Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Clemastine-behandling hos personer med Williams syndrom

23. november 2023 opdateret af: Prof. Doron Gothelf MD, Sheba Medical Center

Clemastine-behandling hos personer med Williams syndrom - en dobbeltblind placebokontrol til at vurdere sikkerheden og effektiviteten

Denne undersøgelse udforsker den neurobiologiske ætiologi af Williams syndrom og potentielle terapeutiske mål for associerede sociale, motoriske og kognitive abnormiteter. Det primære translationelle mål vil være at teste effektiviteten af ​​Clemasntine på neurokognitive og andre associerede abnormiteter hos personer med Williams syndrom.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det overordnede formål med den foreslåede forskning er at undersøge sikkerheden ved brug af Clemastine for personer med Williams syndrom. Yderligere ønsker vi at undersøge sammenhængen mellem Clemastine-behandling og kognitive, motoriske og adfærdsmæssige underskud hos personer med Williams syndrom. Dette studie er et åbent studie med en blindet randomiseret tilbagetrækning. Hver deltager vil gennemgå en baseline-evaluering (se undersøgelsens resultater) og vil blive behandlet med det FDA-godkendte lægemiddel Clemastine i en aldersafhængig dosis (doseringstabel nedenfor). Efter en væsentlig forbedring vil blive bemærket, vil deltagerne blive opdelt i 2 grupper i et randomiseret, dobbelt-blindt placebo-kontrol studie design.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

30

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Israel
      • Ramat-Gan, Israel
        • Rekruttering
        • Child and Adolescent Psychiatry Unit, Sheba Medical Center
        • Kontakt:
      • Tel Aviv, Israel
        • Rekruttering
        • Tel Aviv University
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Personer med Williams syndrom, hvilket er blevet bekræftet ved genetisk testning.
  • Alder 6-30.
  • Normale værdier i sikkerhedsvariabler (f.eks. Normalt EKG 120-129/80-84).
  • Ingen ændring i psykotrop medicin og dosering i løbet af de sidste 4 uger.
  • Under undersøgelsen er der ingen farmakologisk ændring, der kan påvirke undersøgelsen (f.eks. ADHD
  • medicin).

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med en anden genetisk lidelse udover Williams syndrom.
  • Personer med Williams syndrom, yngre end 6 eller ældre end 30 år.
  • Betydelig ændring i normale værdier i sikkerhedsvariabler (f.eks. højt eller lavt EKG).
  • Ændring i medicin og dosering i løbet af de sidste 4 uger før begyndelsen og
  • under studiet.
  • Graviditet.
  • Brug af vanedannende stoffer såsom alkohol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Åbn Label
Medicin: Open Label Clemastine med en blindet randomiseret tilbagetrækning
Clemastine vil blive givet i doser som den maksimale dosis, der anbefales til allergitilstand. Alder 6-12 år 4,02 mg/dag, alder 12-30 år 8,04 mg/dag.
Eksperimentel: Blindet tilfældig tilbagetrækning
Medicin: Open Label Clemastine med en blindet randomiseret tilbagetrækning
Clemastine vil blive givet i doser som den maksimale dosis, der anbefales til allergitilstand. Alder 6-12 år 4,02 mg/dag, alder 12-30 år 8,04 mg/dag.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Neurokognitive foranstaltninger
Tidsramme: December 2024

Wechsler Intelligence Scale: Den almindelige alderssvarende Wechsler-skala. Wechsler Intelligence Scale for Children, 4. udgave (Wechsler 1991, Wechsler 2003) for forsøgspersoner 17 år og yngre og Wechsler Adult Intelligence Scale, 3. udgave (WAIS III) (Wechsler 1997) for forsøgspersoner ældre end 17 år.

NIH ToolBox (NIHTB): NIHTB er et computerstyret neurokognitivt batteri udviklet af NIH, der er designet til at omfatte mål for kognitiv fleksibilitet og hæmmende kontrol samt et mål for arbejdshukommelse. http://www.healthmeasures.net/explore-measurement-systems/nih-toolbox/
December 2024

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Motorisk og neurologisk vurdering. Motorisk og neurologisk vurdering. Motorisk og neurologisk vurdering. Motoriske og neurologiske foranstaltninger
Tidsramme: December 2024

Beery-Buktenicas udviklingstest af visuel-motorisk integration

GAITRite gangbro: GAITRite er en følsom gangbro, der måler tidsmæssige og rumlige parametre.

Psykiatrisk evaluering: et semistruktureret interview for neuropsykiatriske diagnoser med skemaet for affektive lidelser og skizofreni for børn i skolealderen.

Børnenes adfærdstjekliste: måler adfærdsmæssige/emotionelle problemer og kompetencer.

Attention Deficit Hyperactivity Disorder Rating Scale.

Skærmen for børns angst-relaterede følelsesmæssige lidelser.

Social Responsiveness Scale-Second Edition.

Adaptive Behaviour Assessment System - 2. udgave.
December 2024

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sheba Medical Center

Samarbejdspartnere

Tel Aviv University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. oktober 2023

Først opslået (Faktiske)

18. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 9011-21-SMC

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Williams syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner