En studie som utvärderar säkerheten, tolerabiliteten och effekten av Aramchol Meglumine vid primär skleroserande kolangit
10 juni 2025 uppdaterad av: Galmed Pharmaceuticals Ltd
En Proof of Concept, prospektiv, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind, studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av Aramchol Meglumine hos patienter med primär skleroserande kolangit
Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten, toleransen och effekten av Aramchol Meglumine hos patienter med primär skleroserande kolangit
Studieöversikt
Status
Indragen
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Målen med denna studie är att:
- Fastställ säkerheten och tolerabiliteten för Aramchol meglumin en gång dagligen (QD) hos patienter med PSC
- Undersök om Aramchol meglumine en gång dagligen (QD) har någon effekt på alkaliskt fosfatas i serum
- Ge en omfattande avläsning av klinisk effekt efter administrering en gång dagligen (QD) Aramchol meglumine
Studietyp
Interventionell
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23284
- The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinna 18 år och äldre (inklusive vid första screeningbesöket)
- Fastställd diagnos av storkanalig PSC baserad på onormal kolangiografi, bedömd med magnetisk resonans kolangiopankreatografi (MRCP) eller endoskopisk retrograd kolangiopankreatografi (ERCP)
- Alkaliskt fosfatas > 150 IE/l
- Stabil inflammatorisk tarmsjukdomsbehandling > 3 månader för IBD-patienter
- Om du får behandling med Ursodeoxicholsyra (UDCA; ursodiol), är behandlingen med en dos på <20 mg/kg/dag, har varit stabil i minst 6 månader före screening
- Förmåga att förstå studiens natur och att underteckna ett skriftligt informerat samtycke (ICF)
Exklusions kriterier:
- Andra orsaker till leversjukdom, inklusive sekundär skleroserande kolangit eller viral, metabolisk eller alkoholisk leversjukdom, enligt klinisk bedömning
- Aktiv Crohns sjukdom (CDAI > 40) eller ulcerös kolit (Mayo IBD-poäng > 4) eller aktiv icke-hemorrojdisk rektal blödning
- Tunntarmsresektion > 100 cm
- Cirros (kliniskt uppenbar eller genom biopsi)
- Tidigare händelse av leverdekompensation
- Nyligen (< 6 veckor) akut kolangit eller sjukhusvistelse för PSC eller IBD
- Blödande diates eller annan kontraindikation för leverbiopsi
- Känd GI eller hepatobiliär malignitet
- Tidigare levertransplantation
- Tidigare exponering för studieläkemedlet
- Aktiv obehandlad viral hepatit eller annan samtidig leversjukdom
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: PSC-patienter administrerade med Aramchol meglumin
Vuxna försökspersoner med kliniskt diagnostiserad PSC som administreras med Aramchol meglumine
|
Aramchol meglumin kommer från en svag syra (Aramchol) och ett aminosocker (meglumin)
|
|
Placebo-jämförare: PSC-patienter administrerade med placebo
Vuxna försökspersoner med kliniskt diagnostiserad PSC som administreras med matchande placebo
|
Aramchol meglumin kommer från en svag syra (Aramchol) och ett aminosocker (meglumin)
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i serum alkaliskt fosfatas (ALP)
Tidsram: 48 veckor
|
Ändringen från baslinje till vecka 48 i ALP-nivåer
|
48 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från Baseline i hepatobiliär fibros med hjälp av Nakanuma staging-skalan
Tidsram: 48 veckor
|
Ändring från baslinje till vecka 48 i leverhistologi med Nakanuma-stadieklassificeringen.
En poäng på 0 klassificeras som stadium 1 (ingen eller minimal sjukdomsprogression), medan 1 poäng 5 eller 6 klassificeras som stadium 4 (avancerad sjukdomsprogression).
|
48 veckor
|
|
Förändring från baslinjen vid förstärkt leverfibros (ELF)
Tidsram: 48 veckor
|
Ändring från baslinje till vecka 48 i testet för förbättrad leverfibros (ELF).
Poäng under 7,7 indikerar nej till mild fibros, och poäng högre än 11,3 indikerar cirros.
|
48 veckor
|
|
Ändring från Baseline i MRCP
Tidsram: 48 veckor
|
Förändring från baslinje till vecka 48 i magnetisk resonans kolangiopankreatografi (MRCP)
|
48 veckor
|
|
Förändring från Baseline i kvantitativ leverfunktion med Gadoxetat-clearance
Tidsram: 48 veckor
|
Ändring från baslinje till vecka 48 i kvantitativ leverfunktion med Gadoxetat-clearance
|
48 veckor
|
|
Ändra från Baseline i 5D-itch-skala
Tidsram: 48 veckor
|
Ändra från Baseline till Vecka 48 i den 5-dimensionella itch-skalan (5d-itch-skalan) som mäter klåda (de 5 dimensionerna är grad, varaktighet, riktning, funktionshinder och fördelning).
Högre grad betyder sämre resultat <8 på betygsskalan betyder ingen klåda, och >22 på betygsskalan indikerar allvarlig klåda
|
48 veckor
|
|
Ändring från baslinje till vecka 48 i Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) -19 poäng
Tidsram: 48 veckor
|
Ändring från Baseline till Vecka 48 i Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)-19 frågeformulär.
Medelpoängen för fysisk funktion är 50, med en poäng på 40 anses vara under genomsnittet och en poäng på 60 anses vara över genomsnittet
|
48 veckor
|
|
Ändring från Baseline i Mayo IBD-symptomets svårighetsgrad
Tidsram: 48 veckor
|
Ändring från baslinje till vecka 48 i Mayo Inflammatory bowel disease (IBD) symtompoäng.
En poäng på 3 till 5 poäng indikerar mild aktiv sjukdom och en poäng på 11 till 12 poäng indikerar allvarlig aktiv tarmsjukdom
|
48 veckor
|
|
Ändring från Baseline i den reviderade Mayo riskpoängen (rMRS)
Tidsram: 48 veckor
|
Ändra från Baseline till Vecka 48 i den reviderade Mayo riskpoängen (rMRS).
Poängen ger den uppskattade sannolikheten för överlevnad (%) baserat på ålder, bilirubin, ASAT och historia av blödning
|
48 veckor
|
|
Ändring från Baseline i UK-PSC-poängen
Tidsram: 48 veckor
|
Ändring från baslinje till vecka 48 i Storbritanniens poäng för primär skleroserande kolangit (UK-PSC).
Poängen ger den uppskattade sannolikheten för överlevnad (%) baserat på ålder, bilirubin, albumin, blodplättar, hemoglobin och ALP
|
48 veckor
|
|
Ändring från Baseline i PSCs riskbedömningsverktyg (PREsTo)
Tidsram: 48 veckor
|
Ändra från Baseline till Vecka 48 i PSC risk estimate tool (PREsTo).
Verktyget består av bilirubin, albumin, ALP, trombocyter, AST, hemoglobin, natrium, patientålder och antal år sedan PSC diagnostiserades, och det förutsäger kort- och långtidsbehov av levertransplantation eller dödsfall.
|
48 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Arun Sanyal, MD, The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
1 juni 2025
Primärt slutförande (Beräknad)
1 september 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 december 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 oktober 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 oktober 2023
Första postat (Faktisk)
23 oktober 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
12 juni 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 juni 2025
Senast verifierad
1 juni 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AM-002
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Dela studieprotokollet och SAP
Tidsram för IPD-delning
Studiens slutförande
Kriterier för IPD Sharing Access
Alla personer med tillgång till ClinicalTrials.gov
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .