Une étude évaluant l'innocuité, la tolérance et l'efficacité de l'Aramchol Meglumine dans la cholangite sclérosante primitive
10 juin 2025 mis à jour par: Galmed Pharmaceuticals Ltd
Une étude de preuve de concept, prospective, randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle, pour évaluer l'innocuité, la tolérance et l'efficacité de l'Aramchol Meglumine chez les patients atteints de cholangite sclérosante primitive
Les objectifs de cette étude sont d'évaluer l'innocuité, la tolérance et l'efficacité de l'Aramchol Meglumine chez les patients atteints de cholangite sclérosante primitive
Aperçu de l'étude
Statut
Retiré
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les objectifs de cette étude sont de :
- Établir l'innocuité et la tolérabilité de la méglumine d'Aramchol une fois par jour (QD) chez les patients atteints de CSP
- Examiner si la méglumine d'Aramchol une fois par jour (QD) a un effet sur la phosphatase alcaline sérique
- Fournir une lecture complète de l'efficacité clinique après l'administration d'une fois par jour (QD) de méglumine d'Aramchol
Type d'étude
Interventionnel
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Virginia
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23284
- The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Homme ou femme âgé de 18 ans et plus (inclus lors de la première visite de dépistage)
- Diagnostic établi de CSP des gros canaux basé sur une cholangiographie anormale évaluée par cholangiopancréatographie par résonance magnétique (MRCP) ou cholangiopancréatographie rétrograde endoscopique (CPRE)
- Phosphatase alcaline > 150 UI/l
- Traitement stable des maladies inflammatoires de l'intestin > 3 mois pour les patients atteints de MII
- Si vous recevez un traitement par acide ursodésoxycholique (UDCA ; ursodiol), le traitement est à une dose <20 mg/kg/jour et est stable depuis au moins 6 mois avant le dépistage.
- Capacité à comprendre la nature de l'étude et à signer un formulaire de consentement éclairé écrit (ICF)
Critère d'exclusion:
- Autres causes de maladie du foie, y compris la cholangite sclérosante secondaire ou la maladie hépatique virale, métabolique ou alcoolique, évaluées cliniquement
- Maladie de Crohn active (CDAI > 40) ou colite ulcéreuse (score Mayo IBD > 4) ou saignement rectal non hémorroïdaire actif
- Résection de l'intestin grêle > 100 cm
- Cirrhose (cliniquement évidente ou par biopsie)
- Événement de décompensation hépatique antérieur
- Cholangite aiguë récente (< 6 semaines) ou hospitalisation pour CSP ou MII
- Diathèse hémorragique ou autre contre-indication à la biopsie hépatique
- Malignité gastro-intestinale ou hépatobiliaire connue
- Transplantation hépatique antérieure
- Exposition antérieure au médicament à l'étude
- Hépatite virale active non traitée ou autre maladie hépatique concomitante
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Patients atteints de CSP ayant reçu de la méglumine d'Aramchol
Sujets adultes atteints de CSP cliniquement diagnostiquée et recevant de la méglumine d'Aramchol
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L'Aramchol méglumine est dérivée d'un acide faible (Aramchol) et d'un sucre aminé (méglumine)
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Comparateur placebo: Patients atteints de CSP ayant reçu un placebo
Sujets adultes atteints d'une CSP cliniquement diagnostiquée et recevant un placebo correspondant
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L'Aramchol méglumine est dérivée d'un acide faible (Aramchol) et d'un sucre aminé (méglumine)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la valeur initiale de la phosphatase alcaline sérique (ALP)
Délai: 48 semaines
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Le changement de la ligne de base à la semaine 48 dans les niveaux d'ALP
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48 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la valeur initiale de la fibrose hépatobiliaire à l'aide de l'échelle de stadification de Nakanuma
Délai: 48 semaines
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Changement entre la ligne de base et la semaine 48 dans l'histologie hépatique en utilisant la classification des stades Nakanuma.
Un score de 0 est classé au stade 1 (pas de progression ou progression minime de la maladie), tandis qu'un score de 1, 5 ou 6, est classé au stade 4 (progression avancée de la maladie).
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48 semaines
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Changement par rapport à la valeur initiale de l'amélioration de la fibrose hépatique (ELF)
Délai: 48 semaines
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Changement entre la ligne de base et la semaine 48 dans le test d'amélioration de la fibrose hépatique (ELF).
Un score inférieur à 7,7 indique une fibrose légère ou non, et un score supérieur à 11,3 indique une cirrhose.
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48 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base dans MRCP
Délai: 48 semaines
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Changement entre l'inclusion et la semaine 48 dans la cholangiopancréatographie par résonance magnétique (MRCP)
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48 semaines
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Changement par rapport à la valeur initiale de la fonction hépatique quantitative en utilisant la clairance du gadoxétate
Délai: 48 semaines
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Changement entre l'inclusion et la semaine 48 de la fonction hépatique quantitative en utilisant la clairance du gadoxétate
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48 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base sur l'échelle de démangeaison 5D
Délai: 48 semaines
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Changement entre la ligne de base et la semaine 48 sur l'échelle de démangeaison à 5 dimensions (échelle de démangeaison 5d) mesurant le prurit (les 5 dimensions sont le degré, la durée, la direction, l'incapacité et la distribution).
Un degré plus élevé signifie un résultat pire ; < 8 sur l'échelle d'évaluation signifie l'absence de prurit, et > 22 sur l'échelle d'évaluation indiquent un prurit sévère.
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48 semaines
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Changement entre l'inclusion et la semaine 48 dans le score PROMIS -19 du système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients
Délai: 48 semaines
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Changement entre la ligne de base et la semaine 48 dans le score du questionnaire PROMIS -19 du système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients.
Le score moyen pour la fonction physique est de 50, avec un score de 40 considéré comme inférieur à la moyenne et un score de 60 considéré comme supérieur à la moyenne.
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48 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base du score de gravité des symptômes de Mayo IBD
Délai: 48 semaines
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Changement entre le départ et la semaine 48 du score de gravité des symptômes de la maladie inflammatoire de l'intestin (MII) de Mayo.
Un score de 3 à 5 points indique une maladie légèrement active et un score de 11 à 12 points indique une maladie intestinale sévèrement active.
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48 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base du score de risque Mayo révisé (rMRS)
Délai: 48 semaines
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Changement entre la ligne de base et la semaine 48 du score de risque Mayo révisé (rMRS).
Le score fournit la probabilité estimée de survie (%) en fonction de l'âge, de la bilirubine, de l'AST et des antécédents de saignement.
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48 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base du score UK-PSC
Délai: 48 semaines
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Changement entre le départ et la semaine 48 du score de cholangite sclérosante primitive au Royaume-Uni (UK-PSC).
Le score fournit la probabilité estimée de survie (%) en fonction de l'âge, de la bilirubine, de l'albumine, des plaquettes, de l'hémoglobine et de la PAL.
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48 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base dans l'outil d'estimation des risques de la CFP (PREsTo)
Délai: 48 semaines
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Changement entre la ligne de base et la semaine 48 dans l'outil d'estimation du risque PSC (PREsTo).
L'outil comprend la bilirubine, l'albumine, l'ALP, les plaquettes, l'AST, l'hémoglobine, le sodium, l'âge du patient et le nombre d'années depuis le diagnostic de la CSP, et il prédit le besoin à court et à long terme d'une transplantation hépatique ou le décès.
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48 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Arun Sanyal, MD, The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
1 juin 2025
Achèvement primaire (Estimé)
1 septembre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 octobre 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 octobre 2023
Première publication (Réel)
23 octobre 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
12 juin 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 juin 2025
Dernière vérification
1 juin 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- AM-002
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Partager le protocole d'étude et SAP
Délai de partage IPD
Fin des études
Critères d'accès au partage IPD
Toute personne ayant accès à ClinicalTrials.gov
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .