Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sundhedsrelaterede livskvalitetsresultater og blødningsrater blandt patienter med svær hæmofili A på Emicizumab (ML43518)

26. oktober 2023 opdateret af: Narang Shalu, Newark Beth Israel Medical Center

Sundhedsrelaterede livskvalitetsresultater og blødningsrater blandt patienter med svær hæmofili A på Emicizumab: Data fra den virkelige verden

Hovedformålene med denne undersøgelse er at bestemme, om brug af emicizumab profylaksebehandling reducerer antallet af blødningsepisoder, om det forbedrer livskvaliteten for individer, og om det forbedrer artropati hos personer med hæmofili A.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hovedformålet med denne undersøgelse er at afgøre, om brug af emicizumab profylaksebehandling reducerer antallet af blødningsepisoder, og om det påvirker livskvaliteten for personer med hæmofili.

Patienter med hæmofili A, især dem med svær sygdom, har tilbagevendende blødninger i led, muskler og dybt væv, og tilbagevendende blødninger i samme led kan resultere i irreversible skader i knogler og brusk og føre til invaliderende artropati. Behandling involverer udskiftning med eksogene rekombinante faktorkoncentrater, der kan forhindre yderligere blødningsepisoder, men ikke den igangværende ledskade. Derudover kan behandling med rekombinante faktorkoncentrater føre til hæmmende antistoffer, hvilket resulterer i manglende evne til at bruge dem til yderligere behandling. Byrden af ​​denne sygdom på patienter og pårørende er velkendt.

Du/dit barn vil blive spurgt om dine blødningsepisoder, der kræver yderligere faktorudskiftning ud over at tjekke din blødningslog før start med emicizumab og på yderligere tidspunkter efter start med emicizumab. Derudover vil vi bede dig/dit barn om at udfylde spørgeskemaet om dig/dit barns livskvalitet inden start med emicizumab og på yderligere tidspunkter efter start med emicizumab. Du vil også få målt dine ledscorer, og vi vil kontrollere dem før og på yderligere tidspunkter efter start af emicizumab. Alle de indsamlede oplysninger vil forblive fortrolige og vil kun blive delt med medlemmer af studieteamet.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Shalu Narang, MD
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Alice Cohen, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsespopulationen vil omfatte børn og voksne, der er mænd og kvinder med hæmofili A i alle dele af undersøgelsen. Børn og voksne har lige stor risiko for blødning, og derfor vil vi indsamle oplysninger om blødningshændelser hos både børn og voksne på emicizumab eller på faktorkoncentrater for at beregne ABR. Der vil ikke være nogen udelukkelse baseret på race eller etnicitet. For HRQoL-delen af ​​undersøgelsen vil børn og deres familier blive inkluderet. Livskvaliteten viste sig at være dårlig både blandt børn ramt af hæmofili og deres forældre og oplevet påvirkning af familien. Hæmofil artropati kan ses hos børn og voksne, og derfor skal dette resultat undersøges i begge populationer, da det kan være invaliderende i alle aldre.

Beskrivelse

Inklusionskriterier Del A: ABR

  • Underskrevet informeret samtykke/samtykkeformular
  • Alder 4 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykkeformular
  • Evne til at overholde undersøgelsesprotokollen efter investigators vurdering
  • Diagnose af hæmofili A (enhver sværhedsgrad) på emicizumab eller faktorkoncentratprofylakse i mindst 12 måneder hver
  • Planlæg at følge emicizumab-profylakse under undersøgelsen
  • Patient med inhibitorer
  • Patient uden inhibitorer Del B: HRQoL og artropati
  • Underskrevet informeret samtykke/samtykkeformular
  • Alder 4 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykkeformular
  • Evne til at overholde undersøgelsesprotokollen efter investigators vurdering
  • Diagnose af hæmofili A (enhver sværhedsgrad), som har besluttet at skifte til emicizumab profylakse
  • Planlæg at følge emicizumab-profylakse under undersøgelsen
  • Personer i den fødedygtige alder vil blive inkluderet i denne undersøgelse. Deres deltagelse indebærer frivillig udfyldelse af et spørgeskema. Der kræves ingen yderligere forholdsregler for denne population.
  • Patient/forælder skal kunne læse og skrive engelsk/spansk

Ekskluderingskriterier:

  • Del A: ABR

    • Patienter, der er i et klinisk forsøg med henblik på profylakse
    • Patienter med andre blødningsforstyrrelser, der har behov for planlagt behandling
    • Ingen berettigelsesbegrænsninger vil være baseret på køn, race, etnisk baggrund eller økonomisk status

Del B: HRQoL og artropati

  • Patienter, der er i et klinisk forsøg med henblik på profylakse
  • Patienter med andre blødningsforstyrrelser, der har behov for planlagt behandling
  • Patienter/forældre, der nægter at udfylde spørgeskema eller har fælles helbredsvurdering af HJHS
  • Ingen berettigelsesbegrænsninger vil være baseret på køn, race, etnisk baggrund eller økonomisk status

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At opnå og sammenligne den årlige blødningsrate hos patienter med hæmofili A på emicizumab før og efter at have været på emicizumab.
Tidsramme: 12 måneder
Årlige blødningsrater (ABR)
12 måneder
At evaluere den sundhedsrelaterede livskvalitet hos patienter med hæmofili A før og efter at have været på emicizumab.
Tidsramme: 12 måneder
Spørgsmål om livskvalitet
12 måneder
At studere eventuelle kliniske ændringer i artropati.
Tidsramme: 12 måneder
Fællescoremålinger
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At studere praktiserende læges præference for emicizumab tidsplan og hvordan det påvirker compliance
Tidsramme: 12 måneder
ABR
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Newark Beth Israel Medical Center

Samarbejdspartnere

Genentech, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. december 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. oktober 2023

Først opslået (Faktiske)

27. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2023.20

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Emicizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Vietnam

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner