Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba klemastinem u jedinců s Williamsovým syndromem

23. listopadu 2023 aktualizováno: Prof. Doron Gothelf MD, Sheba Medical Center

Léčba clematinem u jedinců s Williamsovým syndromem – dvojitě zaslepená placebo kontrola k posouzení bezpečnosti a účinnosti

Tato studie zkoumá neurobiologickou etiologii Williamsova syndromu a potenciální terapeutické cíle pro související sociální, motorické a kognitivní abnormality. Hlavním translačním cílem bude testovat účinnost Clemasntinu na neurokognitivní a další související abnormality u jedinců s Williamsovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Zastřešujícím cílem navrhovaného výzkumu je prozkoumat bezpečnost užívání Clemastinu u jedinců s Williamsovým syndromem. Dále chceme prozkoumat vztah mezi léčbou Clemastinem a kognitivními, motorickými a behaviorálními deficity u jedinců s Williamsovým syndromem. Tato studie je otevřená studie se zaslepeným randomizovaným vysazením. Každý účastník projde základním hodnocením (viz výsledky studie) a bude léčen lékem Clemastine schváleným FDA v dávce závislé na věku (tabulka dávkování níže). Poté, co bude zaznamenáno podstatné zlepšení, budou účastníci rozděleni do 2 skupin v randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studii.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

30

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Ramat-Gan, Izrael
        • Nábor
        • Child and Adolescent Psychiatry Unit, Sheba Medical Center
        • Kontakt:
      • Tel Aviv, Izrael
        • Nábor
        • Tel Aviv University
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Jedinci s Williamsovým syndromem, který byl potvrzen genetickým testováním.
  • Věk 6-30.
  • Normální hodnoty v bezpečnostních proměnných (např. Normální EKG 120-129/80-84).
  • Žádná změna v psychotropních lécích a dávkování během posledních 4 týdnů.
  • Během studie nedošlo k žádné farmakologické změně, která by mohla mít vliv na studii (např. ADHD
  • léky).

Kritéria vyloučení:

  • Jedinci s jinou genetickou poruchou kromě Williamsova syndromu.
  • Jedinci s Williamsovým syndromem, mladší 6 let nebo starší 30 let.
  • Významná změna normálních hodnot bezpečnostních proměnných (např. vysoké nebo nízké EKG).
  • Změna léků a dávkování během posledních 4 týdnů před začátkem a
  • během studia.
  • Těhotenství.
  • Užívání návykových látek jako je alkohol.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Otevřený
Lék: Open Label Clemastine se zaslepeným náhodným stažením
Clemastin bude podáván v dávkách jako maximální dávka doporučená pro stav alergie. Věk 6-12 let 4,02 mg/den, věk 12-30 let 8,04 mg/den.
Experimentální: Zaslepené náhodné stažení
Lék: Open Label Clemastine se zaslepeným náhodným stažením
Clemastin bude podáván v dávkách jako maximální dávka doporučená pro stav alergie. Věk 6-12 let 4,02 mg/den, věk 12-30 let 8,04 mg/den.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Neurokognitivní opatření
Časové okno: Prosince 2024

Wechslerova škála inteligence: Standardní Wechslerova váha vhodná pro věk. Wechslerova škála inteligence pro děti, 4. vydání (Wechsler 1991, Wechsler 2003) pro subjekty do 17 let a Wechslerova škála inteligence pro dospělé, 3. vydání (WAIS III) (Wechsler 1997) pro subjekty starší 17 let.

NIH ToolBox (NIHTB): NIHTB je počítačová neurokognitivní baterie vyvinutá společností NIH, která byla navržena tak, aby zahrnovala měření kognitivní flexibility a inhibiční kontroly, stejně jako měření pracovní paměti. http://www.healthmeasures.net/explore-measurement-systems/nih-toolbox/
Prosince 2024

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Motorické a neurologické vyšetření. Motorické a neurologické vyšetření. Motorické a neurologické vyšetření. Motorická a neurologická opatření
Časové okno: Prosince 2024

Beery-Buktenica vývojový test integrace zraku a motoru

GAITRite chodník: GAITRite je citlivý chodník měřící časové a prostorové parametry.

Psychiatrické hodnocení: polostrukturovaný rozhovor pro neuropsychiatrické diagnózy s Harmonogramem afektivních poruch a schizofrenie pro děti školního věku.

Kontrolní seznam chování dítěte: měří behaviorální/emocionální problémy a kompetence.

Stupnice hodnocení poruchy pozornosti s hyperaktivitou.

Obrazovka emocionálních poruch souvisejících s dětskou úzkostí.

Škála sociální odezvy – druhé vydání.

Adaptivní systém hodnocení chování – 2. vydání.
Prosince 2024

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sheba Medical Center

Spolupracovníci

Tel Aviv University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. října 2023

První zveřejněno (Aktuální)

18. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 9011-21-SMC

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Williamsův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cyprus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit