Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Clemastine behandling hos individer med Williams syndrom

23 november 2023 uppdaterad av: Prof. Doron Gothelf MD, Sheba Medical Center

Clemastine-behandling hos individer med Williams syndrom - en dubbelblind placebokontroll för att bedöma säkerhet och effekt

Denna studie utforskar den neurobiologiska etiologin för Williams syndrom och potentiella terapeutiska mål för associerade sociala, motoriska och kognitiva abnormiteter. Det huvudsakliga translationella målet kommer att vara att testa effektiviteten av Clemasntine på neurokognitiva och andra associerade abnormiteter hos individer med Williams syndrom.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det övergripande syftet med den föreslagna forskningen är att undersöka säkerheten vid användning av Clemastine för individer med Williams syndrom. Vidare vill vi undersöka sambandet mellan Clemastine-behandling och kognitiva, motoriska och beteendemässiga brister hos individer med Williams syndrom. Denna studie är en öppen studie med ett blindat randomiserat uttag. Varje deltagare kommer att gå igenom en baslinjeutvärdering (se studieresultat) och kommer att behandlas med det FDA-godkända läkemedlet Clemastine, i en åldersberoende dos (doseringstabell nedan). Efter att en betydande förbättring kommer att märkas, kommer deltagarna att delas in i 2 grupper, i en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollstudiedesign.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

30

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Israel
      • Ramat-Gan, Israel
        • Rekrytering
        • Child and Adolescent Psychiatry Unit, Sheba Medical Center
        • Kontakt:
      • Tel Aviv, Israel
        • Rekrytering
        • Tel Aviv University
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Individer med Williams syndrom, vilket har bekräftats genom genetiska tester.
  • Åldrarna 6-30.
  • Normala värden i säkerhetsvariabler (t.ex. Normalt EKG 120-129/80-84).
  • Ingen förändring av psykotropa läkemedel och dosering under de senaste 4 veckorna.
  • Under studien, ingen farmakologisk förändring som kan påverka studien (t.ex. ADHD
  • mediciner).

Exklusions kriterier:

  • Individer med en annan genetisk störning förutom Williams syndrom.
  • Individer med Williams syndrom, yngre än 6 eller äldre än 30 år.
  • Signifikant förändring av normala värden i säkerhetsvariabler (t.ex. högt eller lågt EKG).
  • Ändring av läkemedel och dosering under de senaste 4 veckorna före början och
  • under studien.
  • Graviditet.
  • Använder beroendeframkallande ämnen som alkohol.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Öppna etikett
Läkemedel: Open Label Clemastine med ett blindat randomiserat uttag
Clemastine kommer att ges i doser som den maximala dos som rekommenderas för allergitillstånd. Ålder 6-12 år 4,02 mg/dag, ålder 12-30 år 8,04 mg/dag.
Experimentell: Blindat slumpmässigt uttag
Läkemedel: Open Label Clemastine med ett blindat randomiserat uttag
Clemastine kommer att ges i doser som den maximala dos som rekommenderas för allergitillstånd. Ålder 6-12 år 4,02 mg/dag, ålder 12-30 år 8,04 mg/dag.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Neurokognitiva åtgärder
Tidsram: December 2024

Wechsler Intelligence Scale: Den vanliga åldersanpassade Wechsler-vågen. Wechsler Intelligence Scale for Children, 4:e upplagan (Wechsler 1991, Wechsler 2003) för ämnen 17 år och yngre och Wechsler Adult Intelligence Scale, 3:e upplagan (WAIS III) (Wechsler 1997) för ämnen äldre än 17 år.

NIH ToolBox (NIHTB): NIHTB är ett datoriserat neurokognitivt batteri utvecklat av NIH som designades för att inkludera mått på kognitiv flexibilitet och hämmande kontroll, såväl som ett mått på arbetsminne. http://www.healthmeasures.net/explore-measurement-systems/nih-toolbox/
December 2024

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Motorisk och neurologisk bedömning. Motorisk och neurologisk bedömning. Motorisk och neurologisk bedömning. Motoriska och neurologiska åtgärder
Tidsram: December 2024

Beery-Buktenicas utvecklingstest av visuell-motorisk integration

GAITRite gångväg: GAITRite är en känslig gångväg som mäter temporala och rumsliga parametrar.

Psykiatrisk utvärdering: en semistrukturerad intervju för neuropsykiatriska diagnoser med Schema för affektiva sjukdomar och schizofreni för barn i skolåldern.

The Child Behavior Checklist: mäter beteendemässiga/emotionella problem och kompetenser.

Attention Deficit Hyperactivity Disorder Rating Scale.

Skärmen för barnångestrelaterade känslomässiga störningar.

Social Responsiveness Scale-Second Edition.

Adaptive Behaviour Assessment System-2nd Edition.
December 2024

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sheba Medical Center

Samarbetspartners

Tel Aviv University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 januari 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 oktober 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 oktober 2023

Första postat (Faktisk)

18 oktober 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 november 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 november 2023

Senast verifierad

1 november 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 9011-21-SMC

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Williams syndrom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Philippines

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera