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軽鎖（AL）アミロイドーシス患者におけるNXC-201 CAR-Tの研究 (NEXICART-2)

2026年7月12日 更新者：Nexcella Inc.

再発性または難治性のALアミロイドーシス患者の治療を目的としたNXC-201の第1b相用量拡大試験

再発性または難治性の軽鎖アミロイドーシス（AL）患者におけるNXC-201の安全性と有効性を調査する非盲検第1b相用量漸増/用量拡大試験。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

以前の NXC-201 を基にして AL アミロイドーシスを引き起こすことが Kfir-Erenfeld et によって発表されました。 al (2022) および Asherie et。 アル。 (2023) に引き続き、この研究では再発性または難治性の AL アミロイドーシス患者をさらに登録し、NXC-201 の安全性と有効性を評価する予定です。

再発性/難治性の AL アミロイドーシスを患う被験者は、NXC-201 CART 製造の出発物質を提供するために、リンパ球除去の少なくとも 1 か月前に白血球除去療法を受けます。 対象は、以下のリンパ球枯渇のプロセスに従って治療される：-5、-4、および-3日目にシクロホスファミド250mg/m2を30分間かけてIV注入し、その直後にフルダラビン25mg/m2を30分間かけてIV注入する。

NXC-201 CART は、リンパ球除去後の 0 日目に投与されます。

登録された被験者は、次のようにNXC-201 CAR陽性（CAR+）T細胞の投与を受けます。

用量漸増段階: コホート 1 450 × 106 CAR+ T 細胞、患者 1 人あたり 30 ～ 45 日間の安全性追跡調査 (患者 3 人) コホート 2 800 × 106 CAR+ T 細胞、患者 1 人あたり 30 ～ 45 日間の安全性追跡調査 (患者 3 人)患者）用量拡大フェーズ（フェーズ 1b 拡大）では、DSMB によって承認された場合、同じ 800 × 106 用量の CAR+ T 細胞で 3 人以上の追加患者が登録されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

45

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Berkeley、California、アメリカ、94704
        • Sutter Health Alta Bates
      • Duarte、California、アメリカ、91010
        • City of Hope
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • University of California Los Angeles
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Stanford University
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Winship Cancer Institute, Emory University
    • Kansas
      • Fairway、Kansas、アメリカ、66205
        • The University of Kansas Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
        • Boston University Medical Center
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University Siteman Cancer Center
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • Memorial Sloan Kettering Comprehensive Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45267
        • University of Cincinnati Cancer Center
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、381202127
        • Baptist Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
        • Huntsman Cancer Institute at the University of Utah
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98104
        • Swedish Cancer Institute

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 18歳以上
  2. 自発的に署名されたインフォームド・コンセントフォーム (ICF)
  3. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) のパフォーマンス ステータス 0 ～ 2
  4. 組織学的に証明された全身性 AL は、骨髄外の臓器における偏光顕微鏡検査での緑色複屈折を伴うコンゴレッド染色陽性と、積極的な治療を必要とする測定可能なクローン性疾患の証拠によって確認されます。

  5. 以下の基準のいずれかを満たしていると担当医が判断した、過去の 1 種類以上の治療後の再発疾患または追加治療の必要性:

    1. 初期治療に耐えられず、血液学的に非常に良好な部分奏効（VGPR）を達成していない。
    2. 定義されている血液学的反応の喪失により、関与する遊離軽鎖と関与しない遊離軽鎖の差が >40 mg/DL (4 mg/L) 増加します。
    3. 初期治療に対する不十分な反応は、少なくとも 4 サイクルの初期治療後に少なくとも血液学的 VGPR を達成することと定義されます。
  6. -研究に参加する前に少なくとも1か月間免疫抑制療法（IST）を中止した後、移植片対宿主病の証拠がない同種幹細胞移植後に再発したALアミロイドーシス。

  7. 被験者はスクリーニング時に以下の基準の少なくとも 1 つを含む測定可能な疾患を患っていなければなりません。

    1. 血清 M タンパク質 0.5 g/dL 以上

    2. 無血清軽鎖 (FLC) アッセイ (両方が存在する必要があります):

      • 50 mg/L (5 mg/dL) 以上の FLC レベルが関与している
      • 血清FLC比が異常である
  8. 末端臓器の AL アミロイドーシスへの関与が証明されている限り、多発性骨髄腫の併発は除外されません。
  9. 妊娠の可能性のある女性（WCBP）は、治療前に血清妊娠検査が陰性である必要があります。 すべての性的に活動的な WCBP およびすべての性的に活動的な男性被験者は、研究全体を通じて効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります。
  10. 脱毛症およびグレード3の神経障害を除く、グレード2以下または以前の治療による非血液毒性のベースライン以下まで回復している
  11. 研究訪問スケジュールとすべてのプロトコル要件を遵守する能力と意欲

除外基準:

  1. -白血球除去療法前の14日以内にALアミロイドーシスに対する全身療法を行っている患者
  2. 白血球除去前の14日以内に細胞動員のために使用された長時間作用型成長因子または薬物
  3. 白血球除去前の5日以内に細胞動員に使用される短時間作用型成長因子または薬物
  4. 白血球除去療法前の3日以内に治療用量のステロイドを投与されている
  5. 緊急に必要な場合、スクリーニングとリンパ球除去の間に緩和放射線照射が許可されます。
  6. -リンパ除去開始前14日以内のALアミロイドーシスに対する全身療法。
  7. リンパ球枯渇前の8週間以内の中枢神経系（CNS）向け放射線照射
  8. リンパ球枯渇前の14日以内に細胞動員のために使用される長時間作用型成長因子または薬物
  9. リンパ球枯渇前の3日以内に細胞動員のために使用される短時間作用型成長因子または薬物
  10. リンパ球枯渇前8週間以内に治験中の細胞療法を受けている
  11. 既知の大型中枢神経系疾患のある被験者
  12. 不十分な肝機能: アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) > 3 正常値
  13. 不十分な腎機能: クレアチニンクリアランス (CRCL) < 20。
  14. 国際比（INR）または部分トロンボプラスチン時間（PTT）> 1.5 x ULN（正常の上限）、ただし除外基準を満たさない血栓塞栓性イベントに対する抗凝固薬の安定用量を使用している場合を除く
  15. 好中球絶対数 (ANC) < 1000 細胞/mm^3、血小板数 < 30,000 mm^3、またはヘモグロビン < 8 g/dL (輸血は許可されています)、リンパ球絶対数 < 300 細胞/mm によって定義される不適切な骨髄機能^3.
  16. 慢性免疫抑制剤による継続的な治療
  17. リンパ球枯渇前の72時間以内に活動性感染症が存在する
  18. 治験責任医師の判断により、被験者を不当な危険にさらす、または研究を妨害すると判断した重大な併存疾患または疾患
  19. リンパ球枯渇後6か月以内に高活性抗レトロウイルス療法/抗レトロウイルス併用療法（HAART/CAART）を受けても検出不能なウイルス量に達していない既知のヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性患者
  20. 活動性B型肝炎またはC型肝炎感染症
  21. -3か月以内に投薬または機械的制御を必要とする脳卒中、不安定狭心症、心筋梗塞、または心室不整脈の病歴のある被験者。
  22. 左心室駆出率 < 40%
  23. 研究者の見解では、虚血性心疾患に関連していると考えられる心不全
  24. 骨髄腫に加えて二次悪性腫瘍を患っている被験者。二次悪性腫瘍が過去2年間に治療を必要としているか、完全寛解していない場合。この基準の例外には、治療に成功した非転移性の基底細胞癌または扁平上皮皮膚癌、または治療を必要としない前立腺癌や、治療腫瘍医の書面による許可を得て寛解中のその他の悪性腫瘍が含まれます。

  25. 抗凝固療法を必要とする静脈血栓塞栓性イベントを経験しており、以下の基準のいずれかを満たしている被験者：

    1. 1か月未満の間、安定した用量の抗凝固薬を投与されている（急性ライン挿入による血栓症を除く）
    2. 過去 30 日間にグレード 2、3、または 4 の出血があった
    3. 静脈血栓塞栓症による症状が続いている（例、呼吸困難や酸素必要量が続いている）
  26. 妊娠中または授乳中の女性

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：NXC-201 カーティー

用量漸増段階には次の用量が含まれます。

コホート 1 - 150×10^6 CAR 陽性 (CAR+) T 細胞 (患者 3 人) コホート 2 - 450×10^6 CAR 陽性 (CAR+) T 細胞 (患者 3 人) その後、用量拡大フェーズに進みます。
生物学的：NXC-201 カーティー
NXC-201 (旧称 HBI0101) CAR-T は、ヒト BCMA を標的とするキメラ抗原受容体 (CAR) をコードする抗 BCMA CAR レトロウイルス ベクターで体外で形質導入された自己 T 細胞として定義されます。 NXC-201 CAR-T は、冷凍保存せずに新鮮な状態で提供されます。
他の名前：
  • HBI0101 カー-T

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療に関連した有害事象のある参加者の数
時間枠：24ヶ月
有害事象 (AE) には、好ましくない意図しない兆候 (異常を含む) が含まれます。 医薬品（治験）製品に関連しているとみなされるかどうかにかかわらず、医薬品（治験）製品の使用に一時的に関連する症状、または疾患。
24ヶ月
CTCAE v5.0によって評価された重症度別の有害事象のある参加者の数
時間枠：24ヶ月
重症度の評価は、サイトカイン放出症候群 (CRS) および免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群 (ICANS) を除き、国立がん研究所有害事象共通用語基準 (NCI CTCAE) バージョン 5.0 に従って行われます。 CRS および ICANS は、米国移植細胞治療学会 (ASTCT) のコンセンサス グレーディングに従って評価される必要があります。
24ヶ月
最大耐用量 (MTD) を確認するには
時間枠：24ヶ月
有害事象共通用語基準 (CTCAE) 基準バージョン 5.0、米国移植細胞療法協会 (ASTCT) のコンセンサス グレーディングによるサイトカイン放出症候群 (CRS) および免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群 (ICANS) による
24ヶ月
推奨されるフェーズ 2 用量 (RP2D) を確認するには
時間枠：24ヶ月
有害事象共通用語基準 (CTCAE) 基準バージョン 5.0、米国移植細胞療法協会 (ASTCT) のコンセンサス グレーディングによるサイトカイン放出症候群 (CRS) および免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群 (ICANS) による
24ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血液学的および臓器反応のある参加者の割合
時間枠：24ヶ月
AL における AL アミロイドーシス治療反応基準のコンセンサス推奨によると (Palladini、2012)
24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Nexcella Inc.

協力者

Immix Biopharma, Inc.

捜査官

  • 主任研究者：Mehrdad Abedi、University of California, Davis

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年6月5日

一次修了 (推定)

2026年12月1日

研究の完了 (推定)

2039年1月1日

試験登録日

最初に提出

2023年10月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年10月19日

最初の投稿 (実際)

2023年10月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月12日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NXC-201-AL-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

個々の参加者のデータ共有は行われません

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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