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경쇄(AL) 아밀로이드증 환자를 대상으로 한 NXC-201 CAR-T 연구 (NEXICART-2)

2026년 7월 12일 업데이트: Nexcella Inc.

재발성 또는 불응성 AL 아밀로이드증 환자 치료를 위한 NXC-201의 1b상 용량 확장 연구

재발성 또는 불응성 경쇄 아밀로이드증(AL) 환자를 대상으로 NXC-201의 안전성과 효능을 탐구하는 공개 라벨 제1b상 용량 증량/용량 확장 연구입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이전 NXC-201을 기반으로 구축하면 Kfir-Erenfeld 등이 발표한 AL 아밀로이드증이 발생합니다. al (2022) 및 Asherie et. 알. (2023)에 따르면, 이 연구에서는 재발성 또는 불응성 AL 아밀로이드증 환자를 추가로 등록하고 NXC-201의 안전성과 효능을 평가할 것입니다.

재발성/불응성 AL 아밀로이드증이 있는 피험자는 NXC-201 CART 제조를 위한 출발 물질을 제공하기 위해 림프구 고갈이 발생하기 최소 한 달 전에 백혈구 성분채집술을 받게 됩니다. 대상자는 림프구 고갈에 대해 다음 과정에 따라 치료됩니다: -5일, -4일 및 -3일 시클로포스파미드 250mg/m2, 30분에 걸쳐 IV 주입, 이어서 즉시 30분에 걸쳐 Fludarabine 25mg/m2 IV 주입.

NXC-201 CART는 림프구 결핍 후 0일차에 투여됩니다.

등록된 피험자는 다음과 같이 NXC-201 CAR 양성(CAR+) T 세포를 투여받게 됩니다.

용량 증량 단계: 환자당 30~45일의 안전성 추적 관찰이 포함된 코호트 1 450 × 106 CAR+ T 세포(환자 3명) 환자당 30~45일의 안전성 추적 관찰이 포함된 코호트 2 800 × 106 CAR+ T 세포(3명) 환자) 용량 확장 단계(1b상 확장)에는 DSMB가 승인한 경우 동일한 800×106 CAR+ T 세포 용량으로 3명 이상의 추가 환자를 등록하게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

45

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Berkeley, California, 미국, 94704
        • Sutter Health Alta Bates
      • Duarte, California, 미국, 91010
        • City Of Hope
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Stanford, California, 미국, 94305
        • Stanford University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Winship Cancer Institute, Emory University
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, 미국, 66205
        • The University of Kansas Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02118
        • Boston University Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University Siteman Cancer Center
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Comprehensive Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45267
        • University of Cincinnati Cancer Center
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 381202127
        • Baptist Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
        • Huntsman Cancer Institute at the University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98104
        • Swedish Cancer Institute

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. ≥18세
  2. 자발적으로 서명된 사전 동의서(ICF)
  3. 동부 협력 종양학 그룹(ECOG) 성과 상태 0 - 2
  4. 조직학적으로 입증된 전신 AL은 골수 외부 기관의 편광 현미경에서 녹색 복굴절이 있는 양성 콩고 레드 염색과 적극적인 치료가 필요한 측정 가능한 클론성 질환의 증거로 확인되었습니다.

  5. 재발된 질병 또는 다음 기준 중 하나를 충족하는 담당 의사가 결정한 1회 이상의 이전 치료 이후 추가 치료가 필요한 경우:

    1. 초기 치료에 불내성이며 혈액학적으로 매우 우수한 부분 반응(VGPR)을 달성하지 못했습니다.
    2. 정의된 혈액학적 반응의 상실은 관련된 유리형 경쇄와 관련되지 않은 유리형 경쇄 간의 차이가 >40mg/DL(4mg/L) 증가합니다.
    3. 최소 4주기의 초기 치료 후 최소한 혈액학적 VGPR을 달성하는 것으로 정의되는 초기 치료에 대한 부적절한 반응.
  6. 연구에 참여하기 전 최소 1개월 동안 면역억제 요법(IST)을 중단한 후 이식편 대 숙주 질환의 증거 없이 동종 줄기 세포 이식 후 재발된 AL 아밀로이드증.

  7. 피험자는 아래 기준 중 적어도 하나를 포함하여 스크리닝 시 측정 가능한 질병을 가지고 있어야 합니다.

    1. 혈청 M-단백질 0.5g/dL 이상

    2. 혈청 유리형 경쇄(FLC) 분석(둘 다 존재해야 함):

      • 관련 FLC 수준이 50mg/L(5mg/dL) 이상
      • 혈청 FLC 비율이 비정상입니다.
  8. AL 아밀로이드증과 말단 기관 관련이 입증되는 한 동시 다발성 골수종은 제외되지 않습니다.
  9. 가임기 여성(WCBP)은 치료 전 혈청 임신 검사에서 음성 반응을 보여야 합니다. 모든 성적으로 활동적인 WCBP 및 모든 성적으로 활동적인 남성 피험자는 연구 기간 동안 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  10. 탈모증 및 3등급 신경병증을 제외한 이전 치료로 인한 비혈액학적 독성이 2등급 이하 또는 기준선으로 회복됨
  11. 연구 방문 일정 및 모든 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있는 능력과 의지

제외 기준:

  1. 백혈구분리술 전 14일 이내에 AL 아밀로이드증에 대한 이전의 전신 요법
  2. 백혈구분리술 전 14일 이내에 세포 동원에 사용되는 지속성 성장인자 또는 약물
  3. 백혈구분리술 전 5일 이내에 세포 동원에 사용되는 속효성 성장인자 또는 약물
  4. 백혈구분리술 전 3일 이내에 스테로이드 치료 용량
  5. 긴급하게 필요한 경우 선별검사와 림프결핍 사이에 완화 방사선이 허용됩니다.
  6. 림프결핍이 시작되기 전 14일 이내에 AL 아밀로이드증에 대한 이전의 전신 치료.
  7. 림프결핍 전 8주 이내에 중추신경계(CNS) 지시 방사선
  8. 림프구 결핍 전 14일 이내에 세포 동원에 사용되는 지속성 성장 인자 또는 약물
  9. 림프구 결핍 전 3일 이내에 세포 동원에 사용되는 속효성 성장 인자 또는 약물
  10. 림프구 고갈 전 8주 이내의 연구용 세포 요법
  11. 부피가 큰 중추신경계 질환이 있는 것으로 알려진 피험자
  12. 부적절한 간 기능: 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) >3 정상 값
  13. 부적절한 신장 기능: 크레아티닌 청소율(CRCL) < 20.
  14. 국제 비율(INR) 또는 부분 트롬보플라스틴 시간(PTT) > 1.5 x ULN(정상의 상한)(배제 기준을 충족하지 않는 혈전색전증 사건에 대해 안정적인 용량의 항응고제를 사용하지 않는 경우)
  15. 절대호중구수(ANC) < 1000cells/mm^3, 혈소판수 < 30,000mm^3, 또는 헤모글로빈 < 8g/dL(수혈이 허용됨), 절대림프구수 < 300cells/mm로 정의되는 부적절한 골수 기능 ^3.
  16. 만성 면역억제제로 지속적인 치료
  17. 림프결핍 전 72시간 이내에 활성 감염이 존재함
  18. 연구자의 판단에 따라 피험자를 과도한 위험에 빠뜨리거나 연구를 방해할 수 있는 심각한 동반질환 또는 질병
  19. 림프 고갈 후 6개월 이내에 고도로 활동적인 항레트로바이러스 요법/항레트로바이러스 병용 요법(HAART/CAART)으로 검출할 수 없는 바이러스 수치에 도달하지 않은 것으로 알려진 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성 상태 피험자
  20. 활동성 B형 간염 또는 C형 간염 감염
  21. 3개월 이내에 약물치료나 기계적 조절이 필요한 뇌졸중, 불안정 협심증, 심근경색, 심실부정맥의 병력이 있는 피험자.
  22. 좌심실 박출률 < 40%
  23. 연구자의 의견으로는 허혈성 심장 질환과 관련된 심부전
  24. 골수종 외에 2차 악성 종양이 있는 피험자, 2차 악성 종양이 지난 2년 동안 치료가 필요했거나 완전 관해 상태에 있지 않은 경우 이 기준에 대한 예외에는 성공적으로 치료된 비전이성 기저 세포 또는 편평 세포 피부 암종, 치료가 필요하지 않은 전립선암 또는 치료 종양 전문의의 서면 허가를 받아 완화되는 기타 악성 종양이 포함됩니다.

  25. 항응고가 필요한 정맥 혈전색전증 사건이 있었고 다음 기준 중 하나를 충족하는 피험자:

    1. 1개월 미만 동안 안정적인 항응고제 용량을 복용한 경우(급성 선 삽입으로 인한 혈전증 제외)
    2. 지난 30일 동안 2, 3, 4등급 출혈이 있었던 경우
    3. 정맥 혈전색전증으로 인한 증상이 지속되는 경우(예: 지속적인 호흡곤란 또는 산소 요구량)
  26. 임신 또는 수유 중인 여성

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: NXC-201 CAR-T

용량 증량 단계에는 다음 용량이 포함됩니다.

코호트 1 - 150×10^6 CAR-양성(CAR+) T 세포(3명의 환자) 코호트 2 - 450×10^6 CAR-양성(CAR+) T 세포(3명의 환자) 그런 다음 용량 확장 단계가 진행됩니다.
생물학적: NXC-201 CAR-T
NXC-201(이전 HBI0101) CAR-T는 인간 BCMA를 표적으로 하는 키메라 항원 수용체(CAR)를 코딩하는 항BCMA CAR 레트로바이러스 벡터를 체외에서 형질도입한 자가 T 세포로 정의됩니다. NXC-201 CAR-T는 냉동보존 없이 신선하게 제공됩니다.
다른 이름들:
  • HBI0101 CAR-T

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 부작용이 발생한 참가자 수
기간: 24개월
이상사례(AE)는 불리하고 의도하지 않은 징후(비정상적 징후 포함)일 수 있습니다. 의약품(시험용) 제품과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 의약품(시험용) 제품의 사용과 일시적으로 관련된 실험실 소견), 증상 또는 질병.
24개월
CTCAE v5.0에서 평가한 심각도별 부작용이 있는 참가자 수
기간: 24개월
중증도 등급의 평가는 사이토카인 방출 증후군(CRS) 및 면역 효과 세포 관련 신경 독성 증후군(ICANS)을 제외하고 국립 암 연구소 부작용에 대한 공통 용어 기준(NCI CTCAE) 버전 5.0에 따라 이루어집니다. CRS와 ICANS는 미국이식 및 세포치료학회(ASTCT) 합의 등급에 따라 평가되어야 합니다.
24개월
최대 허용 용량(MTD)을 확인하려면
기간: 24개월
부작용에 대한 공통 용어 기준(CTCAE) 기준 버전 5.0 및 미국 이식 및 세포 치료 협회(ASTCT) 합의 등급에 따른 사이토카인 방출 증후군(CRS) 및 면역 효과 세포 관련 신경 독성 증후군(ICANS)에 따름
24개월
2상 권장 용량(RP2D)을 확인하기 위해
기간: 24개월
부작용에 대한 공통 용어 기준(CTCAE) 기준 버전 5.0 및 미국 이식 및 세포 치료 협회(ASTCT) 합의 등급에 따른 사이토카인 방출 증후군(CRS) 및 면역 효과 세포 관련 신경 독성 증후군(ICANS)에 따름
24개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈액학적 및 장기 반응이 있는 참가자의 비율
기간: 24개월
AL의 AL 아밀로이드증 치료 반응 기준에 대한 합의된 권장 사항에 따르면(Palladini, 2012)
24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Nexcella Inc.

협력자

Immix Biopharma, Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Mehrdad Abedi, University of California, Davis

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 6월 5일

기본 완료 (추정된)

2026년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2039년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 10월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 10월 19일

처음 게시됨 (실제)

2023년 10월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 7월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 7월 12일

마지막으로 확인됨

2026년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NXC-201-AL-001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

개별 참가자 데이터 공유는 없습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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