Terveyteen liittyvät elämänlaatutulokset ja verenvuototapaukset potilailla, joilla on vaikea hemofilia A emitsitsumabihoitoa saaneilla potilailla (ML43518)
Terveyteen liittyvät elämänlaatutulokset ja verenvuotoluvut potilailla, joilla on vaikea hemofilia A emitsitsumabilla: Real World Data
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on selvittää, vähentääkö emitsitsumabiprofylaksia hoito verenvuotokohtausten määrää ja vaikuttaako se hemofiliaa sairastavien henkilöiden elämänlaatuun.
Hemofilia A:ta sairastavilla potilailla, erityisesti niillä, joilla on vakava sairaus, on toistuvaa verenvuotoa nivelissä, lihaksissa ja syvässä kudoksessa, ja toistuva verenvuoto samassa nivelessä voi johtaa peruuttamattomiin vaurioihin luussa ja rustossa ja johtaa vammauttavaan artropatiaan. Hoito sisältää korvaamisen eksogeenisilla rekombinanttitekijäkonsentraateilla, jotka voivat estää uusia verenvuotojaksoja, mutta eivät jatkuvia nivelvaurioita. Lisäksi hoito rekombinanttitekijäkonsentraateilla voi johtaa inhiboivien vasta-aineiden muodostumiseen, mikä johtaa kyvyttömyyteen käyttää niitä jatkohoitoon. Tämän taudin aiheuttama taakka potilaille ja hoitajille tunnetaan hyvin.
Sinulta/lapseltasi kysytään verenvuotojaksoistasi, jotka vaativat lisätekijäkorvausta sen lisäksi, että tarkistat verenvuotolokisi ennen emitistsumabihoidon aloittamista ja muina aikoina emitistsumabihoidon aloittamisen jälkeen. Lisäksi pyydämme sinua/lapsesi täyttämään kyselylomakkeen sinun/lapsesi elämänlaadusta ennen emitistsumabihoidon aloittamista ja muina aikoina emitistsumabihoidon aloittamisen jälkeen. Sinulle myös mitataan yhteispisteesi ja tarkistamme ne ennen emitistsumabihoidon aloittamista ja muina aikoina sen jälkeen. Kaikki kerätyt tiedot pysyvät luottamuksellisina ja ne jaetaan vain tutkimusryhmän jäsenten kanssa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Pari Sheerer
- Puhelinnumero: 973-803-7218
- Sähköposti: pari.sheerer2@rwjbh.org
Opiskelupaikat
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
Päätutkija:
- Shalu Narang, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Pari Sheerer
- Puhelinnumero: 973-803-7218
- Sähköposti: pari.sheerer2@rwjbh.org
-
Alatutkija:
- Alice Cohen, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällytyskriteerit Osa A: ABR
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus/hyväksyntälomake
- Ikä 4 vuotta Ilmoitettu suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä
- Kyky noudattaa tutkimuspöytäkirjaa tutkijan harkinnan mukaan
- Hemofilia A (vakavuudesta tahansa) diagnoosi emitsitsumabilla tai tekijäkonsentraatilla vähintään 12 kuukauden ajan.
- Suunnittele, että noudatat emitistsumabiprofylaksiaa tutkimuksen aikana
- Potilas, jolla on estäjiä
- Potilas ilman inhibiittoreita Osa B: HRQoL ja artropatia
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus/hyväksyntälomake
- Ikä 4 vuotta Ilmoitettu suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä
- Kyky noudattaa tutkimuspöytäkirjaa tutkijan harkinnan mukaan
- Hemofilia A (vakavuudesta riippumatta) diagnoosi, joka on päättänyt siirtyä emitsitsumabiprofylaksiin
- Suunnittele, että noudatat emitistsumabiprofylaksiaa tutkimuksen aikana
- Hedelmällisessä iässä olevat henkilöt otetaan mukaan tähän tutkimukseen. Heidän osallistumisensa edellyttää vapaaehtoista kyselylomakkeen täyttämistä. Tälle väestölle ei tarvita lisävarotoimia.
- Potilaan/vanhemman tulee osata lukea ja kirjoittaa englantia/espanjaa
Poissulkemiskriteerit:
Osa A: ABR
- Potilaat, jotka ovat kliinisessä tutkimuksessa ennaltaehkäisyä varten
- Potilaat, joilla on muita verenvuotohäiriöitä ja jotka tarvitsevat määräaikaista hoitoa
- Kelpoisuusrajoitukset eivät perustu sukupuoleen, rotuun, etniseen taustaan tai taloudelliseen asemaan
Osa B: HRQoL ja artropatia
- Potilaat, jotka ovat kliinisessä tutkimuksessa ennaltaehkäisyä varten
- Potilaat, joilla on muita verenvuotohäiriöitä ja jotka tarvitsevat määräaikaista hoitoa
- Potilaat/vanhemmat, jotka kieltäytyvät täyttämästä kyselylomaketta tai joutuvat yhteiseen terveysarviointiin HJHS:ssä
- Kelpoisuusrajoitukset eivät perustu sukupuoleen, rotuun, etniseen taustaan tai taloudelliseen asemaan
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Saadakseen ja vertailla vuotuista verenvuotoa hemofilia A:ta sairastavilla potilailla, jotka saavat emitsitsumabia ennen ja jälkeen emitsitsumabihoidon.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Annualized Bleeding Rates (ABR)
|
12 kuukautta
|
|
Arvioida hemofilia A -potilaiden terveyteen liittyvää elämänlaatua ennen ja jälkeen emitistsumabihoidon.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Elämänlaatukyselyt
|
12 kuukautta
|
|
Artropatian kliinisten muutosten tutkiminen.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Yhteispistemittaukset
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkia lääkärin mieltymystä emitistsumabiohjelmaan ja sitä, miten se vaikuttaa noudattamiseen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
ABR
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2023.20
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .