Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie som evaluerer sikkerheten, toleransen og effekten av Aramchol Meglumine ved primær skleroserende kolangitt

10. juni 2025 oppdatert av: Galmed Pharmaceuticals Ltd

Et bevis på konsept, prospektiv, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind, studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av Aramchol Meglumin hos pasienter med primær skleroserende kolangitt

Målet med denne studien er å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av Aramchol Meglumine hos pasienter med primær skleroserende kolangitt

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Målet med denne studien er å:

  • Etablere sikkerheten og tolerabiliteten til en gang daglig (QD) Aramchol meglumin hos pasienter med PSC
  • Undersøk om Aramchol meglumine én gang daglig (QD) har noen effekt på serum alkalisk fosfatase
  • Gi en omfattende avlesning av klinisk effekt etter administrering av Aramchol meglumin én gang daglig (QD)

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23284
        • The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann eller kvinne 18 år og eldre (inkludert ved første screeningbesøk)
  2. Etablert diagnose av storkanal-PSC basert på unormal kolangiografi vurdert ved magnetisk resonans kolangiopankreatografi (MRCP) eller endoskopisk retrograd kolangiopankreatografi (ERCP)
  3. Alkalisk fosfatase > 150 IE/l
  4. Stabil inflammatorisk tarmsykdomsbehandling > 3 måneder for IBD-pasienter
  5. Ved behandling med ursodeoksykolsyre (UDCA; ursodiol), er behandlingen med en dose på <20 mg/kg/dag, har vært stabil i minst 6 måneder før screening
  6. Evne til å forstå arten av studien og signere et skriftlig informert samtykkeskjema (ICF)

Ekskluderingskriterier:

  1. Andre årsaker til leversykdom, inkludert sekundær skleroserende kolangitt eller viral, metabolsk eller alkoholisk leversykdom, vurdert klinisk
  2. Aktiv Crohns sykdom (CDAI > 40) eller ulcerøs kolitt (Mayo IBD-score > 4) eller aktiv ikke-hemorroide rektal blødning
  3. Tynntarmsreseksjon > 100 cm
  4. Cirrhose (klinisk tydelig eller ved biopsi)
  5. Tidligere leverdekompensasjonshendelse
  6. Nylig (< 6 uker) akutt kolangitt eller sykehusinnleggelse for PSC eller IBD
  7. Blødende diatese eller annen kontraindikasjon for leverbiopsi
  8. Kjent GI eller hepatobiliær malignitet
  9. Tidligere levertransplantasjon
  10. Tidligere eksponering for studiemedisin
  11. Aktiv ubehandlet viral hepatitt eller annen samtidig leversykdom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: PSC-pasienter administrert med Aramchol meglumine
Voksne personer med klinisk diagnostisert PSC som administreres med Aramchol meglumin
Legemiddel: Aramchol meglumin
Aramchol meglumin er avledet fra en svak syre (Aramchol) og en aminosukker (meglumin)
Placebo komparator: PSC-pasienter administrert med placebo
Voksne personer med klinisk diagnostisert PSC som administreres med matchende placebo
Legemiddel: Aramchol meglumin
Aramchol meglumin er avledet fra en svak syre (Aramchol) og en aminosukker (meglumin)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i serum alkalisk fosfatase (ALP)
Tidsramme: 48 uker
Endringen fra baseline til uke 48 i ALP-nivåer
48 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra Baseline i hepatobiliær fibrose ved bruk av Nakanuma-skalaen
Tidsramme: 48 uker
Endring fra baseline til uke 48 i leverhistologi ved å bruke Nakanuma-stadieklassifiseringen. En skår på 0 er klassifisert som stadium 1 (ingen eller minimal sykdomsprogresjon), mens 1 skåre 5 eller 6 er klassifisert som stadium 4 (avansert sykdomsprogresjon).
48 uker
Endring fra baseline i forbedret leverfibrose (ELF)
Tidsramme: 48 uker
Endring fra baseline til uke 48 i Enhanced leverfibrose (ELF) test. Score under 7,7 indikerer nei til mild fibrose, og skåre høyere enn 11,3 indikerer cirrhose.
48 uker
Endring fra baseline i MRCP
Tidsramme: 48 uker
Endring fra baseline til uke 48 i magnetisk resonans kolangiopankreatografi (MRCP)
48 uker
Endring fra baseline i kvantitativ leverfunksjon ved bruk av Gadoxetate-clearance
Tidsramme: 48 uker
Endring fra baseline til uke 48 i kvantitativ leverfunksjon ved bruk av Gadoxetate-clearance
48 uker
Endring fra Baseline i 5D-itch-skala
Tidsramme: 48 uker
Endre fra baseline til uke 48 i 5-dimensjons kløeskala (5d-itch-skala) som måler kløe (de 5 dimensjonene er grad, varighet, retning, funksjonshemming og distribusjon). Høyere grad betyr dårligere utfall <8 på vurderingsskala betyr ingen kløe, og >22 på karakterskala indikerer alvorlig kløe
48 uker
Endring fra baseline til uke 48 i pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS) -19 poeng
Tidsramme: 48 uker
Endring fra baseline til uke 48 i pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS)-19 spørreskjemascore. Gjennomsnittlig poengsum for Fysisk funksjon er 50, med en poengsum på 40 ansett som under gjennomsnittet og en poengsum på 60 ansett som over gjennomsnittet
48 uker
Endring fra baseline i Mayo IBD symptomscore
Tidsramme: 48 uker
Endring fra baseline til uke 48 i Mayo Inflammatory bowel disease (IBD) symptomscore. En poengsum på 3 til 5 poeng indikerer mild aktiv sykdom og en poengsum på 11 til 12 poeng indikerer alvorlig aktiv tarmsykdom
48 uker
Endring fra baseline i den reviderte Mayo-risikoscore (rMRS)
Tidsramme: 48 uker
Endring fra baseline til uke 48 i den reviderte Mayo-risikoskåren (rMRS). Poengsummen gir estimert sannsynlighet for overlevelse (%) basert på alder, bilirubin, AST og blødningshistorie
48 uker
Endring fra baseline i UK-PSC-poengsummen
Tidsramme: 48 uker
Endring fra baseline til uke 48 i Storbritannias score for primær skleroserende kolangitt (UK-PSC). Poengsummen gir estimert sannsynlighet for overlevelse (%) basert på alder, bilirubin, albumin, blodplater, hemoglobin og ALP
48 uker
Endring fra baseline i PSC-risikoestimatverktøyet (PREsTo)
Tidsramme: 48 uker
Endre fra baseline til uke 48 i PSC risikoestimatverktøyet (PREsTo). Verktøyet består av bilirubin, albumin, ALP, blodplater, AST, hemoglobin, natrium, pasientalder og antall år siden PSC ble diagnostisert, og det forutsier kortsiktig og langsiktig behov for levertransplantasjon eller død.
48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Galmed Pharmaceuticals Ltd

Samarbeidspartnere

Virginia Commonwealth University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Arun Sanyal, MD, The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. juni 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. oktober 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. oktober 2023

Først lagt ut (Faktiske)

23. oktober 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. juni 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. juni 2025

Sist bekreftet

1. juni 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AM-002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Del studieprotokollen og SAP

IPD-delingstidsramme

Studieavslutning

Tilgangskriterier for IPD-deling

Enhver person med tilgang til ClinicalTrials.gov

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere