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Tratamiento con clemastina en personas con síndrome de Williams

23 de noviembre de 2023 actualizado por: Prof. Doron Gothelf MD, Sheba Medical Center

Tratamiento con clemastina en personas con síndrome de Williams: un control placebo doble ciego para evaluar la seguridad y eficacia

Este estudio explora la etiología neurobiológica del síndrome de Williams y posibles objetivos terapéuticos para las anomalías sociales, motoras y cognitivas asociadas. El principal objetivo traslacional será probar la eficacia de Clemasntine en neurocognitivas y otras anomalías asociadas en personas con síndrome de Williams.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo general de la investigación propuesta es examinar la seguridad del uso de Clemastina en personas con síndrome de Williams. Además, deseamos examinar la relación entre el tratamiento con Clemastine y los déficits cognitivos, motores y conductuales en personas con síndrome de Williams. Este estudio es un estudio abierto con retiros aleatorios ciegos. Cada participante pasará por una evaluación inicial (consulte los resultados del estudio) y será tratado con el medicamento Clemastine, aprobado por la FDA, en una dosis que depende de la edad (tabla de dosificación a continuación). Después de que se note una mejora sustancial, los participantes se dividirán en 2 grupos, en un diseño de estudio aleatorizado, doble ciego y control con placebo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

30

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Israel
      • Ramat-Gan, Israel
        • Reclutamiento
        • Child and Adolescent Psychiatry Unit, Sheba Medical Center
        • Contacto:
      • Tel Aviv, Israel
        • Reclutamiento
        • Tel Aviv University
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Individuos con síndrome de Williams, que ha sido confirmado mediante pruebas genéticas.
  • Edades 6-30.
  • Valores normales en variables de seguridad (p. ej. ECG normal 120-129/80-84).
  • No hubo cambios en los medicamentos psicotrópicos ni en las dosis durante las últimas 4 semanas.
  • Durante el estudio, no se realizará ningún cambio farmacológico que pueda afectar el estudio (p. ej. TDAH
  • medicamentos).

Criterio de exclusión:

  • Individuos con otro trastorno genético además del síndrome de Williams.
  • Personas con síndrome de Williams, menores de 6 años o mayores de 30 años.
  • Cambio significativo en los valores normales de las variables de seguridad (p. ej. ECG alto o bajo).
  • Cambio de medicamentos y dosis durante las últimas 4 semanas previas al inicio y
  • durante el estudio.
  • El embarazo.
  • Consumir sustancias adictivas como el alcohol.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Abierto
Droga: Clemastine de etiqueta abierta con retiro aleatorio ciego
Clemastine se administrará en dosis como la dosis máxima recomendada para la condición de alergia. Edad 6-12 años 4,02 mg/día, edad 12-30 años 8,04 mg/día.
Experimental: Retiro aleatorio ciego
Droga: Clemastine de etiqueta abierta con retiro aleatorio ciego
Clemastine se administrará en dosis como la dosis máxima recomendada para la condición de alergia. Edad 6-12 años 4,02 mg/día, edad 12-30 años 8,04 mg/día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medidas neurocognitivas
Periodo de tiempo: Diciembre 2024

Escala de inteligencia de Wechsler: la escala de Wechsler estándar apropiada para la edad. Escala de inteligencia de Wechsler para niños, cuarta edición (Wechsler 1991, Wechsler 2003) para sujetos de 17 años o menos y Escala de inteligencia para adultos de Wechsler, tercera edición (WAIS III) (Wechsler 1997) para sujetos mayores de 17 años.

NIH ToolBox (NIHTB): NIHTB es una batería neurocognitiva computarizada desarrollada por NIH que fue diseñada para incluir medidas de flexibilidad cognitiva y control inhibitorio, así como una medida de memoria de trabajo. http://www.healthmeasures.net/explore-measurement-systems/nih-toolbox/
Diciembre 2024

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación motora y neurológica. Evaluación motora y neurológica. Evaluación motora y neurológica. Medidas motoras y neurológicas.
Periodo de tiempo: Diciembre 2024

La prueba de desarrollo de integración visomotora de Beery-Buktenica

Pasarela GAITRite: GAITRite es una pasarela sensible que mide parámetros temporales y espaciales.

Evaluación psiquiátrica: una entrevista semiestructurada para diagnósticos neuropsiquiátricos con el Calendario de Trastornos Afectivos y Esquizofrenia para Niños en Edad Escolar.

La Lista de Comportamiento Infantil: mide problemas y competencias de comportamiento/emocionales.

Escala de calificación del trastorno por déficit de atención e hiperactividad.

La detección de trastornos emocionales relacionados con la ansiedad infantil.

La escala de capacidad de respuesta social, segunda edición.

Sistema de evaluación del comportamiento adaptativo, segunda edición.
Diciembre 2024

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sheba Medical Center

Colaboradores

Tel Aviv University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de enero de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de octubre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de octubre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

18 de octubre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de noviembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de noviembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 9011-21-SMC

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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