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Midodrine più albumina rispetto a Midodrine da sola per prevenire le complicanze correlate alla cirrosi nei bambini affetti da cirrosi e ascite

13 ottobre 2023 aggiornato da: Institute of Liver and Biliary Sciences, India

Midodrine più albumina rispetto a Midodrine da sola per prevenire le complicanze correlate alla cirrosi nei bambini affetti da cirrosi e ascite: uno studio controllato randomizzato in aperto.

I bambini con cirrosi scompensata sono più inclini a sviluppare varie complicazioni. La patogenesi delle complicanze cirrotiche (ascite, iponatriemia, danno renale acuto) comprende il rilascio di molecole vasodilatatrici come l'ossido nitrico, patogeni molecolari associati al danno (DAMP) e patogeni molecolari associati al pattern (PAMP) secondari alla traslocazione batterica, che provoca vasodilatazione del letto splancnico con conseguente vasodilatazione del letto splancnico. attivazione dell'asse renina-angiotensina e aldosterone (RAAS) che causa ritenzione di sodio e acqua e vasocostrizione renale.

Lo sviluppo di complicanze in questi bambini può portare alla morte o impedire loro di arrivare al trapianto di fegato.

La midodrine è un agonista del recettore adrenergico α1, che aumenta il tono vascolare causando un aumento della pressione sanguigna, migliorando così la perfusione renale e causando la disattivazione del RAAS. Gli effetti della midodrina sono documentati nella riduzione dell'ascite refrattaria, della sindrome epatorenale e dell'iponatriemia.

L'albumina è una proteina che agisce sia aumentando la pressione oncotica colloidale che migliorando la circolazione sistemica, nonché influenzando il corpo con proprietà antinfiammatorie e antiossidanti.

Abbiamo già dimostrato la sicurezza e l'efficacia della midodrina e dell'albumina nei bambini cirrotici. Tuttavia, nessuno di questi farmaci da solo ha fornito benefici in termini di sopravvivenza ai pazienti. Pertanto, abbiamo pianificato questo studio con l'obiettivo di valutare se la combinazione di questi 2 farmaci (midodrina e albumina) ridurrebbe ulteriormente le complicanze e migliorerebbe la sopravvivenza nei bambini cirrotici scompensati.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Obiettivo: valutare se una combinazione di midodrina e albumina per via endovenosa riduce le complicanze della cirrosi nei bambini cirrotici scompensati (ascite) rispetto alla sola midodrina.

Obiettivo primario: confrontare la differenza nell'incidenza composita delle complicanze della cirrosi (danno renale acuto, ascite, iponatriemia, encefalopatia epatica) nei pazienti trattati con midodrine e albumina rispetto a quelli trattati con midodrine da solo.

Obiettivi secondari:

  1. Confrontare il tasso di controllo dell'ascite entro 6 mesi nei 2 gruppi
  2. Per confrontare la variazione della pressione arteriosa media (MAP) a 1 settimana, 2 settimane, 4 settimane, 3 mesi e 6 mesi nei 2 gruppi
  3. Per confrontare l'attività della renina plasmatica al basale, 4 settimane, 3 mesi, 6 mesi nei 2 gruppi
  4. Valutare la variazione del sodio sierico dal basale a 6 mesi nei 2 gruppi
  5. Confrontare la creatinina dal basale a 6 mesi nei 2 gruppi
  6. Confrontare la frequenza di sviluppo degli effetti avversi correlati al farmaco entro 6 mesi
  7. Confrontare la sopravvivenza libera da trapianto nei 2 gruppi
  8. Confrontare i livelli di citochine al basale e a 6 mesi nei 2 gruppi

  9. Per confrontare la presenza di encefalopatia epatica minima nei 2 gruppi Popolazione in studio: bambini e adolescenti di età fino a 18 anni con cirrosi scompensata con ascite clinica, seguiti nel Dipartimento di Epatologia Pediatrica, ILBS sarà incluso prospetticamente in questo studio dopo il consenso informato

    • Disegno dello studio: studio randomizzato e controllato in aperto
    • Periodo di studio: 6 mesi settimane per ciascun paziente; Lo studio sarà condotto dal momento dell’approvazione etica fino a giugno 2025.

Dimensione del campione: in uno studio pilota condotto presso il nostro centro confrontando midodrina e SMT, l'incidenza composita di complicanze è stata del 61,2% nel braccio midodrina. In assenza di uno studio pediatrico, assumiamo una riduzione del 25% delle complicanze aggiungendo albumina insieme a midodrina, mantenendo una potenza di studio dell'80%, la dimensione del campione è stata calcolata in 30 in ciascun braccio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • India
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, India, 110 070
        • Institute of Liver & Biliary Sciences (ILBS)
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Bambini (≤ 18 anni)
  2. Cirrosi basata su evidenza istologica/radiologica + endoscopica
  3. Ascite clinica (ascite di grado ≥ 2)
  4. Consenso informato dei genitori (Assenso > 12 anni)

Criteri di esclusione:

  1. Ipertensione arteriosa (pressione arteriosa media ≥ 95° centile per età)
  2. Presenza di trombosi della vena porta
  3. Sindrome epatorenale
  4. Insufficienza cardiaca congestizia
  5. Insufficienza respiratoria (rapporto PF <200)
  6. Shock settico
  7. Presenza di carcinoma epatocellulare
  8. Shunt sistemico di Porto intraepatico transgiugulare

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Midodrina+Album+SMT
  • Infusione di albumina 1 g/kg/giorno (max 20 g) ogni due settimane (se l'albumina sierica pre-infusione è < 3,5 g/dl Plus
  • Midodrine inizia a 0,25 mg/kg/die in dosi frazionate, aumentate a 0,5 mg/kg/die dopo 7 giorni se la MAP non aumenta >10%.

Inoltre, ai pazienti di entrambe le braccia verrà somministrata la terapia medica standard.
Altro: Trattamento medico standard
Trattamento medico standard
Droga: Midodrine
• Midodrine a partire da 0,25 mg/kg/giorno in dosi frazionate, aumentato a 0,5 mg/kg/giorno dopo 7 giorni se la MAP non aumenta di >10%
Biologico: albumina
• Infusione di albumina 1 g/kg/giorno (max 20 g) ogni due settimane (se l'albumina sierica pre-infusione è < 3,5 g/dl
Comparatore attivo: Midodrina+SMT
• Midodrine iniziando a 0,25 mg/kg/die in dosi frazionate, aumentate a 0,5 mg/kg/die dopo 7 giorni se la MAP non aumenta >10%. Inoltre, ai pazienti di entrambi i bracci verrà somministrata la terapia medica standard.
Altro: Trattamento medico standard
Trattamento medico standard
Droga: Midodrine
• Midodrine a partire da 0,25 mg/kg/giorno in dosi frazionate, aumentato a 0,5 mg/kg/giorno dopo 7 giorni se la MAP non aumenta di >10%

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
È stata confrontata la differenza nell'incidenza composita delle complicanze della cirrosi (danno renale acuto, ascite, iponatremia, encefalopatia epatica) nei pazienti trattati con midodrine e albumina rispetto a quelli trattati con midodrine da sola.
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Confrontare il tasso di controllo dell'ascite entro 6 mesi nei 2 gruppi
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Per confrontare la variazione della pressione arteriosa media (MAP) a 1 settimana, 2 settimane, 4 settimane, 3 mesi e 6 mesi nei 2 gruppi
Lasso di tempo: 1 settimana, 2 settimane, 4 settimane, 3 mesi e 6 mesi
1 settimana, 2 settimane, 4 settimane, 3 mesi e 6 mesi
Per confrontare l'attività della renina plasmatica al basale, 4 settimane, 3 mesi, 6 mesi nei 2 gruppi
Lasso di tempo: basale, 4 settimane, 3 mesi, 6 mesi
basale, 4 settimane, 3 mesi, 6 mesi
Valutare la variazione del sodio sierico dal basale a 6 mesi nei 2 gruppi
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Confrontare la creatinina dal basale a 6 mesi nei 2 gruppi
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Confrontare la frequenza di sviluppo degli effetti avversi correlati al farmaco entro 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Confrontare la sopravvivenza libera da trapianto nei 2 gruppi
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Confrontare i livelli di citochine al basale e a 6 mesi nei 2 gruppi
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Confrontare la presenza di encefalopatia epatica minima nei 2 gruppi
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institute of Liver and Biliary Sciences, India

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

25 ottobre 2023

Completamento primario (Stimato)

27 febbraio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

27 febbraio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 ottobre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

19 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ILBS-Cirrhosis-65

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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