Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek waarin de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Aramchol Meglumine bij primaire scleroserende cholangitis wordt geëvalueerd

17 oktober 2023 bijgewerkt door: Galmed Research and Development, Ltd.

Een proof of concept, prospectief, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, dubbelblind onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Aramchol Meglumine te evalueren bij patiënten met primaire scleroserende cholangitis

De doelstellingen van deze studie zijn het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Aramchol Meglumine bij patiënten met primaire scleroserende cholangitis.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De doelstellingen van deze studie zijn:

  • Stel de veiligheid en verdraagbaarheid vast van eenmaal daags (QD) Aramchol-meglumine bij patiënten met PSC
  • Onderzoek of eenmaal daags (QD) Aramchol-meglumine enig effect heeft op serumalkalische fosfatase
  • Geef een uitgebreide uitlezing van de klinische werkzaamheid na eenmaal daagse (QD) toediening van Aramchol-meglumine

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

24

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Man of vrouw van 18 jaar en ouder (inclusief bij het eerste screeningsbezoek)
  2. Vastgestelde diagnose van PSC met grote kanalen op basis van abnormale cholangiografie zoals beoordeeld door middel van magnetische resonantie cholangiopancreatografie (MRCP) of endoscopische retrograde cholangiopancreatografie (ERCP)
  3. Alkalische fosfatase > 150 IE/l
  4. Stabiele therapie voor inflammatoire darmziekten > 3 maanden voor IBD-patiënten
  5. Als u wordt behandeld met ursodeoxycholzuur (UDCA; ursodiol), wordt de therapie toegediend aan een dosis van <20 mg/kg/dag en is deze stabiel gedurende ten minste 6 maanden vóór de screening
  6. Vermogen om de aard van het onderzoek te begrijpen en een schriftelijk geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) te ondertekenen

Uitsluitingscriteria:

  1. Andere oorzaken van leverziekte, waaronder secundaire scleroserende cholangitis of virale, metabolische of alcoholische leverziekte, zoals klinisch beoordeeld
  2. Actieve ziekte van Crohn (CDAI > 40) of colitis ulcerosa (Mayo IBD-score > 4) of actieve niet-hemorrhoidale rectale bloeding
  3. Kleine darmresectie > 100 cm
  4. Cirrose (klinisch duidelijk of door biopsie)
  5. Voorafgaande hepatische decompensatiegebeurtenis
  6. Recente (< 6 weken) acute cholangitis of ziekenhuisopname voor PSC of IBD
  7. Bloedingsdiathese of andere contra-indicatie voor leverbiopsie
  8. Bekende GI- of hepatobiliaire maligniteit
  9. Eerdere levertransplantatie
  10. Eerdere blootstelling aan het onderzoeksgeneesmiddel
  11. Actieve onbehandelde virale hepatitis of andere gelijktijdige leverziekte

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: PSC-patiënten toegediend met Aramchol-meglumine
Volwassen proefpersonen met klinisch gediagnosticeerde PSC die worden toegediend met Aramchol-meglumine
Geneesmiddel: Aramchol-meglumine
Aramchol-meglumine is afgeleid van een zwak zuur (Aramchol) en een aminosuiker (meglumine)
Placebo-vergelijker: PSC-patiënten kregen een placebo toegediend
Volwassen proefpersonen met klinisch gediagnosticeerde PSC die samen met een bijpassende placebo worden toegediend
Geneesmiddel: Aramchol-meglumine
Aramchol-meglumine is afgeleid van een zwak zuur (Aramchol) en een aminosuiker (meglumine)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumalkalische fosfatase (ALP)
Tijdsspanne: 48 weken
De verandering van baseline naar week 48 in ALP-niveaus
48 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij hepatobiliaire fibrose met behulp van de Nakanuma-stadiëringsschaal
Tijdsspanne: 48 weken
Verandering van baseline naar week 48 in leverhistologie met behulp van de Nakanuma-stadiumclassificatie. Een score van 0 wordt geclassificeerd als stadium 1 (geen of minimale ziekteprogressie), terwijl een score van 5 of 6 wordt geclassificeerd als stadium 4 (gevorderde ziekteprogressie).
48 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in verbeterde leverfibrose (ELF)
Tijdsspanne: 48 weken
Verandering van uitgangswaarde naar week 48 in verbeterde leverfibrosetest (ELF). Een score lager dan 7,7 duidt op geen tot milde fibrose, en een score hoger dan 11,3 duidt op cirrose.
48 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in MRCP
Tijdsspanne: 48 weken
Verandering van baseline tot week 48 in magnetische resonantie cholangiopancreatografie (MRCP)
48 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de kwantitatieve leverfunctie met behulp van de klaring van Gadoxetaat
Tijdsspanne: 48 weken
Verandering van baseline tot week 48 in kwantitatieve leverfunctie met behulp van de klaring van gadoxetaat
48 weken
Verandering van de basislijn in 5D-jeukschaal
Tijdsspanne: 48 weken
Verandering van uitgangswaarde naar week 48 op de 5-dimensionale jeukschaal (5d-jeukschaal) die jeuk meet (de 5 dimensies zijn graad, duur, richting, invaliditeit en verspreiding). Een hogere graad betekent een slechtere uitkomst <8 op de beoordelingsschaal betekent geen jeuk, en >22 op de beoordelingsschaal duidt op ernstige jeuk
48 weken
Verandering van baseline tot week 48 in de score van het Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)-19
Tijdsspanne: 48 weken
Verandering van baseline naar week 48 in de score van de vragenlijst van het Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)-19. De gemiddelde score voor fysiek functioneren is 50, waarbij een score van 40 als ondergemiddeld wordt beschouwd en een score van 60 als bovengemiddeld wordt beschouwd
48 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Mayo IBD-symptoomernstscore
Tijdsspanne: 48 weken
Verandering van baseline naar week 48 in de ernstscore van de symptomen van Mayo Inflammatory Bowel Disease (IBD). Een score van 3 tot 5 punten duidt op een licht actieve ziekte en een score van 11 tot 12 punten duidt op een ernstig actieve darmziekte
48 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de herziene Mayo-risicoscore (rMRS)
Tijdsspanne: 48 weken
Verandering van baseline naar week 48 in de herziene Mayo-risicoscore (rMRS). De score geeft de geschatte overlevingskans (%) op basis van leeftijd, bilirubine, AST en voorgeschiedenis van bloedingen
48 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de UK-PSC-score
Tijdsspanne: 48 weken
Verandering van uitgangswaarde naar week 48 in de score voor primaire scleroserende cholangitis (UK-PSC) in het Verenigd Koninkrijk. De score geeft de geschatte overlevingskans (%) op basis van leeftijd, bilirubine, albumine, bloedplaatjes, hemoglobine en ALP
48 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de PSC-risicoschattingstool (PREsTo)
Tijdsspanne: 48 weken
Verandering van baseline naar week 48 in de PSC-risicoschattingstool (PREsTo). Het instrument bestaat uit bilirubine, albumine, ALP, bloedplaatjes, AST, hemoglobine, natrium, de leeftijd van de patiënt en het aantal jaren sinds de diagnose van PSC, en voorspelt de behoefte aan levertransplantatie of overlijden op de korte en lange termijn.
48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Galmed Research and Development, Ltd.

Medewerkers

Virginia Commonwealth University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Arun Sanyal, MD, The Sanyal Institute for Liver Disease & Metabolic Health at VCU

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 juni 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 oktober 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 oktober 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 oktober 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 oktober 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 oktober 2023

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AM-002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Deel het onderzoeksprotocol en SAP

IPD-tijdsbestek voor delen

Afronding van de studie

IPD-toegangscriteria voor delen

Elke persoon met toegang tot ClinicalTrials.gov

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Primaire scleroserende cholangitis

Klinische onderzoeken op Aramchol-meglumine

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in El Salvador

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren