评估阿拉姆胆葡甲胺治疗原发性硬化性胆管炎的安全性、耐受性和疗效的研究
2025年6月10日 更新者：Galmed Pharmaceuticals Ltd
一项概念验证、前瞻性、随机、安慰剂对照、双盲研究，旨在评估 Aramchol Meglumine 对原发性硬化性胆管炎患者的安全性、耐受性和有效性
本研究的目的是评估 Aramchol Meglumine 在原发性硬化性胆管炎患者中的安全性、耐受性和有效性
研究概览
详细说明
本研究的目的是：
- 确定每日一次 (QD) Aramchol meglumine 对 PSC 患者的安全性和耐受性
- 检查每日一次（QD）Aramchol meglumine 对血清碱性磷酸酶是否有影响
- 每日一次 (QD) Aramchol meglumine 给药后提供临床疗效的全面读数
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Virginia
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Richmond、Virginia、美国、23284
- The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄 18 岁及以上的男性或女性（包括第一次筛选访视）
- 根据磁共振胰胆管造影 (MRCP) 或内窥镜逆行胰胆管造影 (ERCP) 评估的异常胆管造影确定大导管 PSC 的诊断
- 碱性磷酸酶 > 150 IU/l
- IBD 患者稳定炎症性肠病治疗 > 3 个月
- 如果接受熊去氧胆酸（UDCA；熊二醇）治疗，治疗剂量<20 mg/kg/天，在筛选前至少稳定 6 个月
- 能够了解研究的性质并签署书面知情同意书 (ICF)
排除标准：
- 临床评估的肝病的其他原因，包括继发性硬化性胆管炎或病毒性、代谢性或酒精性肝病
- 活动性克罗恩病 (CDAI > 40) 或溃疡性结肠炎 (Mayo IBD 评分 > 4) 或活动性非痔疮直肠出血
- 小肠切除> 100 cm
- 肝硬化（临床明显或通过活检）
- 既往肝功能失代偿事件
- 最近（< 6 周）急性胆管炎或因 PSC 或 IBD 住院
- 出血素质或肝活检的其他禁忌症
- 已知的胃肠道或肝胆恶性肿瘤
- 既往肝移植
- 之前接触过研究药物
- 未经治疗的活动性病毒性肝炎或其他伴随肝病
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：PSC 患者接受 Aramchol meglumine 治疗
接受阿拉姆胆葡甲胺治疗的临床诊断 PSC 的成年受试者
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阿拉姆胆葡甲胺衍生自弱酸（阿拉姆胆）和氨基糖（葡甲胺）
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安慰剂比较：PSC 患者服用安慰剂
临床诊断患有 PSC 的成年受试者接受匹配的安慰剂治疗
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阿拉姆胆葡甲胺衍生自弱酸（阿拉姆胆）和氨基糖（葡甲胺）
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血清碱性磷酸酶 (ALP) 相对于基线的变化
大体时间：48周
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ALP 水平从基线到第 48 周的变化
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48周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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使用 Nakanuma 分期量表观察肝胆纤维化相对于基线的变化
大体时间：48周
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使用 Nakanuma 阶段分类，肝脏组织学从基线变化到第 48 周。
0 分被归类为 1 期（无或轻微疾病进展），而 1 分 5 或 6 被归类为 4 期（晚期疾病进展）。
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48周
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增强型肝纤维化 (ELF) 相对于基线的变化
大体时间：48周
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增强型肝纤维化 (ELF) 测试从基线更改为第 48 周。
分数低于 7.7 表明无至轻度纤维化，分数高于 11.3 表明肝硬化。
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48周
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MRCP 基线的变化
大体时间：48周
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磁共振胰胆管造影 (MRCP) 从基线到第 48 周的变化
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48周
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使用钆塞酯清除率定量肝功能相对于基线的变化
大体时间：48周
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使用钆塞酯清除率定量肝功能从基线到第 48 周的变化
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48周
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5D 痒等级相对于基线的变化
大体时间：48周
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从基线到第48周，测量瘙痒的5维瘙痒量表（5d-itch量表）（5个维度是程度、持续时间、方向、残疾和分布）发生变化。
程度越高意味着结果越差，评级量表<8表示无瘙痒，评级量表>22表示严重瘙痒
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48周
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患者报告结果测量信息系统 (PROMIS)-19 评分从基线更改为第 48 周
大体时间：48周
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患者报告结果测量信息系统 (PROMIS)-19 问卷评分从基线更改为第 48 周。
身体功能的平均分为 50 分，40 分为低于平均水平，60 分为高于平均水平
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48周
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Mayo IBD 症状严重程度评分相对于基线的变化
大体时间：48周
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Mayo 炎症性肠病 (IBD) 症状严重程度评分从基线更改为第 48 周。
3至5分表示轻度活动性肠道疾病，11至12分表示严重活动性肠道疾病
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48周
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修订后的梅奥风险评分 (rMRS) 相对于基线的变化
大体时间：48周
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修订后的 Mayo 风险评分 (rMRS) 从基线更改为第 48 周。
该评分根据年龄、胆红素、AST 和出血史提供估计的生存概率 (%)
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48周
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UK-PSC 分数相对于基线的变化
大体时间：48周
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英国原发性硬化性胆管炎 (UK-PSC) 评分从基线更改为第 48 周。
该分数根据年龄、胆红素、白蛋白、血小板、血红蛋白和 ALP 提供估计的生存概率 (%)
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48周
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PSC 风险评估工具 (PREsTo) 中相对于基线的变化
大体时间：48周
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PSC 风险评估工具 (PREsTo) 中从基线更改为第 48 周。
该工具由胆红素、白蛋白、ALP、血小板、AST、血红蛋白、钠、患者年龄和 PSC 诊断后的年数组成，可预测短期和长期是否需要肝移植或死亡。
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48周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Arun Sanyal, MD、The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2025年6月1日
初级完成 (估计的)
2026年9月1日
研究完成 (估计的)
2027年12月1日
研究注册日期
首次提交
2023年10月11日
首先提交符合 QC 标准的
2023年10月17日
首次发布 (实际的)
2023年10月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年6月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年6月10日
最后验证
2025年6月1日
更多信息
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