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エミシズマブを投与した重度血友病A患者における健康関連のQOL転帰と出血率 (ML43518)

2023年10月26日 更新者：Narang Shalu、Newark Beth Israel Medical Center

エミシズマブを投与した重度血友病A患者の健康関連QOLの転帰と出血率：リアルワールドデータ

この研究の主な目的は、エミシズマブ予防治療の使用により出血エピソードの数が減少するかどうか、個人の生活の質が改善されるかどうか、および血友病 A 患者の関節症が改善されるかどうかを判断することです。

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究の主な目的は、エミシズマブ予防治療の使用により出血エピソードの数が減少するかどうか、また血友病患者の生活の質に影響を与えるかどうかを判断することです。

血友病Aの患者、特に重症の患者は、関節、筋肉、深部組織で出血を繰り返し、同じ関節での出血が繰り返されると骨や軟骨に不可逆的な損傷を与え、生活に支障をきたす関節症を引き起こす可能性があります。 治療には、さらなる出血エピソードを防ぐことができる外因性組換え因子濃縮物による置換が含まれますが、進行中の関節損傷は防ぐことができません。 さらに、組換え因子濃縮物による治療は阻害性抗体を生成し、その結果、さらなる治療にそれらを使用できなくなる可能性があります。 この病気が患者と介護者に与える負担は十分に認識されています。

エミシズマブを開始する前とエミシズマブを開始した後の追加の時点で、出血記録を確認することに加えて、あなたまたはあなたのお子様に追加の因子置換が必要な出血エピソードについて質問されます。 さらに、エミシズマブの投与開始前およびエミシズマブ開始後の追加の時点で、あなた/あなたのお子さんの生活の質に関するアンケートに回答していただくようお願いします。 また、関節スコアも測定していただき、エミシズマブの開始前と開始後の追加の時間にそれらをチェックします。 収集されたすべての情報は機密として扱われ、研究チームのメンバーとのみ共有されます。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

50

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • New Jersey
      • Newark、New Jersey、アメリカ、07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
        • 主任研究者：
          • Shalu Narang, MD
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Alice Cohen, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

はい

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

研究対象集団には、研究のすべての段階において血友病 A を患う男性および女性の子供および成人が含まれます。 小児と成人は出血のリスクが同等であるため、エミシズマブまたは濃縮因子による小児と成人の両方の出血事象に関する情報を収集して、ABRを計算します。 人種や民族に基づく排除はありません。 研究のHRQoL部分には、子供とその家族が含まれます。血友病に罹患した子供とその親の両方で生活の質が低いことが判明し、家族への影響が認識されています。 血友病性関節症は小児と成人に見られるため、どの年齢でも障害を引き起こす可能性があるため、この結果を両方の集団で研究する必要があります。

説明

包含基準パート A: ABR

  • 署名済みのインフォームドコンセント/同意フォーム
  • インフォームド・コンセントフォーム署名時の年齢は4歳
  • 研究者の判断による、研究プロトコールに従う能力
  • 血友病A（重症度は問わない）と診断され、エミシズマブまたは濃縮因子による予防をそれぞれ少なくとも12か月受けている
  • 研究期間中はエミシズマブの予防を遵守する計画を立てる
  • 阻害剤を服用している患者
  • 阻害剤を持たない患者 パート B: HRQoL と関節症
  • 署名済みのインフォームドコンセント/同意フォーム
  • インフォームド・コンセントフォーム署名時の年齢は4歳
  • 研究者の判断による、研究プロトコールに従う能力
  • 血友病A（重症度は問わない）と診断され、エミシズマブ予防療法に切り替えることを決定した患者
  • 研究期間中はエミシズマブの予防を遵守する計画を立てる
  • 出産可能年齢の個人がこの研究に含まれます。 彼らの参加には、アンケートへの自発的な回答が含まれます。 この集団に対しては、追加の予防措置は必要ありません。
  • 患者/親は英語/スペイン語の読み書きができる必要があります

除外基準:

  • パート A: ABR

    • 予防のための臨床試験を受けている患者
    • 他の出血性疾患を患っており、計画的な治療が必要な患者
    • 性別、人種、民族的背景、経済的地位に基づく資格制限はありません。

パート B: HRQoL と関節症

  • 予防のための臨床試験を受けている患者
  • 他の出血性疾患を患っており、計画的な治療が必要な患者
  • アンケートへの回答やHJHSによる共同健康診断を拒否する患者/保護者
  • 性別、人種、民族的背景、経済的地位に基づく資格制限はありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
エミシズマブを投与中の血友病 A 患者の年間出血率をエミシズマブ投与前後で取得して比較する。
時間枠：12ヶ月
年間出血率 (ABR)
12ヶ月
エミシズマブ投与前後の血友病 A 患者の健康関連の生活の質を評価する。
時間枠：12ヶ月
生活の質に関する質問
12ヶ月
関節症の臨床的変化を研究するため。
時間枠：12ヶ月
関節スコアの測定
12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
エミシズマブのスケジュールに対する医師の好みと、それがコンプライアンスにどのように影響するかを研究するため
時間枠：12ヶ月
ABR
12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Newark Beth Israel Medical Center

協力者

Genentech, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2023年12月1日

一次修了 (推定)

2024年12月1日

研究の完了 (推定)

2025年12月1日

試験登録日

最初に提出

2023年10月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年10月23日

最初の投稿 (実際)

2023年10月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年10月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年10月26日

最終確認日

2023年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2023.20

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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