Tutkimus, jossa arvioidaan aramkoli-meglumiinin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa primaarisessa sklerosoivassa kolangiitissa
tiistai 10. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Galmed Pharmaceuticals Ltd
Todiste ideasta, tuleva, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkotutkimus, Aramkol Meglumiinin turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarinen sklerosoiva kolangiitti
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida aramkoli-meglumiinin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa potilailla, joilla on primaarinen sklerosoiva kolangiitti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen tavoitteet ovat:
- Kerran päivässä (QD) Aramchol-meglumiinin turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on PSC
- Tutki, onko kerran päivässä (QD) Aramchol-meglumiinilla vaikutusta seerumin alkaliseen fosfataasiin
- Anna kattava näyttö kliinisestä tehosta kerran päivässä (QD) Aramchol-meglumiinin annon jälkeen
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23284
- The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen vähintään 18-vuotiaat (ensimmäinen seulontakäynti mukaan lukien)
- Vakiintunut diagnoosi suuren kanavan PSC:stä, joka perustuu epänormaaliin kolangiografiaan, joka on arvioitu magneettiresonanssikolangiopankreatografialla (MRCP) tai endoskooppisella retrogradisella kolangiopankreatografialla (ERCP)
- Alkalinen fosfataasi > 150 IU/l
- Stabiili tulehduksellisen suolistosairauden hoito > 3 kuukautta IBD-potilaille
- Jos saat ursodeoksikoolihappohoitoa (UDCA; ursodioli), hoito on annoksella < 20 mg/kg/vrk, on ollut vakaa vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa
- Kyky ymmärtää tutkimuksen luonne ja allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumuslomake (ICF)
Poissulkemiskriteerit:
- Muut maksasairauden syyt, mukaan lukien sekundaarinen sklerosoiva kolangiitti tai virusperäinen, metabolinen tai alkoholiperäinen maksasairaus kliinisesti arvioituna
- Aktiivinen Crohnin tauti (CDAI > 40) tai haavainen paksusuolitulehdus (Mayo IBD -pistemäärä > 4) tai aktiivinen ei-hemorrhoidaalinen peräsuolen verenvuoto
- Ohutsuolen resektio > 100 cm
- Kirroosi (kliinisesti ilmeinen tai biopsialla)
- Aikaisempi maksan vajaatoimintatapahtuma
- Äskettäinen (< 6 viikkoa) akuutti kolangiitti tai sairaalahoito PSC:n tai IBD:n vuoksi
- Verenvuotodiateesi tai muu maksabiopsian vasta-aihe
- Tunnettu GI- tai hepatobiliaarisen pahanlaatuisuus
- Aikaisempi maksansiirto
- Aiempi altistuminen tutkimuslääkkeelle
- Aktiivinen hoitamaton virushepatiitti tai muu samanaikainen maksasairaus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: PSC-potilaat, jotka saivat Aramchol-meglumiinia
Aikuiset, joilla on kliinisesti diagnosoitu PSC ja joille annetaan Aramchol-meglumiinia
|
Aramchol-meglumiini on johdettu heikosta haposta (Aramchol) ja aminosokerista (meglumiinista)
|
|
Placebo Comparator: PSC-potilaat, joita annettiin lumelääkkeen kanssa
Aikuiset koehenkilöt, joilla on kliinisesti diagnosoitu PSC ja joille annetaan vastaavaa lumelääkettä
|
Aramchol-meglumiini on johdettu heikosta haposta (Aramchol) ja aminosokerista (meglumiinista)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Seerumin alkalisen fosfataasin (ALP) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
ALP-tasojen muutos perustilasta viikkoon 48
|
48 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta maksa-sappifibroosissa Nakanuman asteikkoasteikolla
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 maksan histologiassa käyttämällä Nakanuma-vaiheluokitusta.
Pistemäärä 0 luokitellaan vaiheeksi 1 (ei taudin etenemistä tai se on vähäistä), kun taas 1 pistemäärä 5 tai 6 luokitellaan vaiheeksi 4 (sairauden eteneminen pitkälle).
|
48 viikkoa
|
|
Muutos lähtötilanteesta tehostuneessa maksafibroosissa (ELF)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 tehostetun maksafibroosin (ELF) testissä.
Alle 7,7 pisteet osoittavat, ettei lievää fibroosia, ja yli 11,3 pisteet osoittavat kirroosia.
|
48 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta MRCP:ssä
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 magneettiresonanssikolangiopankreatografiassa (MRCP)
|
48 viikkoa
|
|
Kvantitatiivisen maksan toiminnan muutos lähtötilanteesta käyttämällä gadoksetaatin puhdistumaa
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Kvantitatiivisen maksan toiminnan muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 käyttämällä gadoksetaatin puhdistumaa
|
48 viikkoa
|
|
Muutos perusviivasta 5D-kutina-asteikolla
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Muutos perustilasta viikolle 48 kutinaa mittaavassa 5-ulotteisessa kutina-asteikossa (5 d-kutina-asteikko) (5 ulottuvuutta ovat aste, kesto, suunta, vamma ja jakautuminen).
Korkeampi aste tarkoittaa huonompaa lopputulosta <8 luokitusasteikolla tarkoittaa, ettei kutinaa ole, ja >22 arvosana-asteikolla tarkoittaa vakavaa kutinaa
|
48 viikkoa
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) -19 -pisteissä
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 kyselylomakkeen PROMIS-pisteissä (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System).
Fyysisen toiminnan keskimääräinen pistemäärä on 50, josta 40 pistettä pidetään keskiarvon alapuolella ja 60 pistemäärä keskiarvon yläpuolella
|
48 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta Mayon IBD:n oireiden vakavuuspisteissä
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 Mayon tulehduksellisen suolistosairauden (IBD) oireiden vakavuuspisteissä.
Pistemäärä 3–5 pistettä tarkoittaa lievästi aktiivista sairautta ja 11–12 pistettä vakavaa suolistosairautta
|
48 viikkoa
|
|
Muutos perustilanteesta tarkistetussa Mayon riskipisteessä (rMRS)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Muutos perustilanteesta viikkoon 48 tarkistetussa Mayon riskipisteessä (rMRS).
Pisteet antavat arvioidun eloonjäämistodennäköisyyden (%) iän, bilirubiinin, ASAT:n ja aiemman verenvuodon perusteella
|
48 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta UK-PSC-pisteissä
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 Yhdistyneen kuningaskunnan primaarisen sklerosoivan kolangiitin (UK-PSC) pisteissä.
Pisteet antavat arvioidun eloonjäämistodennäköisyyden (%) iän, bilirubiinin, albumiinin, verihiutaleiden, hemoglobiinin ja ALP:n perusteella.
|
48 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta PSC-riskinarviointityökalussa (PRESTo)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 PSC-riskinarviointityökalussa (PRESTo).
Työkalu koostuu bilirubiinista, albumiinista, ALP:stä, verihiutaleista, AST:sta, hemoglobiinista, natriumista, potilaan iästä ja vuosien määrästä PSC-diagnoosin jälkeen, ja se ennustaa lyhyen ja pitkän aikavälin maksansiirron tai kuoleman tarpeen.
|
48 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Arun Sanyal, MD, The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 11. lokakuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 17. lokakuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 23. lokakuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 12. kesäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 10. kesäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AM-002
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Jaa tutkimusprotokolla ja SAP
IPD-jaon aikakehys
Opintojen suorittaminen
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Kuka tahansa henkilö, jolla on pääsy ClinicalTrials.gov-sivustolle
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .