Effekt och säkerhet hos NestaCell® vid Huntingtons sjukdom (STAR)

Detta är en fas III multicenter, prospektiv, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad klinisk prövning för att utvärdera effekten och säkerheten av Nestacell® vid Huntingtons sjukdom.

Efter att ha undertecknat Informed Consent Form (ICF) kommer patienterna att utföra V-2- och V-1-screeningsprocedurerna. I V-2 samlar sajten in personuppgifter och en läkare bekräftar kliniskt HD-diagnosen. Patienten samlar in blod för CAG-repetitioner och säkerhetsundersökningar. Kvinnor med fertil ålder utför ett uringraviditetstest. I V-1 granskar utredaren på distans resultaten av V-2-undersökningarna och godkänner utförandet av V-1-röntgenundersökningarna (MRT och Total-Body PET-skanning) i röntgencentret.

I V0 utför PI och hans team baslinje UHDRS och kroppsviktbedömningar. Patienten kommer att randomiseras till Nestacell® eller placebo. De som väger 50 till 67,9 kg kommer att få 100 miljoner celler (eller placebo) och de som väger ≥ 68 kg kommer att få 136 miljoner celler (eller placebo) per administrering. Doserna är baserade på V0-viktbedömningen och kommer inte att förändras under hela studien om inte PI frågar av säkerhetsskäl (till exempel en relevant viktminskning).

V1 markerar den första produktadministrationen för prövning. Det kommer att hända på platser som inte är relaterade till de som utför resultatutvärderingen av personal som är speciellt utbildad för att förbereda och administrera undersökningsprodukten. Efter att kvinnor med fertil ålder har utfört uringraviditetstestet, kommer NestaCell® eller placebo att administreras intravenöst i tre cykler med tremånadersadministrationer med ett månatligt intervall mellan cyklerna (totalt 9 administreringar). De andra administrationerna sker vid besök V2, V3, V5, V6, V7, V9, V10 och V11. För att säkerställa blindhet kommer UHDRS och andra kliniska utvärderingar att utföras i forskningscentret [av huvudutredaren (PI)] medan administrationen kommer att göras i Center for the Investigational Product Administration (CIPA). Resultatutvärderingarna av PI och hans/hennes team sker vid V4, V8 och V12, en månad efter slutet av varje cykel. I V13 kommer patienterna också att hänvisas till röntgencentralen för att göra om MR-undersökningen.

Varje patient deltar i prövningen i cirka 14 månader, två månader för screening och tolv månader för administrering och uppföljning av prövningsprodukter.