Efficacia e sicurezza di NestaCell® nella malattia di Huntington (STAR)

Si tratta di uno studio clinico di Fase III multicentrico, prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Nestacell® nella malattia di Huntington.

Dopo aver firmato il modulo di consenso informato (ICF) i pazienti eseguiranno le procedure di screening V-2 e V-1. Nel V-2 il sito raccoglie i dati personali e un medico conferma clinicamente la diagnosi di MH. Il paziente raccoglie il sangue per le ripetizioni CAG e gli esami di sicurezza. Le donne in età fertile eseguono un test di gravidanza sulle urine. Nel V-1 l'investigatore esamina a distanza i risultati degli esami V-2 e autorizza l'esecuzione degli esami radiologici V-1 (MRI e PET total-body) nel centro di radiologia.

Nel V0, il PI e il suo team eseguono l'UHDRS di base e le valutazioni del peso corporeo. Il paziente verrà randomizzato a Nestacell® o placebo. Quelli con un peso compreso tra 50 e 67,9 kg riceveranno 100 milioni di cellule (o placebo) e quelli con un peso ≥ 68 kg riceveranno 136 milioni di cellule (o placebo) per somministrazione. Le dosi si basano sulla valutazione del peso V0 e non cambieranno nel corso dello studio a meno che il PI non lo chieda per motivi di sicurezza (ad esempio, una perdita di peso rilevante).

Il V1 segna la prima somministrazione di un prodotto sperimentale. Ciò avverrà in siti estranei a quelli che eseguono la valutazione dei risultati da parte di personale appositamente formato per preparare e somministrare il prodotto in studio. Dopo che le donne in età fertile hanno eseguito il test di gravidanza sulle urine, NestaCell® o placebo verranno somministrati per via endovenosa in tre cicli di somministrazioni trimestrali con un intervallo mensile tra i cicli (totale di 9 somministrazioni). Le altre somministrazioni avvengono alle visite V2, V3, V5, V6, V7, V9, V10 e V11. Per garantire la cecità, l'UHDRS e altre valutazioni cliniche verranno eseguite nel centro di ricerca [dal ricercatore principale (PI)] mentre le somministrazioni verranno effettuate presso il Centro per la somministrazione di prodotti sperimentali (CIPA). Le valutazioni dei risultati da parte del PI e del suo team avvengono a V4, V8 e V12, un mese dopo la fine di ciascun ciclo. Nel V13 i pazienti verranno indirizzati anche al centro di radiologia per ripetere l'esame di risonanza magnetica.

Ciascun paziente partecipa allo studio per circa 14 mesi, due mesi per lo screening e dodici mesi per la somministrazione del prodotto sperimentale e il follow-up.