ハンチントン病における NestaCell® の有効性と安全性 (STAR)

これは、ハンチントン病における Nestacell® の有効性と安全性を評価するための第 III 相多施設共同前向き無作為化二重盲検プラセボ対照臨床試験です。

インフォームド・コンセント・フォーム (ICF) に署名した後、患者は V-2 および V-1 スクリーニング手順を実行します。 V-2 では、サイトが個人データを収集し、医師が HD の診断を臨床的に確認します。 患者は CAG の再検査と安全性検査のために血液を採取します。 妊娠の可能性のある女性は尿妊娠検査を行います。 V-1 では、研究者が V-2 検査の結果をリモートでレビューし、放射線科センターでの V-1 放射線検査 (MRI および全身 PET スキャン) の実施を承認します。

V0 では、PI と彼のチームはベースライン UHDRS と体重の評価を実行します。 患者は、Nestacell® またはプラセボに無作為に割り当てられます。 体重50～67.9kgの人には1億個の細胞（またはプラセボ）が与えられ、体重68kg以上の人には1回の投与につき1億3,600万個の細胞（またはプラセボ）が与えられる。 用量は V0 体重評価に基づいており、PI が安全上の理由 (たとえば、関連する体重減少) を求めない限り、研究全体を通じて変更されません。

V1 は、最初の治験薬投与を示します。 それは、治験薬の準備と投与について特別な訓練を受けた担当者による結果評価を実施する施設とは無関係の施設で発生します。 妊娠の可能性のある女性に尿中妊娠検査を行った後、NestaCell®またはプラセボを1ヶ月間隔で3ヶ月ごとに3サイクル（計9回）静脈内投与します。 他の投与は、訪問 V2、V3、V5、V6、V7、V9、V10、および V11 で行われます。 失明を確実にするために、UHDRS およびその他の臨床評価は研究センターで [主任研究者 (PI) によって] 実施され、投与は治験製品管理センター (CIPA) で行われます。 PI とそのチームによる結果の評価は、各サイクルの終了から 1 か月後の V4、V8、および V12 で行われます。 V13 では、患者は再度 MRI 検査を受けるために放射線センターに案内されます。

各患者は約 14 か月間試験に参加し、スクリーニングに 2 か月間、治験薬の投与と追跡調査に 12 か月間参加します。