Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność aramcholu megluminy w leczeniu pierwotnego stwardniającego zapalenia dróg żółciowych

10 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Galmed Pharmaceuticals Ltd

Weryfikacja koncepcji, prospektywne, randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność aramcholu megluminy u pacjentów z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności aramcholu megluminy u pacjentów z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest:

  • Ustalenie bezpieczeństwa i tolerancji meglumininy aramcholu podawanej raz na dobę u pacjentów z PSC
  • Zbadaj, czy raz dziennie (QD) meglumina aramcholu ma jakikolwiek wpływ na fosfatazę alkaliczną w surowicy
  • Zapewnia kompleksowy odczyt skuteczności klinicznej po podaniu megluminy aramcholu raz dziennie (QD).

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23284
        • The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku 18 lat i więcej (włącznie z pierwszą wizytą przesiewową)
  2. Ustalona diagnoza PSC dużego przewodu na podstawie nieprawidłowej cholangiografii ocenianej za pomocą cholangiopankreatografii rezonansu magnetycznego (MRCP) lub endoskopowej cholangiopankreatografii wstecznej (ERCP)
  3. Fosfataza alkaliczna > 150 IU/l
  4. Stabilna terapia nieswoistego zapalenia jelit > 3 miesiące u pacjentów z IBD
  5. W przypadku leczenia kwasem ursodeoksycholowym (UDCA; ursodiol) terapia odbywa się w dawce <20 mg/kg/dobę, a leczenie jest stabilne przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  6. Umiejętność zrozumienia charakteru badania i podpisania pisemnego formularza świadomej zgody (ICF)

Kryteria wyłączenia:

  1. Inne przyczyny chorób wątroby, w tym wtórne stwardniające zapalenie dróg żółciowych lub wirusowa, metaboliczna lub alkoholowa choroba wątroby, oceniona klinicznie
  2. Aktywna choroba Leśniowskiego-Crohna (CDAI > 40) lub wrzodziejące zapalenie jelita grubego (punktacja Mayo IBD > 4) lub aktywne niehemoroidalne krwawienie z odbytu
  3. Resekcja jelita cienkiego > 100 cm
  4. Marskość wątroby (oczywista klinicznie lub na podstawie biopsji)
  5. Wcześniejsze zdarzenie dekompensacji wątroby
  6. Niedawne (< 6 tygodni) ostre zapalenie dróg żółciowych lub hospitalizacja z powodu PSC lub IBD
  7. Skaza krwotoczna lub inne przeciwwskazanie do biopsji wątroby
  8. Znany nowotwór przewodu pokarmowego lub dróg żółciowych
  9. Wcześniejszy przeszczep wątroby
  10. Wcześniejsza ekspozycja na badany lek
  11. Aktywne, nieleczone wirusowe zapalenie wątroby lub inna współistniejąca choroba wątroby

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Pacjentom z PSC podawano megluminę aramcholową
Dorośli pacjenci z klinicznie zdiagnozowanym PSC, którym podaje się megluminę aramcholową
Lek: Meglumina aramcholowa
Meglumina aramcholu pochodzi ze słabego kwasu (aramcholu) i aminocukru (megluminy)
Komparator placebo: Pacjentom z PSC podawano placebo
Dorośli pacjenci z klinicznie zdiagnozowanym PSC, którym podaje się odpowiednie placebo
Lek: Meglumina aramcholowa
Meglumina aramcholu pochodzi ze słabego kwasu (aramcholu) i aminocukru (megluminy)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową poziomu fosfatazy alkalicznej (ALP) w surowicy
Ramy czasowe: 48 tygodni
Zmiana poziomu ALP od wartości początkowej do 48. tygodnia
48 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie zwłóknienia wątroby i dróg żółciowych przy użyciu skali stopnia Nakanuma
Ramy czasowe: 48 tygodni
Zmiana od wartości początkowej do 48. tygodnia w histologii wątroby przy użyciu klasyfikacji stopni Nakanuma. Wynik 0 jest klasyfikowany jako stopień 1 (brak lub minimalna progresja choroby), natomiast 1 wynik 5 lub 6 jest klasyfikowany jako stopień 4 (zaawansowana progresja choroby).
48 tygodni
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie nasilonego zwłóknienia wątroby (ELF)
Ramy czasowe: 48 tygodni
Zmiana od wartości początkowej do 48. tygodnia w teście zwiększonego zwłóknienia wątroby (ELF). Wynik poniżej 7,7 oznacza brak lub łagodne zwłóknienie, a wynik wyższy niż 11,3 oznacza marskość wątroby.
48 tygodni
Zmiana w porównaniu z wartością bazową w MRCP
Ramy czasowe: 48 tygodni
Zmiana od wartości początkowej do 48. tygodnia w cholangiopankreatografii rezonansu magnetycznego (MRCP)
48 tygodni
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową ilościowej czynności wątroby na podstawie klirensu gadoksetatu
Ramy czasowe: 48 tygodni
Zmiana od wartości początkowej do 48. tygodnia w zakresie ilościowej czynności wątroby na podstawie klirensu gadoksetatu
48 tygodni
Zmiana względem linii bazowej w skali 5D-swędzenia
Ramy czasowe: 48 tygodni
Zmiana stanu wyjściowego na 48. tydzień w 5-wymiarowej skali swędzenia (skala 5d-swędzenia) mierzącej świąd (5 wymiarów to stopień, czas trwania, kierunek, niepełnosprawność i rozkład). Wyższy stopień oznacza gorszy wynik <8 w skali ocen oznacza brak świądu, a >22 w skali ocen wskazuje na silny świąd
48 tygodni
Zmiana od wartości początkowej do 48. tygodnia w systemie informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS) -19
Ramy czasowe: 48 tygodni
Zmiana z wartości początkowej do 48. tygodnia w wyniku kwestionariusza w systemie informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjenta (PROMIS)-19. Średni wynik w zakresie sprawności fizycznej wynosi 50, przy czym wynik 40 uważa się za poniżej średniej, a wynik 60 za powyżej średniej
48 tygodni
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w punktacji nasilenia objawów nieswoistego zapalenia jelit Mayo
Ramy czasowe: 48 tygodni
Zmiana od wartości początkowej do 48. tygodnia w skali nasilenia objawów choroby zapalnej jelit (IBD) Mayo. Wynik od 3 do 5 punktów wskazuje na umiarkowanie aktywną chorobę, a wynik od 11 do 12 punktów wskazuje na ciężką aktywną chorobę jelit
48 tygodni
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skorygowanej punktacji ryzyka Mayo (rMRS)
Ramy czasowe: 48 tygodni
Zmiana od wartości początkowej do 48. tygodnia w skorygowanej punktacji ryzyka Mayo (rMRS). Wynik określa szacunkowe prawdopodobieństwo przeżycia (%) w oparciu o wiek, stężenie bilirubiny, AspAT i historię krwawień
48 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości bazowej wyniku UK-PSC
Ramy czasowe: 48 tygodni
Zmiana od wartości początkowej do 48. tygodnia w punktacji pierwotnego stwardniającego zapalenia dróg żółciowych (UK-PSC) w Wielkiej Brytanii. Wynik określa szacowane prawdopodobieństwo przeżycia (%) na podstawie wieku, bilirubiny, albuminy, płytek krwi, hemoglobiny i ALP
48 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości bazowej w narzędziu szacowania ryzyka PSC (PREsTo)
Ramy czasowe: 48 tygodni
Zmiana ze stanu bazowego na tydzień 48 w narzędziu do szacowania ryzyka PSC (PREsTo). Narzędzie składa się z bilirubiny, albuminy, ALP, płytek krwi, AST, hemoglobiny, sodu, wieku pacjenta i liczby lat od zdiagnozowania PSC, a także pozwala przewidzieć krótko- i długoterminową potrzebę przeszczepienia wątroby lub zgonu.
48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Galmed Pharmaceuticals Ltd

Współpracownicy

Virginia Commonwealth University

Śledczy

  • Główny śledczy: Arun Sanyal, MD, The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 października 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 października 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 października 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AM-002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Udostępnij protokół badania i SAP

Ramy czasowe udostępniania IPD

Ukończenie studiów

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Każda osoba mająca dostęp do ClinicalTrials.gov

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych

Badania kliniczne na Meglumina aramcholowa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belarus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj