Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící bezpečnost, snášenlivost a účinnost aramcholu megluminu u primární sklerotizující cholangitidy

10. června 2025 aktualizováno: Galmed Pharmaceuticals Ltd

Důkaz konceptu, prospektivní, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti aramcholu megluminu u pacientů s primární sklerotizující cholangitidou

Cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost Aramchol Megluminu u pacientů s primární sklerotizující cholangitidou.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cíle této studie jsou:

  • Stanovte bezpečnost a snášenlivost Aramchol megluminu jednou denně (QD) u pacientů s PSC
  • Zjistěte, zda má aramchol meglumin jednou denně (QD) nějaký účinek na sérovou alkalickou fosfatázu
  • Poskytněte komplexní odečet klinické účinnosti po podávání megluminu Aramchol jednou denně (QD).

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23284
        • The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku 18 let a více (včetně při první screeningové návštěvě)
  2. Stanovená diagnóza PSC velkých kanálů na základě abnormální cholangiografie hodnocené magnetickou rezonancí cholangiopankreatikografií (MRCP) nebo endoskopickou retrográdní cholangiopankreatikografií (ERCP)
  3. Alkalická fosfatáza > 150 IU/l
  4. Stabilní léčba zánětlivého onemocnění střev > 3 měsíce u pacientů s IBD
  5. Pokud dostáváte léčbu kyselinou ursodeoxycholovou (UDCA; ursodiol), léčba je v dávce <20 mg/kg/den, byla stabilní po dobu nejméně 6 měsíců před screeningem
  6. Schopnost porozumět povaze studie a podepsat písemný informovaný souhlas (ICF)

Kritéria vyloučení:

  1. Jiné příčiny onemocnění jater, včetně sekundární sklerotizující cholangitidy nebo virového, metabolického nebo alkoholického onemocnění jater, podle klinického hodnocení
  2. Aktivní Crohnova nemoc (CDAI > 40) nebo ulcerózní kolitida (Mayo IBD skóre > 4) nebo aktivní nehemoroidní krvácení z konečníku
  3. Resekce tenkého střeva > 100 cm
  4. Cirhóza (klinicky evidentní nebo biopsií)
  5. Předchozí příhoda jaterní dekompenzace
  6. Nedávná (< 6 týdnů) akutní cholangitida nebo hospitalizace pro PSC nebo IBD
  7. Krvácavá diatéza nebo jiná kontraindikace jaterní biopsie
  8. Známá GI nebo hepatobiliární malignita
  9. Předchozí transplantace jater
  10. Předchozí expozice zkoumanému léku
  11. Aktivní neléčená virová hepatitida nebo jiné souběžné onemocnění jater

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Pacienti s PSC, kterým byl podáván meglumin Aramchol
Dospělí jedinci s klinicky diagnostikovaným PSC, kterým je podáván meglumin Aramchol
Lék: Aramchol meglumin
Aramchol meglumin je odvozen ze slabé kyseliny (Aramchol) a aminocukru (megluminu)
Komparátor placeba: Pacienti s PSC, kterým bylo podáváno placebo
Dospělí jedinci s klinicky diagnostikovaným PSC, kterým je podáváno odpovídající placebo
Lék: Aramchol meglumin
Aramchol meglumin je odvozen ze slabé kyseliny (Aramchol) a aminocukru (megluminu)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v séru alkalické fosfatázy (ALP)
Časové okno: 48 týdnů
Změna ze základního stavu na týden 48 v úrovních ALP
48 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty u hepatobiliární fibrózy pomocí Nakanumovy stupnice stagingu
Časové okno: 48 týdnů
Změna z výchozího stavu na týden 48 v histologii jater pomocí klasifikace stadia Nakanuma. Skóre 0 je klasifikováno jako stadium 1 (žádná nebo minimální progrese onemocnění), zatímco 1 skóre 5 nebo 6 je klasifikováno jako stadium 4 (pokročilá progrese onemocnění).
48 týdnů
Změna od výchozí hodnoty u rozšířené jaterní fibrózy (ELF)
Časové okno: 48 týdnů
Změna z výchozího stavu na týden 48 v testu rozšířené jaterní fibrózy (ELF). Skóre pod 7,7 znamená ne až mírnou fibrózu a skóre vyšší než 11,3 znamená cirhózu.
48 týdnů
Změna od základní linie v MRCP
Časové okno: 48 týdnů
Změna z výchozího stavu na týden 48 v magnetické rezonanční cholangiopankreatografii (MRCP)
48 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v kvantitativní funkci jater pomocí clearance gadoxetátu
Časové okno: 48 týdnů
Změna od výchozího stavu do 48. týdne v kvantitativní funkci jater pomocí clearance gadoxetátu
48 týdnů
Změna od základní linie v měřítku 5D-itch
Časové okno: 48 týdnů
Změna ze základního stavu na 48. týden v 5-dimenzionální stupnici svědění (5d-stupnice svědění) měřící svědění (těch 5 dimenzí je stupeň, trvání, směr, postižení a distribuce). Vyšší stupeň znamená horší výsledek <8 na hodnotící škále znamená žádné svědění a >22 na hodnotící škále znamená vážné svědění
48 týdnů
Změna z výchozího stavu na týden 48 v informačním systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) - 19 skóre
Časové okno: 48 týdnů
Změna skóre dotazníku od výchozího stavu do 48. týdne v informačním systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) -19. Průměrné skóre pro fyzickou funkci je 50, přičemž skóre 40 je považováno za podprůměrné a skóre 60 je považováno za nadprůměrné.
48 týdnů
Změna od výchozí hodnoty ve skóre závažnosti symptomů IBD podle Mayo
Časové okno: 48 týdnů
Změna skóre závažnosti symptomů Mayo Inflammatory bowel disease (IBD) od výchozího stavu do 48. týdne. Skóre 3 až 5 bodů znamená mírně aktivní onemocnění a skóre 11 až 12 bodů znamená závažně aktivní onemocnění střev
48 týdnů
Změna revidovaného skóre rizika Mayo (rMRS) oproti výchozímu stavu
Časové okno: 48 týdnů
Změna revidovaného skóre rizika Mayo (rMRS) z výchozího stavu na týden 48. Skóre poskytuje odhadovanou pravděpodobnost přežití (%) na základě věku, bilirubinu, AST a anamnézy krvácení
48 týdnů
Změna skóre UK-PSC od základní linie
Časové okno: 48 týdnů
Změna skóre primární sklerotizující cholangitidy Spojeného království (UK-PSC) od výchozího stavu do 48. týdne. Skóre poskytuje odhadovanou pravděpodobnost přežití (%) na základě věku, bilirubinu, albuminu, krevních destiček, hemoglobinu a ALP
48 týdnů
Změna od základní hodnoty v nástroji pro odhad rizika PSC (PREsTo)
Časové okno: 48 týdnů
Změna ze základního stavu na týden 48 v nástroji pro odhad rizika PSC (PREsTo). Nástroj se skládá z bilirubinu, albuminu, ALP, krevních destiček, AST, hemoglobinu, sodíku, věku pacienta a počtu let od diagnostiky PSC a předpovídá krátkodobou a dlouhodobou potřebu transplantace jater nebo úmrtí.
48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Galmed Pharmaceuticals Ltd

Spolupracovníci

Virginia Commonwealth University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Arun Sanyal, MD, The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. října 2023

První zveřejněno (Aktuální)

23. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AM-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Sdílejte protokol studie a SAP

Časový rámec sdílení IPD

Ukončení studia

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Jakákoli osoba s přístupem na ClinicalTrials.gov

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Aramchol meglumin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uruguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit