Resultados de la calidad de vida relacionados con la salud y tasas de hemorragia en pacientes con hemofilia A grave que reciben emicizumab (ML43518)
Resultados de la calidad de vida relacionados con la salud y tasas de hemorragia entre pacientes con hemofilia A grave que reciben emicizumab: datos del mundo real
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El objetivo principal de este estudio es determinar si el uso del tratamiento profiláctico con emicizumab reduce el número de episodios hemorrágicos y si afecta la calidad de vida de las personas con hemofilia.
Los pacientes con hemofilia A, especialmente aquellos con enfermedad grave, tienen hemorragias recurrentes en las articulaciones, músculos y tejidos profundos, y las hemorragias recurrentes en la misma articulación pueden provocar daños irreversibles en los huesos y cartílagos y provocar una artropatía incapacitante. El tratamiento implica el reemplazo con concentrados de factor recombinante exógeno que pueden prevenir episodios hemorrágicos adicionales, pero no el daño articular en curso. Además, el tratamiento con concentrados de factor recombinante puede generar anticuerpos inhibidores que impidan su uso para tratamientos posteriores. La carga que esta enfermedad supone para los pacientes y sus cuidadores es bien reconocida.
Se le preguntará a usted o a su hijo acerca de sus episodios hemorrágicos que necesitan reemplazo de factor adicional, además de verificar su registro de sangrado antes de comenzar con emicizumab y en momentos adicionales después de comenzar con emicizumab. Además, le pediremos a usted o a su hijo que completen un cuestionario sobre su calidad de vida antes de comenzar con emicizumab y en momentos adicionales después de comenzar con emicizumab. También se le medirán las puntuaciones conjuntas y las comprobaremos antes y en momentos adicionales después de comenzar con emicizumab. Toda la información recopilada permanecerá confidencial y solo se compartirá con miembros del equipo de estudio.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Pari Sheerer
- Número de teléfono: 973-803-7218
- Correo electrónico: pari.sheerer2@rwjbh.org
Ubicaciones de estudio
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New Jersey
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Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
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Investigador principal:
- Shalu Narang, MD
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Contacto:
- Pari Sheerer
- Número de teléfono: 973-803-7218
- Correo electrónico: pari.sheerer2@rwjbh.org
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Sub-Investigador:
- Alice Cohen, MD
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión Parte A: ABR
- Formulario de consentimiento/asentimiento informado firmado
- Edad 4 años al momento de firmar el Formulario de Consentimiento Informado
- Capacidad para cumplir con el protocolo del estudio, a juicio del investigador.
- Diagnóstico de hemofilia A (cualquier gravedad) con emicizumab o profilaxis con concentrado de factor durante al menos 12 meses cada uno.
- Planificar el cumplimiento de la profilaxis con emicizumab durante el estudio.
- Paciente con inhibidores
- Paciente sin inhibidores Parte B: CVRS y artropatía
- Formulario de consentimiento/asentimiento informado firmado
- Edad 4 años al momento de firmar el Formulario de Consentimiento Informado
- Capacidad para cumplir con el protocolo del estudio, a juicio del investigador.
- Diagnóstico de hemofilia A (cualquier gravedad) que ha decidido cambiar a profilaxis con emicizumab
- Planificar el cumplimiento de la profilaxis con emicizumab durante el estudio.
- En este estudio se incluirán personas en edad fértil. Su participación implica la cumplimentación voluntaria de un cuestionario. No se requieren precauciones adicionales para esta población.
- El paciente/padre debe poder leer y escribir inglés/español.
Criterio de exclusión:
Parte A: ABR
- Pacientes que están en un ensayo clínico para profilaxis.
- Pacientes con otros trastornos hemorrágicos que necesiten algún tratamiento programado.
- No habrá restricciones de elegibilidad basadas en género, raza, origen étnico o situación económica.
Parte B: CVRS y artropatía
- Pacientes que están en un ensayo clínico para profilaxis.
- Pacientes con otros trastornos hemorrágicos que necesiten algún tratamiento programado.
- Pacientes/padres que se niegan a completar el cuestionario o a recibir una evaluación de salud conjunta por parte de HJHS
- No habrá restricciones de elegibilidad basadas en género, raza, origen étnico o situación económica.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Obtener y comparar la tasa de hemorragia anual en pacientes con hemofilia A que reciben emicizumab antes y después de recibir emicizumab.
Periodo de tiempo: 12 meses
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Tasas de sangrado anualizadas (ABR)
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12 meses
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Evaluar la calidad de vida relacionada con la salud en pacientes con hemofilia A antes y después de recibir emicizumab.
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cuestionarios de Calidad de Vida
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12 meses
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Estudiar cualquier cambio clínico en la artropatía.
Periodo de tiempo: 12 meses
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Mediciones de puntuación conjunta
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Estudiar la preferencia del médico por el esquema de emicizumab y cómo afecta el cumplimiento.
Periodo de tiempo: 12 meses
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ABR
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2023.20
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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