原発性硬化性胆管炎におけるアラムコールメグルミンの安全性、忍容性、有効性を評価する研究
2025年6月10日 更新者：Galmed Pharmaceuticals Ltd
原発性硬化性胆管炎患者におけるアラムコールメグルミンの安全性、忍容性、および有効性を評価するための概念実証、前向き、ランダム化、プラセボ対照、二重盲検研究
この研究の目的は、原発性硬化性胆管炎患者におけるアラムコール メグルミンの安全性、忍容性、有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
この研究の目的は次のとおりです。
- PSC患者における1日1回（QD）アラムコールメグルミンの安全性と忍容性を確立する
- 1日1回（QD）アラムコールメグルミンが血清アルカリホスファターゼに影響を与えるかどうかを調べる
- アラムコール メグルミンを 1 日 1 回（QD）投与した後の臨床効果の包括的な情報を提供します
研究の種類
介入
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23284
- The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳以上の男性または女性（初回検診時も含む）
- 磁気共鳴胆管膵管造影法（MRCP）または内視鏡的逆行性胆管膵管造影法（ERCP）によって評価される異常な胆管造影に基づく大管PSCの確立された診断
- アルカリホスファターゼ > 150 IU/l
- IBD患者に対する炎症性腸疾患の3か月以上の安定した治療
- ウルソデオキシコール酸 (UDCA; ウルソジオール) による治療を受けている場合、治療の用量は 20 mg/kg/日未満であり、スクリーニング前に少なくとも 6 か月間安定している必要があります。
- 研究の性質を理解し、書面によるインフォームドコンセントフォーム（ICF）に署名する能力
除外基準:
- 臨床的に評価された続発性硬化性胆管炎、ウイルス性肝疾患、代謝性肝疾患、アルコール性肝疾患などの肝疾患のその他の原因
- 活動性クローン病（CDAI > 40）または潰瘍性大腸炎（メイヨーIBDスコア > 4）または活動性非痔核性直腸出血
- 小腸切除 > 100 cm
- 肝硬変（臨床的に明らかな、または生検による）
- 以前の肝代償不全イベント
- 最近（6週間未満）の急性胆管炎、またはPSCまたはIBDによる入院
- 出血素因または肝生検に対するその他の禁忌
- 既知の消化管悪性腫瘍または肝胆管悪性腫瘍
- 肝移植歴のある方
- 研究薬への以前の曝露
- 活動性の未治療のウイルス性肝炎またはその他の付随する肝疾患
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：アラムコールメグルミンを投与されたPSC患者
アラムコールメグルミンを投与される臨床的にPSCと診断された成人被験者
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アラムコール メグルミンは、弱酸 (アラムコール) とアミノ糖 (メグルミン) に由来します。
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プラセボコンパレーター：プラセボを投与されたPSC患者
臨床的にPSCと診断され、適合するプラセボを投与される成人被験者
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アラムコール メグルミンは、弱酸 (アラムコール) とアミノ糖 (メグルミン) に由来します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血清アルカリホスファターゼ (ALP) のベースラインからの変化
時間枠：48週間
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ベースラインから48週目までのALPレベルの変化
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48週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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中沼病期スケールを使用した肝胆道線維症のベースラインからの変化
時間枠：48週間
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中沼ステージ分類を使用した肝臓組織学におけるベースラインから 48 週目への変更。
スコア 0 はステージ 1 (病気の進行がないか、または最小限である) として分類され、スコア 5 または 6 が 1 の場合はステージ 4 (病気の進行が進行している) として分類されます。
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48週間
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増強型肝線維症（ELF）のベースラインからの変化
時間枠：48週間
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増強肝線維症 (ELF) 検査におけるベースラインから 48 週目への変化。
7.7 未満のスコアは線維症がない、または軽度の線維症を示し、11.3 を超えるスコアは肝硬変を示します。
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48週間
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MRCP のベースラインからの変更
時間枠：48週間
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磁気共鳴胆管膵管造影 (MRCP) におけるベースラインから 48 週目への変化
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48週間
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ガドキセテートクリアランスを使用した定量的肝機能のベースラインからの変化
時間枠：48週間
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ガドキセテートクリアランスを使用した定量的肝機能のベースラインから 48 週目までの変化
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48週間
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5D-itch スケールのベースラインからの変化
時間枠：48週間
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かゆみを測定する 5 次元のかゆみスケール (5d-itch スケール) におけるベースラインから 48 週目までの変化 (5 つの次元は、程度、期間、方向、障害および分布です)。
程度が高いほど悪い転帰を意味し、評価スケールで 8 未満の場合はかゆみがないことを意味し、評価スケールで 22 を超える場合は重度のかゆみを示します。
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48週間
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患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS)-19 スコアのベースラインから 48 週目への変化
時間枠：48週間
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患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS)-19 アンケート スコアのベースラインから 48 週目への変更。
身体機能の平均スコアは 50 で、40 のスコアは平均以下とみなされ、60 のスコアは平均以上とみなされます。
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48週間
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Mayo IBD 症状重症度スコアのベースラインからの変化
時間枠：48週間
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メイヨー炎症性腸疾患 (IBD) 症状重症度スコアのベースラインから 48 週目までの変化。
3 ～ 5 ポイントのスコアは軽度の活動性疾患を示し、11 ～ 12 ポイントのスコアは重度の活動性腸疾患を示します。
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48週間
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改訂された Mayo リスク スコア (rMRS) のベースラインからの変化
時間枠：48週間
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改訂された Mayo リスク スコア (rMRS) のベースラインから第 48 週への変更。
スコアは、年齢、ビリルビン、AST、出血歴に基づいた推定生存確率 (%) を提供します。
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48週間
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UK-PSC スコアのベースラインからの変化
時間枠：48週間
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英国原発性硬化性胆管炎 (UK-PSC) スコアのベースラインから 48 週目までの変化。
スコアは、年齢、ビリルビン、アルブミン、血小板、ヘモグロビン、ALP に基づいた推定生存確率 (%) を提供します。
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48週間
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PSC リスク推定ツール (PREsTo) のベースラインからの変更
時間枠：48週間
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PSC リスク推定ツール (PREsTo) でベースラインから第 48 週に変更します。
このツールは、ビリルビン、アルブミン、ALP、血小板、AST、ヘモグロビン、ナトリウム、患者の年齢、PSCと診断されてからの年数で構成されており、短期および長期の肝移植の必要性または死亡を予測します。
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48週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Arun Sanyal, MD、The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2025年6月1日
一次修了 (推定)
2026年9月1日
研究の完了 (推定)
2027年12月1日
試験登録日
最初に提出
2023年10月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年10月17日
最初の投稿 (実際)
2023年10月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年6月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月10日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
研究計画書とSAPを共有する
IPD 共有時間枠
研究の完了
IPD 共有アクセス基準
ClinicalTrials.gov にアクセスできるすべての人
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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