Az Aramchol Meglumine biztonságosságát, tolerálhatóságát és hatékonyságát értékelő tanulmány elsődleges szklerotizáló cholangitisben
2025. június 10. frissítette: Galmed Pharmaceuticals Ltd
A koncepció bizonyítéka, prospektív, randomizált, placebo-kontrollos, kettős vak, tanulmány az Aramchol Meglumine biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére primer szklerotizáló cholangitisben szenvedő betegeknél
A tanulmány célja az Aramchol Meglumine biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése elsődleges szklerotizáló cholangitisben szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Visszavont
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ennek a tanulmánynak a céljai a következők:
- A napi egyszeri (QD) Aramchol meglumin biztonságosságának és tolerálhatóságának megállapítása PSC-ben szenvedő betegeknél
- Vizsgálja meg, hogy a napi egyszeri (QD) Aramchol meglumin hatással van-e a szérum alkalikus foszfatázra
- A napi egyszeri (QD) Aramchol meglumin beadása után átfogó képet kell adni a klinikai hatékonyságról
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23284
- The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy nő 18 éves és idősebb (beleértve az első szűrővizsgálatot is)
- A nagy csatornás PSC megállapított diagnózisa abnormális kolangiográfia alapján, amelyet mágneses rezonancia cholangiopancreatography (MRCP) vagy endoszkópos retrográd cholangiopancreatography (ERCP) alapján állapítottak meg.
- Alkáli foszfatáz > 150 NE/l
- Stabil gyulladásos bélbetegség terápia > 3 hónap IBD-s betegek számára
- Ha urzodezoxikólsavval (UDCA; ursodiol) kapnak kezelést, a terápia <20 mg/ttkg/nap, a szűrés előtt legalább 6 hónapig stabil volt.
- Képes megérteni a vizsgálat természetét, és aláírni egy írásos informált beleegyezési űrlapot (ICF)
Kizárási kritériumok:
- A májbetegség egyéb okai, beleértve a másodlagos szklerotizáló cholangitist vagy a vírusos, metabolikus vagy alkoholos májbetegséget, klinikailag értékelve
- Aktív Crohn-betegség (CDAI > 40) vagy fekélyes vastagbélgyulladás (Mayo IBD pontszám > 4) vagy aktív, nem hemorrhoidális végbélvérzés
- Vékonybél reszekció > 100 cm
- Cirrhosis (klinikailag nyilvánvaló vagy biopsziával)
- Korábbi máj dekompenzációs esemény
- Legutóbbi (< 6 hét) akut cholangitis vagy PSC vagy IBD miatti kórházi kezelés
- Vérzéses diatézis vagy a májbiopszia egyéb ellenjavallata
- Ismert GI vagy hepatobiliaris rosszindulatú daganat
- Előzetes májátültetés
- A vizsgált gyógyszerrel való korábbi expozíció
- Aktív, kezeletlen vírusos hepatitis vagy más egyidejű májbetegség
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: PSC-s betegek Aramchol megluminnal
Klinikailag diagnosztizált PSC-vel rendelkező felnőttek, akik Aramchol meglumint kapnak
|
Az aramchol meglumin egy gyenge savból (Aramchol) és egy aminocukorból (meglumin) származik.
|
|
Placebo Comparator: PSC betegek placebóval együtt
Klinikailag diagnosztizált PSC-vel rendelkező felnőttek, akiknek megfelelő placebót adnak
|
Az aramchol meglumin egy gyenge savból (Aramchol) és egy aminocukorból (meglumin) származik.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A szérum alkalikus foszfatáz (ALP) változása az alapértékhez képest
Időkeret: 48 hét
|
Változás az alapvonalról a 48. hétre az ALP-szintekben
|
48 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a hepatobiliaris fibrózisban a Nakanuma stádiumskála segítségével
Időkeret: 48 hét
|
Változás a kiindulási állapotról a 48. hétre a májszövettanban a Nakanuma stádiumbesorolás használatával.
A 0-s pontszám az 1. stádiumnak minősül (nincs vagy minimális a betegség progressziója), míg az 1-es, 5-ös vagy 6-os pontszám a 4. stádiumnak (előrehaladott betegség progressziója) minősül.
|
48 hét
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest fokozott májfibrózisban (ELF)
Időkeret: 48 hét
|
Változás a kiindulási értékről a 48. hétre a fokozott májfibrózis (ELF) tesztben.
A 7,7 alatti pontszám enyhe fibrózisra nem, a 11,3-nál magasabb pontszám pedig cirrózisra utal.
|
48 hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az MRCP-ben
Időkeret: 48 hét
|
Változás a kiindulási állapotról a 48. hétre a mágneses rezonancia cholangiopancreatográfiában (MRCP)
|
48 hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a kvantitatív májfunkcióban a gadoxetát-clearance alkalmazásával
Időkeret: 48 hét
|
Változás a kiindulási értékről a 48. hétre a kvantitatív májműködésben a gadoxetát-clearance alkalmazásával
|
48 hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest 5D viszketés léptékben
Időkeret: 48 hét
|
Változás az alapvonalról a 48. hétre a viszketést mérő 5 dimenziós viszketési skálán (5d-viszketési skála) (az 5 dimenzió mértéke, időtartama, iránya, fogyatékossága és eloszlása).
A magasabb fokú rosszabb eredmény <8 az értékelési skálán azt jelenti, hogy nincs viszketés, és a >22 az értékelési skálán súlyos viszketést jelent
|
48 hét
|
|
Változás a kiindulási értékről a 48. hétre a betegek által bejelentett eredmények mérési információs rendszerében (PROMIS) -19 pontszám
Időkeret: 48 hét
|
Változás a kiindulási értékről a 48. hétre a betegek által bejelentett eredmények mérési információs rendszerében (PROMIS)-19 kérdőív pontszáma.
A fizikai funkciók átlagos pontszáma 50, a 40-es pontszám átlag alattinak, a 60-as pedig átlag felettinek tekinthető.
|
48 hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a Mayo IBD tünetek súlyossági pontszámában
Időkeret: 48 hét
|
Változás a kiindulási értékről a 48. hétre a Mayo-gyulladásos bélbetegség (IBD) tüneteinek súlyossági pontszámában.
A 3-5 pont enyhén aktív betegségre, a 11-12 pont pedig súlyosan aktív bélbetegségre utal
|
48 hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a felülvizsgált Mayo-kockázati pontszámban (rMRS)
Időkeret: 48 hét
|
Változás az alapvonalról a 48. hétre a felülvizsgált Mayo-kockázati pontszámban (rMRS).
A pontszám a túlélés becsült valószínűségét adja meg (%) az életkor, a bilirubin, az AST és az anamnézisben előforduló vérzés alapján.
|
48 hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az Egyesült Királyság-PSC pontszámában
Időkeret: 48 hét
|
Változás a kiindulási értékről a 48. hétre az egyesült királyságbeli primer szklerotizáló cholangitis (UK-PSC) pontszámában.
A pontszám megadja a túlélés becsült valószínűségét (%) az életkor, a bilirubin, az albumin, a vérlemezkék, a hemoglobin és az ALP alapján
|
48 hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a PSC kockázatbecslési eszközben (PRESTo)
Időkeret: 48 hét
|
Változás az alaphelyzetről a 48. hétre a PSC kockázatbecslési eszközben (PRESTo).
Az eszköz bilirubinból, albuminból, ALP-ből, vérlemezkékből, AST-ből, hemoglobinból, nátriumból, a beteg életkorából és a PSC diagnosztizálása óta eltelt évek számából áll, és előrejelzi a májátültetés vagy halálozás rövid és hosszú távú szükségességét.
|
48 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Arun Sanyal, MD, The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2025. június 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. szeptember 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. október 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. október 17.
Első közzététel (Tényleges)
2023. október 23.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. június 12.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. június 10.
Utolsó ellenőrzés
2025. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AM-002
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Ossza meg a vizsgálati protokollt és az SAP-t
IPD megosztási időkeret
A tanulmány befejezése
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Bármely személy, aki hozzáfér a ClinicalTrials.gov oldalhoz
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .