Resultados de qualidade de vida relacionados à saúde e taxas de sangramento entre pacientes com hemofilia A grave em uso de emicizumabe (ML43518)
Resultados de qualidade de vida relacionados à saúde e taxas de sangramento entre pacientes com hemofilia A grave em uso de emicizumabe: dados do mundo real
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo principal deste estudo é determinar se o uso do tratamento profilático com emicizumabe reduz o número de episódios hemorrágicos e se afeta a qualidade de vida dos indivíduos com hemofilia.
Pacientes com hemofilia A, especialmente aqueles com doença grave, apresentam sangramento recorrente nas articulações, músculos e tecidos profundos e o sangramento recorrente na mesma articulação pode resultar em danos irreversíveis nos ossos e cartilagens e levar à artropatia incapacitante. O tratamento envolve a substituição por concentrados de fator recombinante exógeno que podem prevenir novos episódios hemorrágicos, mas não o dano articular contínuo. Além disso, o tratamento com concentrados de fator recombinante pode levar à formação de anticorpos inibitórios, resultando na incapacidade de utilizá-los para tratamento adicional. O fardo desta doença para os pacientes e cuidadores é bem reconhecido.
Você/seu filho será questionado sobre seus episódios de sangramento que necessitam de reposição de fator adicional, além de verificar seu registro de sangramento antes de iniciar o emicizumabe e em momentos adicionais após iniciar o emicizumabe. Além disso, pedimos que você/seu filho preencha um questionário sobre a qualidade de vida de você/seu filho antes de iniciar o emicizumabe e em momentos adicionais após iniciar o emicizumabe. Você também terá suas pontuações conjuntas medidas e nós as verificaremos antes e em momentos adicionais após iniciar o emicizumabe. Todas as informações coletadas permanecerão confidenciais e serão compartilhadas apenas com membros da equipe de estudo.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Pari Sheerer
- Número de telefone: 973-803-7218
- E-mail: pari.sheerer2@rwjbh.org
Locais de estudo
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New Jersey
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Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
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Investigador principal:
- Shalu Narang, MD
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Contato:
- Pari Sheerer
- Número de telefone: 973-803-7218
- E-mail: pari.sheerer2@rwjbh.org
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Subinvestigador:
- Alice Cohen, MD
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de inclusão Parte A: ABR
- Termo de Consentimento Livre e Esclarecido assinado
- Idade 4 anos no momento da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido
- Capacidade de cumprir o protocolo do estudo, no julgamento do investigador
- Diagnóstico de hemofilia A (qualquer gravidade) em profilaxia com emicizumabe ou concentrado de fator por pelo menos 12 meses cada
- Planeje aderir à profilaxia com emicizumabe durante o estudo
- Paciente com inibidores
- Paciente sem inibidores Parte B: QVRS e Artropatia
- Termo de Consentimento Livre e Esclarecido assinado
- Idade 4 anos no momento da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido
- Capacidade de cumprir o protocolo do estudo, no julgamento do investigador
- Diagnóstico de hemofilia A (qualquer gravidade) que decidiu mudar para a profilaxia com emicizumabe
- Planeje aderir à profilaxia com emicizumabe durante o estudo
- Indivíduos em idade fértil serão incluídos neste estudo. A sua participação envolve o preenchimento voluntário de um questionário. Não há precauções adicionais necessárias para esta população.
- O paciente/pai deve ser capaz de ler e escrever inglês/espanhol
Critério de exclusão:
Parte A: ABR
- Pacientes que estão em um ensaio clínico para profilaxia
- Pacientes com outros distúrbios hemorrágicos que necessitam de qualquer tratamento programado
- Nenhuma restrição de elegibilidade será baseada em gênero, raça, origem étnica ou status econômico
Parte B: QVRS e Artropatia
- Pacientes que estão em um ensaio clínico para profilaxia
- Pacientes com outros distúrbios hemorrágicos que necessitam de qualquer tratamento programado
- Pacientes/pais que se recusam a preencher o questionário ou a fazer uma avaliação de saúde conjunta pelo HJHS
- Nenhuma restrição de elegibilidade será baseada em gênero, raça, origem étnica ou status econômico
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Obter e comparar a taxa de sangramento anual em pacientes com hemofilia A em uso de emicizumabe antes e depois de receberem emicizumabe.
Prazo: 12 meses
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Taxas de sangramento anualizadas (ABR)
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12 meses
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Avaliar a qualidade de vida relacionada à saúde em pacientes com hemofilia A antes e depois do uso de emicizumabe.
Prazo: 12 meses
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Questionários de qualidade de vida
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12 meses
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Para estudar quaisquer alterações clínicas na artropatia.
Prazo: 12 meses
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Medições de pontuação conjunta
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Estudar a preferência do médico pelo esquema de emicizumabe e como isso afeta a adesão
Prazo: 12 meses
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ABR
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2023.20
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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