Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности, переносимости и эффективности арамхола меглюмина при первичном склерозирующем холангите

10 июня 2025 г. обновлено: Galmed Pharmaceuticals Ltd

Подтверждение концепции, проспективное, рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное слепое исследование по оценке безопасности, переносимости и эффективности арамхола меглюмина у пациентов с первичным склерозирующим холангитом

Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости и эффективности арамхола меглюмина у пациентов с первичным склерозирующим холангитом.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Цели данного исследования заключаются в следующем:

  • Установить безопасность и переносимость арамхола меглюмина один раз в день (QD) у пациентов с ПСХ.
  • Определить, оказывает ли прием арамхола меглумина один раз в день (QD) какое-либо влияние на щелочную фосфатазу сыворотки.
  • Обеспечить всесторонние данные о клинической эффективности после приема арамхола меглюмина один раз в день (QD).

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23284
        • The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Мужчина или женщина в возрасте 18 лет и старше (включительно при первом скрининговом визите)
  2. Установленный диагноз ПСХ крупных протоков на основании аномальной холангиографии по данным магнитно-резонансной холангиопанкреатографии (МРХПГ) или эндоскопической ретроградной холангиопанкреатографии (ЭРХПГ).
  3. Щелочная фосфатаза > 150 МЕ/л
  4. Терапия стабильного воспалительного заболевания кишечника > 3 месяцев для пациентов с ВЗК
  5. Если вы получаете лечение урсодезоксихолевой кислотой (УДХК; урсодиол), терапия проводится в дозе <20 мг/кг/день, стабильна в течение как минимум 6 месяцев до скрининга.
  6. Способность понимать характер исследования и подписывать форму письменного информированного согласия (ICF)

Критерий исключения:

  1. Другие причины заболеваний печени, включая вторичный склерозирующий холангит или вирусные, метаболические или алкогольные заболевания печени, по клиническим данным.
  2. Активная болезнь Крона (CDAI > 40) или язвенный колит (оценка IBD по Мейо > 4) или активное негеморроидальное ректальное кровотечение.
  3. Резекция тонкой кишки > 100 см
  4. Цирроз печени (клинически выраженный или биопсийный)
  5. Предшествующее событие печеночной декомпенсации
  6. Недавний (<6 недель) острый холангит или госпитализация по поводу ПСХ или ВЗК.
  7. Кровоточащий диатез или другое противопоказание к биопсии печени.
  8. Известная злокачественная опухоль ЖКТ или гепатобилиарной системы
  9. Предыдущая трансплантация печени
  10. Предыдущее воздействие исследуемого препарата
  11. Активный нелеченный вирусный гепатит или другое сопутствующее заболевание печени.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Пациенты с ПСХ, получающие арамхол меглумин
Взрослые субъекты с клинически диагностированным ПСХ, которым вводят арамхол меглумин
Лекарство: Арамчольский меглумин
Арамхол меглюмин получают из слабой кислоты (арамхол) и аминосахара (меглюмин).
Плацебо Компаратор: Пациенты с ПСХ, получавшие плацебо
Взрослые субъекты с клинически диагностированным ПСХ, которым вводят соответствующее плацебо
Лекарство: Арамчольский меглумин
Арамхол меглюмин получают из слабой кислоты (арамхол) и аминосахара (меглюмин).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровня щелочной фосфатазы (ЩФ) в сыворотке крови по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 48 недель
Изменение уровней ЩФ от исходного уровня к 48-й неделе.
48 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем гепатобилиарного фиброза с использованием шкалы стадий Наканумы
Временное ограничение: 48 недель
Изменение гистологии печени от исходного уровня до 48-й недели с использованием классификации стадий Наканумы. Оценка 0 классифицируется как стадия 1 (отсутствие или минимальное прогрессирование заболевания), тогда как 1 балл 5 или 6 классифицируется как стадия 4 (позднее прогрессирование заболевания).
48 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем при усиленном фиброзе печени (ELF)
Временное ограничение: 48 недель
Изменение исходного уровня на 48-й неделе теста на усиленный фиброз печени (ELF). Оценка ниже 7,7 указывает на отсутствие или легкую степень фиброза, а оценка выше 11,3 указывает на цирроз печени.
48 недель
Изменение по сравнению с базовым уровнем в MRCP
Временное ограничение: 48 недель
Изменение от исходного уровня к 48-й неделе магнитно-резонансной холангиопанкреатографии (МРХПГ)
48 недель
Изменение количественной функции печени по сравнению с исходным уровнем с учетом клиренса гадоксетата
Временное ограничение: 48 недель
Изменение количественной функции печени по сравнению с исходным уровнем к 48 неделе с учетом клиренса гадоксетата
48 недель
Изменение по сравнению с базовым уровнем по шкале 5D-зуда
Временное ограничение: 48 недель
Изменение от исходного уровня до 48-й недели по 5-мерной шкале зуда (шкала 5d-зуда), измеряющей зуд (пятью измерениями являются степень, продолжительность, направление, инвалидность и распространение). Более высокая степень означает худший результат: <8 по рейтинговой шкале означает отсутствие зуда, а >22 по рейтинговой шкале указывают на сильный зуд.
48 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем к 48-й неделе показателя Информационной системы измерения результатов, сообщаемых пациентами (ПРОМИС) - 19 баллов
Временное ограничение: 48 недель
Изменение от исходного уровня до 48-й недели в баллах опросника Информационной системы измерения результатов, сообщаемых пациентами (PROMIS)-19. Средний балл по физической функции составляет 50, при этом балл 40 считается ниже среднего, а балл 60 считается выше среднего.
48 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем шкалы тяжести симптомов ВЗК Мейо
Временное ограничение: 48 недель
Изменение шкалы тяжести симптомов воспалительного заболевания кишечника (ВЗК) Мейо по сравнению с исходным уровнем на 48-й неделе. Оценка от 3 до 5 баллов указывает на легкую активную форму заболевания, а оценка от 11 до 12 баллов указывает на тяжелую активность заболевания кишечника.
48 недель
Изменение по сравнению с базовым уровнем пересмотренной шкалы риска Мэйо (rMRS)
Временное ограничение: 48 недель
Изменение пересмотренной шкалы риска Мейо (rMRS) по сравнению с исходным уровнем на 48-й неделе. Оценка дает расчетную вероятность выживания (%) на основе возраста, уровня билирубина, АСТ и истории кровотечений.
48 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя UK-PSC
Временное ограничение: 48 недель
Изменение показателя первичного склерозирующего холангита (UK-PSC) по сравнению с исходным уровнем на 48-й неделе. Оценка дает оценку вероятности выживания (%) на основе возраста, билирубина, альбумина, тромбоцитов, гемоглобина и ЩФ.
48 недель
Изменение по сравнению с базовым уровнем в инструменте оценки рисков PSC (PRESTo)
Временное ограничение: 48 недель
Изменение исходного уровня на 48-ю неделю в инструменте оценки риска PSC (PREsTo). Инструмент состоит из билирубина, альбумина, ЩФ, тромбоцитов, АСТ, гемоглобина, натрия, возраста пациента и количества лет с момента постановки диагноза ПСХ, и он прогнозирует краткосрочную и долгосрочную необходимость трансплантации печени или смерть.
48 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Galmed Pharmaceuticals Ltd

Соавторы

Virginia Commonwealth University

Следователи

  • Главный следователь: Arun Sanyal, MD, The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 июня 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 сентября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 октября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 октября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 октября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 июня 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 июня 2025 г.

Последняя проверка

1 июня 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AM-002

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Поделитесь протоколом исследования и SAP

Сроки обмена IPD

Завершение исследования

Критерии совместного доступа к IPD

Любой человек, имеющий доступ к ClinicalTrials.gov

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться