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Uno studio che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Aramchol Meglumine nella colangite sclerosante primitiva

10 giugno 2025 aggiornato da: Galmed Pharmaceuticals Ltd

Uno studio Proof of Concept, prospettico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Aramchol Meglumine in pazienti con colangite sclerosante primitiva

L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Aramchol Meglumine in pazienti con colangite sclerosante primitiva

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Gli obiettivi di questo studio sono:

  • Stabilire la sicurezza e la tollerabilità di Aramchol meglumine una volta al giorno (QD) nei pazienti con PSC
  • Esaminare se Aramchol meglumine una volta al giorno (QD) ha qualche effetto sulla fosfatasi alcalina sierica
  • Fornire una lettura completa dell’efficacia clinica dopo la somministrazione di Aramchol meglumine una volta al giorno (QD).

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23284
        • The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Uomini o donne di età pari o superiore a 18 anni (inclusa la prima visita di screening)
  2. Diagnosi accertata di PSC dei grandi dotti basata sulla colangiografia anormale valutata mediante colangiopancreatografia con risonanza magnetica (MRCP) o colangiopancreatografia retrograda endoscopica (ERCP)
  3. Fosfatasi alcalina > 150 UI/l
  4. Terapia stabile per la malattia infiammatoria intestinale > 3 mesi per i pazienti con IBD
  5. Se in trattamento con acido ursodesossicolico (UDCA; ursodiolo), la terapia è a una dose <20 mg/kg/die ed è rimasta stabile per almeno 6 mesi prima dello screening
  6. Capacità di comprendere la natura dello studio e di firmare un modulo di consenso informato scritto (ICF)

Criteri di esclusione:

  1. Altre cause di malattia epatica, inclusa colangite sclerosante secondaria o malattia epatica virale, metabolica o alcolica, valutate clinicamente
  2. Malattia di Crohn attiva (CDAI > 40) o colite ulcerosa (punteggio Mayo IBD > 4) o sanguinamento rettale non emorroidario attivo
  3. Resezione dell'intestino tenue > 100 cm
  4. Cirrosi (clinicamente evidente o mediante biopsia)
  5. Precedente evento di scompenso epatico
  6. Colangite acuta recente (< 6 settimane) o ospedalizzazione per PSC o IBD
  7. Diatesi emorragica o altra controindicazione alla biopsia epatica
  8. Noto tumore maligno gastrointestinale o epatobiliare
  9. Precedente trapianto di fegato
  10. Precedente esposizione al farmaco in studio
  11. Epatite virale attiva non trattata o altra malattia epatica concomitante

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Pazienti con PSC trattati con Aramchol meglumine
Soggetti adulti con PSC diagnosticata clinicamente a cui viene somministrato Aramchol meglumine
Droga: Aramchol meglumina
L'Aramchol meglumine è derivato da un acido debole (Aramchol) e da un amminozucchero (meglumine)
Comparatore placebo: Pazienti con PSC trattati con placebo
Soggetti adulti con PSC diagnosticata clinicamente a cui viene somministrato un placebo corrispondente
Droga: Aramchol meglumina
L'Aramchol meglumine è derivato da un acido debole (Aramchol) e da un amminozucchero (meglumine)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della fosfatasi alcalina sierica (ALP)
Lasso di tempo: 48 settimane
Il cambiamento dal basale alla settimana 48 nei livelli ALP
48 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella fibrosi epatobiliare utilizzando la scala di stadiazione Nakanuma
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione dal basale alla settimana 48 nell'istologia epatica utilizzando la classificazione degli stadi di Nakanuma. Un punteggio pari a 0 è classificato come stadio 1 (nessuna o minima progressione della malattia), mentre un punteggio pari a 5 o 6 è classificato come stadio 4 (progressione avanzata della malattia).
48 settimane
Variazione rispetto al basale nella fibrosi epatica accentuata (ELF)
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione dal basale alla settimana 48 nel test Enhanced della fibrosi epatica (ELF). Un punteggio inferiore a 7,7 indica no a fibrosi lieve e un punteggio superiore a 11,3 indica cirrosi.
48 settimane
Variazione rispetto al basale della MRCP
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione dal basale alla settimana 48 nella colangiopancreatografia con risonanza magnetica (MRCP)
48 settimane
Variazione rispetto al basale della funzionalità epatica quantitativa utilizzando la clearance del gadoxetato
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione dal basale alla settimana 48 della funzionalità epatica quantitativa utilizzando la clearance del gadoxetato
48 settimane
Variazione rispetto al basale nella scala 5D-prurito
Lasso di tempo: 48 settimane
Passaggio dal basale alla settimana 48 nella scala del prurito a 5 dimensioni (scala 5d-prurito) che misura il prurito (le 5 dimensioni sono grado, durata, direzione, disabilità e distribuzione). Un grado più elevato indica un risultato peggiore; <8 sulla scala di valutazione significa assenza di prurito e >22 sulla scala di valutazione indica prurito grave
48 settimane
Variazione dal basale alla settimana 48 nel punteggio PROMIS (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System)-19
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione dal basale alla settimana 48 nel punteggio del questionario PROMIS (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System)-19. Il punteggio medio per la Funzione Fisica è 50, con un punteggio di 40 considerato sotto la media e un punteggio di 60 considerato sopra la media
48 settimane
Variazione rispetto al basale nel punteggio di gravità dei sintomi dell’IBD di Mayo
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione dal basale alla settimana 48 nel punteggio di gravità dei sintomi della malattia infiammatoria intestinale Mayo (IBD). Un punteggio compreso tra 3 e 5 punti indica una malattia lievemente attiva mentre un punteggio compreso tra 11 e 12 punti indica una malattia intestinale gravemente attiva
48 settimane
Variazione rispetto al basale del punteggio di rischio Mayo rivisto (rMRS)
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione dal basale alla settimana 48 nel punteggio di rischio Mayo rivisto (rMRS). Il punteggio fornisce la probabilità stimata di sopravvivenza (%) in base a età, bilirubina, AST e storia di sanguinamento
48 settimane
Variazione rispetto al basale nel punteggio UK-PSC
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione dal basale alla settimana 48 nel punteggio della colangite sclerosante primaria (UK-PSC) nel Regno Unito. Il punteggio fornisce la probabilità stimata di sopravvivenza (%) in base a età, bilirubina, albumina, piastrine, emoglobina e ALP
48 settimane
Variazione rispetto al basale nello strumento di stima del rischio PSC (PREsTo)
Lasso di tempo: 48 settimane
Passaggio dal basale alla settimana 48 nello strumento di stima del rischio PSC (PREsTo). Lo strumento è composto da bilirubina, albumina, ALP, piastrine, AST, emoglobina, sodio, età del paziente e numero di anni trascorsi dalla diagnosi di PSC e prevede la necessità a breve e lungo termine di trapianto di fegato o morte.
48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Galmed Pharmaceuticals Ltd

Collaboratori

Virginia Commonwealth University

Investigatori

  • Investigatore principale: Arun Sanyal, MD, The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 ottobre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

23 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 giugno 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AM-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Condividi il protocollo dello studio e SAP

Periodo di condivisione IPD

Completamento dello studio

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Qualsiasi persona con accesso a ClinicalTrials.gov

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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