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Traitement à la clémastine chez les personnes atteintes du syndrome de Williams

4 mars 2026 mis à jour par: Prof. Doron Gothelf MD, Sheba Medical Center

Traitement à la clémastine chez les personnes atteintes du syndrome de Williams - un contrôle placebo en double aveugle pour évaluer la sécurité et l'efficacité

Cette étude explore l'étiologie neurobiologique du syndrome de Williams et les cibles thérapeutiques potentielles pour les anomalies sociales, motrices et cognitives associées. L'objectif translationnel principal sera de tester l'efficacité de Clemasntine sur les anomalies neurocognitives et autres anomalies associées chez les personnes atteintes du syndrome de Williams.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif primordial de la recherche proposée est d'examiner la sécurité de l'utilisation de Clemastine pour les personnes atteintes du syndrome de Williams. De plus, nous souhaitons examiner la relation entre le traitement par Clemastine et les déficits cognitifs, moteurs et comportementaux chez les personnes atteintes du syndrome de Williams. Cette étude est une étude ouverte avec un retrait randomisé en aveugle. Chaque participant subira une évaluation de base (voir les résultats de l'étude) et sera traité avec le médicament approuvé par la FDA, Clemastine, à une dose dépendante de l'âge (tableau de posologie ci-dessous). Après qu'une amélioration substantielle soit constatée, les participants seront divisés en 2 groupes, dans une conception d'étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

30

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Israël
      • Ramat Gan, Israël
        • Child and Adolescent Psychiatry Unit, Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israël
        • Tel Aviv University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Les personnes atteintes du syndrome de Williams, confirmé par des tests génétiques.
  • 6-30 ans.
  • Valeurs normales dans les variables de sécurité (par ex. ECG normal 120-129/80-84).
  • Aucun changement dans les médicaments psychotropes et la posologie au cours des 4 dernières semaines.
  • Au cours de l'étude, aucun changement pharmacologique pouvant impacter l'étude (ex. TDAH
  • médicaments).

Critère d'exclusion:

  • Les personnes atteintes d'une autre maladie génétique que le syndrome de Williams.
  • Personnes atteintes du syndrome de Williams, âgées de moins de 6 ans ou de plus de 30 ans.
  • Modification significative des valeurs normales des variables de sécurité (par ex. ECG élevé ou faible).
  • Modification des médicaments et de la posologie au cours des 4 dernières semaines précédant le début et
  • pendant l'étude.
  • Grossesse.
  • Utiliser des substances addictives telles que l’alcool.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Étiquette ouverte
Médicament: Clémastine en ouvert avec un retrait randomisé en aveugle
La clémastine sera administrée à des doses correspondant à la dose maximale recommandée en cas d'allergie. Âge 6-12 ans 4,02 mg/jour, âge 12-30 ans 8,04 mg/jour.
Expérimental: Retrait randomisé en aveugle
Médicament: Clémastine en ouvert avec un retrait randomisé en aveugle
La clémastine sera administrée à des doses correspondant à la dose maximale recommandée en cas d'allergie. Âge 6-12 ans 4,02 mg/jour, âge 12-30 ans 8,04 mg/jour.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesures neurocognitives
Délai: Décembre 2024

Échelle d'intelligence de Wechsler : l'échelle de Wechsler standard adaptée à l'âge. Wechsler Intelligence Scale for Children, 4e édition (Wechsler 1991, Wechsler 2003) pour les sujets de 17 ans et moins et Wechsler Adult Intelligence Scale, 3e édition (WAIS III) (Wechsler 1997) pour les sujets de plus de 17 ans.

NIH ToolBox (NIHTB) : le NIHTB est une batterie neurocognitive informatisée développée par le NIH et conçue pour inclure des mesures de flexibilité cognitive et de contrôle inhibiteur, ainsi qu'une mesure de la mémoire de travail. http://www.healthmeasures.net/explore-measurement-systems/nih-toolbox/
Décembre 2024

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Bilan moteur et neurologique. Bilan moteur et neurologique. Bilan moteur et neurologique. Mesures motrices et neurologiques
Délai: Décembre 2024

Le test de développement Beery-Buktenica d'intégration visuo-motrice

Passerelle GAITRite : GAITRite est une passerelle sensible mesurant les paramètres temporels et spatiaux.

Évaluation psychiatrique : un entretien semi-structuré pour les diagnostics neuropsychiatriques avec le Calendrier des troubles affectifs et de la schizophrénie pour les enfants d'âge scolaire.

La liste de contrôle du comportement de l'enfant : mesure les problèmes et les compétences comportementaux/émotionnels.

Échelle d’évaluation du trouble déficitaire de l’attention avec hyperactivité.

Le dépistage des troubles émotionnels liés à l’anxiété chez l’enfant.

L'échelle de réactivité sociale-deuxième édition.

Système d'évaluation adaptative du comportement - 2e édition.
Décembre 2024

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sheba Medical Center

Collaborateurs

Tel Aviv University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 avril 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 mai 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 octobre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 octobre 2023

Première publication (Réel)

18 octobre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 9011-21-SMC

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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