Clemastine-hoito henkilöillä, joilla on Williamsin oireyhtymä
keskiviikko 4. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Prof. Doron Gothelf MD, Sheba Medical Center
Clemastine-hoito henkilöillä, joilla on Williamsin oireyhtymä – kaksoissokkoutettu lumelääke turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi
Tämä tutkimus tutkii Williamsin oireyhtymän neurobiologista etiologiaa ja mahdollisia terapeuttisia kohteita siihen liittyville sosiaalisille, motorisille ja kognitiivisille poikkeavuuksille.
Translaatioiden päätavoite on testata Clemasntin tehoa neurokognitiivisiin ja muihin niihin liittyviin poikkeavuuksiin henkilöillä, joilla on Williamsin oireyhtymä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Ehdotetun tutkimuksen yleistavoitteena on tutkia Clemastinen käytön turvallisuutta henkilöillä, joilla on Williamsin oireyhtymä.
Lisäksi haluamme tutkia Clemastine-hoidon ja kognitiivisten, motoristen ja käyttäytymishäiriöiden välistä suhdetta Williamsin oireyhtymää sairastavilla henkilöillä.
Tämä tutkimus on avoin tutkimus, jossa on sokkoutettu satunnaistettu poisto.
Jokainen osallistuja käy läpi perusarvioinnin (katso tutkimustulokset) ja häntä hoidetaan FDA:n hyväksymällä lääkkeellä Clemastine iästä riippuvaisena annoksena (annostaulukko alla).
Kun huomattava parannus havaitaan, osallistujat jaetaan kahteen ryhmään satunnaistetussa, kaksoissokkoutetussa, lumeverrokkitutkimuksessa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
30
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Ramat Gan, Israel
- Child and Adolescent Psychiatry Unit, Sheba Medical Center
-
Tel Aviv, Israel
- Tel Aviv University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Henkilöt, joilla on Williamsin oireyhtymä, joka on vahvistettu geneettisellä testauksella.
- Ikäraja 6-30.
- Turvamuuttujien normaaliarvot (esim. Normaali EKG 120-129/80-84).
- Ei muutoksia psykotrooppisissa lääkkeissä ja annostuksissa viimeisen 4 viikon aikana.
- Tutkimuksen aikana ei tapahtunut farmakologisia muutoksia, jotka voivat vaikuttaa tutkimukseen (esim. ADHD
- lääkkeet).
Poissulkemiskriteerit:
- Henkilöt, joilla on toinen geneettinen sairaus Williamsin oireyhtymän lisäksi.
- Henkilöt, joilla on Williamsin oireyhtymä, alle 6-vuotiaat tai yli 30-vuotiaat.
- Merkittävä muutos normaaliarvoissa turvallisuusmuuttujissa (esim. korkea tai matala EKG).
- Muutokset lääkkeissä ja annostuksissa viimeisten 4 viikon aikana ennen alkua ja
- tutkimuksen aikana.
- Raskaus.
- Riippuvuutta aiheuttavien aineiden, kuten alkoholin, käyttö.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Avaa Label
|
Clemastine annetaan allergisille suositelluiksi annoksina.
Ikä 6-12 vuotta 4,02 mg/vrk, ikä 12-30 vuotta 8,04 mg/vrk.
|
|
Kokeellinen: Sokkoutettu satunnaista poistaminen
|
Clemastine annetaan allergisille suositelluiksi annoksina.
Ikä 6-12 vuotta 4,02 mg/vrk, ikä 12-30 vuotta 8,04 mg/vrk.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Neurokognitiiviset toimenpiteet
Aikaikkuna: Joulukuuta 2024
|
Wechslerin älykkyysasteikko: Normaali iän mukainen Wechsler-asteikko. Wechsler Intelligence Scale for Children, 4. painos (Wechsler 1991, Wechsler 2003) 17-vuotiaille ja sitä nuoremmille ja Wechsler Adult Intelligence Scale, 3. painos (WAIS III) (Wechsler 1997) yli 17-vuotiaille. NIH ToolBox (NIHTB): NIHTB on NIH:n kehittämä tietokoneistettu neurokognitiivinen akku, joka on suunniteltu sisältämään kognitiivisen joustavuuden ja estävän hallinnan mittareita sekä työmuistin mitta. http://www.healthmeasures.net/explore-measurement-systems/nih-toolbox/ |
Joulukuuta 2024
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Motorinen ja neurologinen arviointi. Motorinen ja neurologinen arviointi. Motorinen ja neurologinen arviointi. Motoriset ja neurologiset toimenpiteet
Aikaikkuna: Joulukuuta 2024
|
Visuaalisen ja moottorin integraation Beery-Buktenica kehitystesti GAITRIte: GAITRIte on herkkä kävelytie, joka mittaa ajallisia ja spatiaalisia parametreja. Psykiatrinen arviointi: puolistrukturoitu haastattelu neuropsykiatrisille diagnooseille kouluikäisten lasten mielialahäiriöiden ja skitsofrenian aikataululla. Lapsen käyttäytymisen tarkistuslista: mittaa käyttäytymis-/emotionaalisia ongelmia ja pätevyyttä. Huomiovaje-hyperaktiivisuushäiriön luokitusasteikko. Lasten ahdistuneisuuteen liittyvien tunnehäiriöiden näyttö. Social Responsiveness Scale - Toinen painos. Adaptive Behavior Assessment System-2nd Edition. |
Joulukuuta 2024
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 5. lokakuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 11. lokakuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 18. lokakuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 6. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 4. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aorttaläppäsairaus
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Hermoston sairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Sydänsairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurokäyttäytymisoireet
- Sydänläppäsairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Henkinen vamma
- Aorttaläppästenoosi
- Kromosomihäiriöt
- Aorttastenoosi, supravalvulaarinen
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Williamsin oireyhtymä
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Dermatologiset aineet
- Antiallergiset aineet
- Histamiini H1 -antagonistit
- Histamiiniantagonistit
- Histamiini-aineet
- Antipruritics
- Clemastine
Muut tutkimustunnusnumerot
- 9011-21-SMC
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .