Helserelaterte livskvalitetsutfall og blødningsrater blant pasienter med alvorlig hemofili A på Emicizumab (ML43518)
Helserelaterte livskvalitetsutfall og blødningsrater blant pasienter med alvorlig hemofili A på Emicizumab: Data fra den virkelige verden
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Hovedformålet med denne studien er å finne ut om bruk av emicizumab profylaksebehandling reduserer antall blødningsepisoder og om det påvirker livskvaliteten til personer med hemofili.
Pasienter med hemofili A, spesielt de med alvorlig sykdom, har tilbakevendende blødninger i ledd, muskler og dypvev og tilbakevendende blødninger i samme ledd kan resultere i irreversible skader i bein og brusk og føre til invalidiserende artropati. Behandling innebærer erstatning med eksogene rekombinante faktorkonsentrater som kan forhindre ytterligere blødningsepisoder, men ikke den pågående leddskaden. I tillegg kan behandling med rekombinante faktorkonsentrater føre til hemmende antistoffer som resulterer i manglende evne til å bruke disse til videre behandling. Byrden av denne sykdommen på pasienter og omsorgspersoner er godt anerkjent.
Du/barnet ditt vil bli spurt om blødningsepisodene dine som trenger ekstra faktorutskifting i tillegg til å sjekke blødningsloggen din før du starter emicizumab og på flere tidspunkter etter start av emicizumab. I tillegg vil vi be deg/ditt barn om å fylle ut spørreskjema om din/ditt barns livskvalitet før oppstart med emicizumab og på flere tidspunkt etter oppstart av emicizumab. Du vil også få målt leddpoengsummene dine, og vi vil sjekke dem før og på andre tidspunkter etter oppstart av emicizumab. All informasjon som samles inn vil forbli konfidensiell og vil kun bli delt med medlemmer av studieteamet.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Pari Sheerer
- Telefonnummer: 973-803-7218
- E-post: pari.sheerer2@rwjbh.org
Studiesteder
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Forente stater, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
Hovedetterforsker:
- Shalu Narang, MD
-
Ta kontakt med:
- Pari Sheerer
- Telefonnummer: 973-803-7218
- E-post: pari.sheerer2@rwjbh.org
-
Underetterforsker:
- Alice Cohen, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inkluderingskriterier Del A: ABR
- Signert skjema for informert samtykke/samtykke
- Alder 4 år ved signering av informert samtykkeskjema
- Evne til å overholde studieprotokollen, etter etterforskerens vurdering
- Diagnose av hemofili A (hvilken som helst alvorlighetsgrad) ved emicizumab eller faktorkonsentratprofylakse i minst 12 måneder hver
- Planlegg å følge emicizumab-profylakse under studien
- Pasient med inhibitorer
- Pasient uten inhibitorer Del B: HRQoL og artropati
- Signert skjema for informert samtykke/samtykke
- Alder 4 år ved signering av informert samtykkeskjema
- Evne til å overholde studieprotokollen, etter etterforskerens vurdering
- Diagnose av hemofili A (alle alvorlighetsgrader) som har bestemt seg for å bytte til emicizumab profylakse
- Planlegg å følge emicizumab-profylakse under studien
- Personer i fertil alder vil bli inkludert i denne studien. Deres deltakelse innebærer frivillig utfylling av et spørreskjema. Det kreves ingen ekstra forholdsregler for denne populasjonen.
- Pasient/forelder må kunne lese og skrive engelsk/spansk
Ekskluderingskriterier:
Del A: ABR
- Pasienter som er på en klinisk studie for profylakse
- Pasienter med andre blødningsforstyrrelser som trenger planlagt behandling
- Ingen kvalifikasjonsbegrensninger vil være basert på kjønn, rase, etnisk bakgrunn eller økonomisk status
Del B: HRQoL og artropati
- Pasienter som er på en klinisk studie for profylakse
- Pasienter med andre blødningsforstyrrelser som trenger planlagt behandling
- Pasienter/foreldre som nekter å fylle ut spørreskjema eller har felles helsevurdering av HJHS
- Ingen kvalifikasjonsbegrensninger vil være basert på kjønn, rase, etnisk bakgrunn eller økonomisk status
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å oppnå og sammenligne den årlige blødningsraten hos pasienter med hemofili A på emicizumab før og etter å ha vært på emicizumab.
Tidsramme: 12 måneder
|
Annualiserte blødningsrater (ABR)
|
12 måneder
|
|
For å evaluere den helserelaterte livskvaliteten hos pasienter med hemofili A før og etter å ha vært på emicizumab.
Tidsramme: 12 måneder
|
Spørsmål om livskvalitet
|
12 måneder
|
|
For å studere eventuelle kliniske endringer i artropati.
Tidsramme: 12 måneder
|
Fellespoengmålinger
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å studere utøverens preferanse for emicizumab tidsplan og hvordan det påvirker compliance
Tidsramme: 12 måneder
|
ABR
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2023.20
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .