NestaCell® 在亨廷顿病中的功效和安全性 (STAR)

这是一项 III 期多中心、前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，旨在评估 Nestacell® 在亨廷顿舞蹈病中的疗效和安全性。

签署知情同意书 (ICF) 后，患者将执行 V-2 和 V-1 筛查程序。 在 V-2 中，网站收集个人数据，并由医生临床确认 HD 诊断。 患者采集血液用于 CAG 重复检查和安全检查。 有生育能力的女性进行尿妊娠试验。 在 V-1 中，研究者远程审查 V-2 检查的结果，并授权在放射中心进行 V-1 放射检查（MRI 和全身 PET 扫描）。

在 V0 中，PI 和他的团队执行基线 UHDRS 和体重评估。 患者将被随机分配接受 Nestacell® 或安慰剂治疗。 每次给药，体重 50 至 67.9 公斤的人将接受 1 亿个细胞（或安慰剂），体重≥ 68 公斤的人将接受 1.36 亿个细胞（或安慰剂）。 剂量基于 V0 体重评估，并且在整个研究过程中不会改变，除非 PI 询问安全原因（例如相关体重减轻）。

V1 标志着第一个研究产品管理。 它将发生在与由经过专门培训准备和管理研究产品的人员进行结果评估的人员无关的场所。 有生育能力的女性进行尿妊娠试验后，将NestaCell®或安慰剂分三个周期静脉注射，每三个月给药一次，周期之间间隔每月一次（共9次给药）。 其他给药发生在访视 V2、V3、V5、V6、V7、V9、V10 和 V11 时。 为了确保失明，UHDRS 和其他临床评估将在研究中心 [由主要研究者 (PI)] 进行，而给药将在研究产品管理中心 (CIPA) 进行。 PI 及其团队在 V4、V8 和 V12（每个周期结束后一个月）进行结果评估。 在V13中，患者还将被引导到放射中心重复进行MRI检查。

每位患者参与试验约 14 个月，其中两个月用于筛查，十二个月用于研究产品给药和随访。