Effekt og sikkerhed af NestaCell® ved Huntingtons sygdom (STAR)

Dette er et fase III multicenter, prospektivt, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret klinisk forsøg for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Nestacell® ved Huntingtons sygdom.

Efter at have underskrevet Informed Consent Form (ICF) vil patienterne udføre V-2 og V-1 screeningsprocedurerne. I V-2 indsamler webstedet personlige data, og en læge bekræfter klinisk HD-diagnosen. Patienten indsamler blod til CAG-gentagelser og sikkerhedsundersøgelser. Kvinder med den fødedygtige alder udfører en uringraviditetstest. I V-1 fjernkontrollerer efterforskeren resultaterne af V-2 undersøgelserne og autoriserer udførelsen af ​​V-1 radiologiske undersøgelser (MRI og Total-Body PET Scan) i radiologicentret.

I V0 udfører PI og hans team baseline UHDRS og kropsvægtvurderinger. Patienten vil blive randomiseret til Nestacell® eller placebo. De, der vejer 50 til 67,9 kg, vil modtage 100 millioner celler (eller placebo), og dem, der vejer ≥ 68 kg, vil modtage 136 millioner celler (eller placebo) pr. administration. Doserne er baseret på V0-vægtvurderingen og vil ikke ændre sig gennem hele undersøgelsen, medmindre PI beder om sikkerhedsmæssige årsager (f.eks. et relevant vægttab).

V1 markerer den første undersøgelsesproduktadministration. Det vil ske på steder, der ikke er relateret til dem, der udfører resultatevalueringen af ​​personale, der er specielt uddannet til at forberede og administrere forsøgsproduktet. Efter at kvinder med den fødedygtige alder har udført uringraviditetstesten, vil NestaCell® eller placebo blive administreret intravenøst ​​i tre cyklusser af tre-månedlige administrationer med et månedligt interval mellem cyklusser (i alt 9 administrationer). De øvrige administrationer sker ved besøg V2, V3, V5, V6, V7, V9, V10 og V11. For at sikre blindhed vil UHDRS og andre kliniske evalueringer blive udført i forskningscentret [af den primære investigator (PI)], mens administrationerne vil blive foretaget i Center for Investigational Product Administration (CIPA). PI'en og hans/hendes teams resultatevalueringer finder sted ved V4, V8 og V12, en måned efter afslutningen af ​​hver cyklus. I V13 vil patienterne også blive henvist til radiologicenteret for at gentage MR-undersøgelsen.

Hver patient deltager i forsøget i cirka 14 måneder, to måneder til screening og 12 måneder til administration af forsøgsprodukter og opfølgning.