Midodrine Plus Albumin versus Midodrine alene for at forhindre skrumpelever relaterede komplikationer hos børn med skrumpelever og ascites

Formål: At evaluere om en kombination af midodrin og intravenøst ​​albumin reducerer komplikationer af cirrhose hos dekompenserede (ascites) cirrhotiske børn sammenlignet med midodrin alene.

Primært mål: At sammenligne forskellen i sammensat forekomst af komplikationer af skrumpelever (akut nyreskade, ascites, hyponatriæmi, hepatisk encefalopati) hos patienter, der får midodrin og albumin versus dem, der får midodrin alene.

Sekundære mål:

1. At sammenligne hastigheden af ​​kontrol af ascites med 6 måneder i de 2 grupper
2. For at sammenligne ændringen i det gennemsnitlige arterielle tryk (MAP) efter 1 uge, 2 uger, 4 uger, 3 måneder og 6 måneder i de 2 grupper
3. For at sammenligne plasmareninaktiviteten ved baseline, 4 uger, 3 mdr., 6 mdr. i de 2 grupper
4. Evaluer ændringen i serumnatrium fra baseline til 6 måneder i de 2 grupper
5. At sammenligne kreatininen fra baseline til 6 måneder i de 2 grupper
6. At sammenligne hyppigheden af ​​udvikling af lægemiddelrelaterede bivirkninger med 6 måneder
7. For at sammenligne den transplantationsfri overlevelse i de 2 grupper
8. At sammenligne cytokinniveauerne ved baseline og 6 måneder i de 2 grupper

9. For at sammenligne tilstedeværelsen af ​​minimal hepatisk encefalopati i de 2 grupper Studiepopulation: Børn og unge i aldersgruppen op til 18 år med dekompenseret cirrhosis med klinisk ascites, opfølgning i den pædiatriske hepatologiske afdeling, vil ILBS blive prospektivt inkluderet i denne undersøgelse efter informeret samtykke

   • Undersøgelsesdesign: Open-label randomiseret kontrolleret forsøg
   • Undersøgelsesperiode: 6 måneder uger for hver patient; Undersøgelsen vil blive udført fra tidspunktet for etisk godkendelse til juni 2025.

Prøvestørrelse: I et pilotforsøg udført på vores center, der sammenlignede midodrin og SMT, var den sammensatte forekomst af komplikationer 61,2 % i midodrin arm. I fravær af en pædiatrisk undersøgelse antager vi en 25 % reduktion af komplikationer ved at tilføje albumin sammen med midodrine, mens undersøgelseskraften holdes på 80 %, prøvestørrelsen blev beregnet til at være 30 i hver arm.