Jakość życia zależna od stanu zdrowia i częstość krwawień wśród pacjentów z ciężką hemofilią A leczonych emicizumabem (ML43518)
Wyniki jakości życia związanej ze stanem zdrowia i częstość krwawień wśród pacjentów z ciężką hemofilią A przyjmujących emicizumab: dane ze świata rzeczywistego
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Głównym celem badania jest określenie, czy stosowanie profilaktyki emicizumabem zmniejsza liczbę epizodów krwawień i czy wpływa na jakość życia osób chorych na hemofilię.
U pacjentów chorych na hemofilię A, szczególnie tych z ciężkim przebiegiem choroby, występują nawracające krwawienia do stawów, mięśni i tkanek głębokich, a nawracające krwawienia do tego samego stawu mogą powodować nieodwracalne uszkodzenia kości i chrząstek oraz prowadzić do artropatii powodującej niepełnosprawność. Leczenie polega na zastąpieniu egzogennymi koncentratami rekombinowanego czynnika, które mogą zapobiec dalszym epizodom krwawień, ale nie trwającemu uszkodzeniu stawów. Ponadto leczenie koncentratami czynników rekombinowanych może prowadzić do wytworzenia przeciwciał hamujących, co uniemożliwia ich wykorzystanie w dalszym leczeniu. Dobrze wiadomo, jakie obciążenie tą chorobą spoczywa na pacjentach i ich opiekunach.
Oprócz sprawdzania dziennika krwawień przed rozpoczęciem emicizumabu i dodatkowo po rozpoczęciu emicizumabu, Ty/Twoje dziecko zostaniesz zapytany o epizody krwawień wymagające dodatkowej suplementacji czynnika. Ponadto poprosimy Ciebie/Twoje dziecko o wypełnienie kwestionariusza dotyczącego jakości życia Ciebie/Twojego dziecka przed rozpoczęciem stosowania emicizumabu oraz w dodatkowych momentach po rozpoczęciu emicizumabu. Zmierzymy również Twoje wspólne wyniki, a my sprawdzimy je przed rozpoczęciem leczenia emicizumabem i dodatkowo po jego rozpoczęciu. Wszystkie zebrane informacje pozostaną poufne i zostaną udostępnione wyłącznie członkom zespołu badawczego.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Pari Sheerer
- Numer telefonu: 973-803-7218
- E-mail: pari.sheerer2@rwjbh.org
Lokalizacje studiów
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
Główny śledczy:
- Shalu Narang, MD
-
Kontakt:
- Pari Sheerer
- Numer telefonu: 973-803-7218
- E-mail: pari.sheerer2@rwjbh.org
-
Pod-śledczy:
- Alice Cohen, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria włączenia Część A: ABR
- Podpisany formularz świadomej zgody/zgody
- Wiek 4 lata w chwili podpisania Formularza Świadomej Zgody
- Zdolność do przestrzegania protokołu badania, w ocenie badacza
- Rozpoznanie hemofilii A (dowolnego ciężkości) w ramach profilaktyki emicizumabem lub koncentratem czynnika przez co najmniej 12 miesięcy każdy
- Zaplanuj przestrzeganie profilaktyki emicizumabem w trakcie badania
- Pacjent z inhibitorami
- Pacjent bez inhibitorów Część B: HRQoL i artropatia
- Podpisany formularz świadomej zgody/zgody
- Wiek 4 lata w chwili podpisania Formularza Świadomej Zgody
- Zdolność do przestrzegania protokołu badania, w ocenie badacza
- Diagnoza hemofilii A (dowolne nasilenie), która zdecydowała się na przejście na profilaktykę emicizumabem
- Zaplanuj przestrzeganie profilaktyki emicizumabem w trakcie badania
- W badaniu tym zostaną uwzględnione osoby w wieku rozrodczym. Ich udział polega na dobrowolnym wypełnieniu ankiety. Dla tej populacji nie są wymagane żadne dodatkowe środki ostrożności.
- Pacjent/rodzic musi umieć czytać i pisać po angielsku/hiszpańsku
Kryteria wyłączenia:
Część A: ABR
- Pacjenci biorący udział w badaniach klinicznych dotyczących profilaktyki
- Pacjenci z innymi zaburzeniami krzepnięcia wymagający jakiegokolwiek zaplanowanego leczenia
- Żadne ograniczenia kwalifikowalności nie będą oparte na płci, rasie, pochodzeniu etnicznym lub statusie ekonomicznym
Część B: HRQoL i artropatia
- Pacjenci biorący udział w badaniach klinicznych dotyczących profilaktyki
- Pacjenci z innymi zaburzeniami krzepnięcia wymagający jakiegokolwiek zaplanowanego leczenia
- Pacjenci/rodzice, którzy odmawiają wypełnienia kwestionariusza lub mają wspólną ocenę stanu zdrowia przeprowadzoną przez HJHS
- Żadne ograniczenia kwalifikowalności nie będą oparte na płci, rasie, pochodzeniu etnicznym lub statusie ekonomicznym
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Uzyskanie i porównanie rocznej częstości krwawień u pacjentów chorych na hemofilię A przyjmujących emicizumab przed i po leczeniu emicizumabem.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Roczny współczynnik krwawień (ABR)
|
12 miesięcy
|
|
Ocena jakości życia związanej ze stanem zdrowia pacjentów chorych na hemofilię A przed i po leczeniu emicizumabem.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Kwestionariusze jakości życia
|
12 miesięcy
|
|
Aby zbadać wszelkie zmiany kliniczne w artropatii.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Wspólne pomiary punktacji
|
12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Aby zbadać preferencje lekarza dotyczące schematu emicizumabu i jego wpływ na przestrzeganie zaleceń
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
ABR
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2023.20
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .