肝硬変および腹水を患う小児の肝硬変関連合併症を予防するためのミドドリンとアルブミンとミドドリン単独の比較
肝硬変および腹水を患う小児の肝硬変関連合併症を予防するためのミドドリンとアルブミンの併用とミドドリン単独の比較 - 非盲検ランダム化対照試験。
非代償性肝硬変の子供は、さまざまな合併症を発症する傾向が高くなります。 肝硬変合併症（腹水、低ナトリウム血症、急性腎障害）の病因には、細菌性転座に続発する一酸化窒素、損傷関連分子病原体（DAMP）、パターン関連分子病原体（PAMP）などの血管拡張性分子の放出が含まれ、内臓床の血管拡張を引き起こし、次のような症状が起こります。レニン・アンジオテンシン・アルドステロン軸（RAAS）の活性化により、ナトリウムと水分の貯留と腎血管収縮が引き起こされます。
これらの小児に合併症が発症すると、死亡する可能性や、肝移植までに至れない可能性があります。
ミドドリンは、α1 アドレナリン受容体アゴニストであり、血管緊張を高めて血圧の上昇を引き起こし、それによって腎灌流を改善し、RAAS の不活性化を引き起こします。 ミドドリンの効果は、難治性腹水、肝腎症候群、低ナトリウム血症の減少において実証されています。
アルブミンは、コロイド膠質膠質浸透圧を上昇させ、体循環を改善することによって作用するだけでなく、体に抗炎症作用や抗酸化作用を及ぼすことによって作用するタンパク質です。
私たちは、肝硬変の小児におけるミドドリンとアルブミンの安全性と有効性をすでに実証しています。 しかし、これらの薬剤はどれも単独では患者の延命効果をもたらしませんでした。 したがって、我々は、これら 2 つの薬剤 (ミドドリンとアルブミン) を組み合わせることで合併症がさらに軽減され、非代償性肝硬変の小児の生存率が向上するかどうかを評価するという目的でこの研究を計画しました。
調査の概要
詳細な説明
目的: ミドドリン単独と比較して、ミドドリンと静脈内アルブミンの併用が非代償性 (腹水) 肝硬変の小児における肝硬変の合併症を軽減するかどうかを評価すること。
主な目的：ミドドリンとアルブミンを投与されている患者とミドドリンのみを投与されている患者における肝硬変の合併症（急性腎障害、腹水、低ナトリウム血症、肝性脳症）の複合発生率の違いを比較すること。
二次的な目的:
- 2 つのグループの 6 か月までの腹水コントロール率を比較するには
- 2 つのグループの 1 週間、2 週間、4 週間、3 か月、および 6 か月後の平均動脈圧 (MAP) の変化を比較するには
- 2 つのグループのベースライン、4 週間、3 か月、6 か月での血漿レニン活性を比較するには
- 2 つのグループにおけるベースラインから 6 か月までの血清ナトリウムの変化を評価します。
- 2 つのグループのベースラインから 6 か月後のクレアチニンを比較するには
- 薬物関連の副作用の発現頻度を6か月ごとに比較するには
- 2 つのグループの無移植生存期間を比較するには
- 2 つのグループのベースラインと 6 か月後のサイトカイン レベルを比較するには
2つのグループにおける軽度肝性脳症の存在を比較するため 研究対象集団：臨床的腹水を伴う非代償性肝硬変を有する18歳までの小児および青少年、小児肝臓科でフォローアップし、インフォームドコンセントの後、ILBSは前向きにこの研究に含まれる予定
- 研究デザイン: 非盲検ランダム化対照試験
- 研究期間: 各患者につき 6 か月、週。研究は倫理承認時から2025年6月まで実施される。
サンプルサイズ: ミドドリン群と SMT を比較する当センターで行われたパイロット試験では、合併症の複合発生率はミドドリン群で 61.2% でした。 小児研究が存在しない場合、研究検出力を 80% 維持しながらアルブミンとミドドリンを追加することで合併症が 25% 減少すると仮定し、サンプル サイズは各群 30 と計算されました。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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National Capital Territory of Delhi
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New Delhi、National Capital Territory of Delhi、インド、110 070
- Institute of Liver & Biliary Sciences (ILBS)
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 子供（18歳以下）
- 組織学的/放射線学的+内視鏡的証拠に基づく肝硬変
- 臨床的腹水（グレード 2 以上の腹水）
- 両親からのインフォームド・コンセント（同意が12年以上）
除外基準:
- 動脈性高血圧症（平均動脈圧が年齢の95パーセンタイル以上）
- 門脈血栓症の存在
- 肝腎症候群
- うっ血性心不全
- 呼吸不全(PF比<200)
- 敗血症性ショック
- 肝細胞癌の存在
- 経頸静脈的肝内ポルト全身シャント
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ミドドリン+アルブミン+SMT
さらに、標準的な薬物療法が両腕の患者に施されます。 |
標準治療
• ミドドリンは分割用量で 0.25mg/kg/日から開始し、MAP が 10% を超えて増加しない場合は 7 日後に 0.5mg/kg/日まで増量
• アルブミン点滴 1g/kg/日 (最大 20g) 2 週間ごと (点滴前の血清アルブミンが 3.5 gm/dl 未満の場合)
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アクティブコンパレータ：ミドドリン+SMT
• ミドドリンは分割用量で 0.25mg/kg/日から開始し、MAP が 10% を超えて増加しない場合は 7 日後に 0.5mg/kg/日まで増量します。 さらに、標準的な薬物療法が両群の患者に投与されます。
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標準治療
• ミドドリンは分割用量で 0.25mg/kg/日から開始し、MAP が 10% を超えて増加しない場合は 7 日後に 0.5mg/kg/日まで増量
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ミドドリンとアルブミンを投与されている患者とミドドリンのみを投与されている患者における肝硬変の合併症（急性腎障害、腹水、低ナトリウム血症、肝性脳症）の複合発生率の違いを比較する。
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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2 つのグループの 6 か月までの腹水コントロール率を比較するには
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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2 つのグループの 1 週間、2 週間、4 週間、3 か月、および 6 か月後の平均動脈圧 (MAP) の変化を比較するには
時間枠：1週間、2週間、4週間、3ヶ月、6ヶ月
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1週間、2週間、4週間、3ヶ月、6ヶ月
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2 つのグループのベースライン、4 週間、3 か月、6 か月での血漿レニン活性を比較するには
時間枠：ベースライン、4週間、3ヶ月、6ヶ月
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ベースライン、4週間、3ヶ月、6ヶ月
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2 つのグループにおけるベースラインから 6 か月までの血清ナトリウムの変化を評価します。
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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2 つのグループのベースラインから 6 か月後のクレアチニンを比較するには
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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薬物関連の副作用の発現頻度を6か月ごとに比較するには
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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2 つのグループの無移植生存期間を比較するには
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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2 つのグループのベースラインと 6 か月後のサイトカイン レベルを比較するには
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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2 つのグループにおける軽度肝性脳症の存在を比較するため
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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