimal dose anbefalt for allergitilstand. Alder 6-12 år 4,02 mg/dag, alder 12-30 år 8,04 mg/dag.
Eksperimentell: Blindet randomisert uttak
Legemiddel: Open Label Clemastine med en blindet randomisert uttak
Clemastine vil bli gitt i doser som maksimal dose anbefalt for allergitilstand. Alder 6-12 år 4,02 mg/dag, alder 12-30 år 8,04 mg/dag.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Nevrokognitive tiltak
Tidsramme: Desember 2024

Wechsler Intelligence Scale: Standard alderstilpasset Wechsler-skala. Wechsler Intelligence Scale for Children, 4. utgave (Wechsler 1991, Wechsler 2003) for forsøkspersoner 17 år og yngre og Wechsler Adult Intelligence Scale, 3. utgave (WAIS III) (Wechsler 1997) for forsøkspersoner eldre enn 17 år.

NIH ToolBox (NIHTB): NIHTB er et datastyrt nevrokognitivt batteri utviklet av NIH som ble designet for å inkludere mål for kognitiv fleksibilitet og hemmende kontroll, samt et mål for arbeidsminne. http://www.healthmeasures.net/explore-measurement-systems/nih-toolbox/
Desember 2024

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Motorisk og nevrologisk vurdering. Motorisk og nevrologisk vurdering. Motorisk og nevrologisk vurdering. Motoriske og nevrologiske tiltak
Tidsramme: Desember 2024

Beery-Buktenica Developmental Test of Visual-Motor Integration

GAITRite gangvei: GAITRite er en følsom gangvei som måler tidsmessige og romlige parametere.

Psykiatrisk evaluering: et semistrukturert intervju for nevropsykiatriske diagnoser med skjemaet for affektive lidelser og schizofreni for barn i skolealder.

The Child Behaviour Checklist: måler atferdsmessige/emosjonelle problemer og kompetanser.

Attention Deficit Hyperactivity Disorder Rating Scale.

Skjermen for barns angstrelaterte emosjonelle lidelser.

Social Responsiveness Scale-Second Edition.

Adaptive Behaviour Assessment System-2nd Edition.
Desember 2024

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sheba Medical Center

Samarbeidspartnere

Tel Aviv University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. mai 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. oktober 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. oktober 2023

Først lagt ut (Faktiske)

18. oktober 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 9011-21-SMC

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere