Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Hälsorelaterade livskvalitetsresultat och blödningsfrekvenser bland patienter med svår hemofili A på Emicizumab (ML43518)

26 oktober 2023 uppdaterad av: Narang Shalu, Newark Beth Israel Medical Center

Hälsorelaterade livskvalitetsresultat och blödningsfrekvenser bland patienter med svår hemofili A på Emicizumab: data från verkliga världen

Huvudsyftet med denna studie är att avgöra om användning av emicizumab profylax minskar antalet blödningsepisoder, om det förbättrar individers livskvalitet och om det förbättrar artropati hos personer med hemofili A.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Huvudsyftet med denna studie är att avgöra om användning av emicizumab profylaxbehandling minskar antalet blödningsepisoder och om det påverkar livskvaliteten för individer med hemofili.

Patienter med hemofili A, särskilt de med svår sjukdom, har återkommande blödningar i leder, muskler och djupvävnad och återkommande blödningar i samma led kan resultera i irreversibla skador i ben och brosk och leda till invalidiserande artropati. Behandling innebär ersättning med exogena rekombinanta faktorkoncentrat som kan förhindra ytterligare blödningsepisoder men inte den pågående ledskadan. Dessutom kan behandling med rekombinanta faktorkoncentrat leda till hämmande antikroppar som resulterar i oförmåga att använda dem för vidare behandling. Belastningen av denna sjukdom på patienter och vårdgivare är välkänd.

Du/ditt barn kommer att tillfrågas om dina blödningsepisoder som behöver ersätta ytterligare faktor utöver att kontrollera din blödningslogg innan du börjar med emicizumab och vid ytterligare tidpunkter efter att du har börjat med emicizumab. Dessutom ber vi dig/ditt barn att fylla i frågeformulär om din/ditt barns livskvalitet innan du börjar med emicizumab och vid ytterligare tidpunkter efter att du påbörjat emicizumab. Du kommer också att få dina ledpoäng mätta och vi skulle kontrollera dem före och vid ytterligare tidpunkter efter start av emicizumab. All information som samlas in kommer att förbli konfidentiell och kommer endast att delas med medlemmar i studieteamet.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

50

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Förenta staterna, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Shalu Narang, MD
        • Kontakt:
        • Underutredare:
          • Alice Cohen, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Ja

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Studiepopulationen kommer att inkludera barn och vuxna som är män och kvinnor med hemofili A för alla delar av studien. Barn och vuxna löper lika stor risk för blödning och därför skulle vi samla in information om blödningshändelser hos både barn och vuxna på emicizumab eller på faktorkoncentrat för att beräkna ABR. Det kommer inte att ske någon uteslutning baserat på ras eller etnicitet. För HRQoL-delen av studien kommer barn och deras familjer att inkluderas. Livskvaliteten visade sig vara dålig både bland barn som drabbats av blödarsjuka och deras föräldrar och upplevd påverkan på familjen. Hemofil artropati kan ses hos barn och vuxna och därför måste detta resultat studeras i båda populationerna eftersom det kan vara invalidiserande i alla åldrar.

Beskrivning

Inklusionskriterier Del A: ABR

  • Undertecknat formulär för informerat samtycke/samtycke
  • Ålder 4 år vid tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke
  • Förmåga att följa studieprotokollet, enligt utredarens bedömning
  • Diagnos av hemofili A (valfri svårighetsgrad) på emicizumab eller faktorkoncentratprofylax under minst 12 månader vardera
  • Planera att följa emicizumab profylax under studien
  • Patient med inhibitorer
  • Patient utan inhibitorer Del B: HRQoL och artropati
  • Undertecknat formulär för informerat samtycke/samtycke
  • Ålder 4 år vid tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke
  • Förmåga att följa studieprotokollet, enligt utredarens bedömning
  • Diagnos av hemofili A (alla svårighetsgrad) som har beslutat att byta till emicizumab profylax
  • Planera att följa emicizumab profylax under studien
  • Individer i fertil ålder kommer att inkluderas i denna studie. Deras deltagande innebär att frivilligt fylla i ett frågeformulär. Det krävs inga ytterligare försiktighetsåtgärder för denna population.
  • Patient/förälder ska kunna läsa och skriva engelska/spanska

Exklusions kriterier:

  • Del A: ABR

    • Patienter som befinner sig i en klinisk prövning för profylax
    • Patienter med andra blödningsrubbningar som behöver någon schemalagd behandling
    • Inga behörighetsbegränsningar kommer att baseras på kön, ras, etnisk bakgrund eller ekonomisk status

Del B: HRQoL och artropati

  • Patienter som befinner sig i en klinisk prövning för profylax
  • Patienter med andra blödningsrubbningar som behöver någon schemalagd behandling
  • Patienter/föräldrar som vägrar att fylla i frågeformulär eller har gemensam hälsobedömning av HJHS
  • Inga behörighetsbegränsningar kommer att baseras på kön, ras, etnisk bakgrund eller ekonomisk status

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att få fram och jämföra den årliga blödningsfrekvensen hos patienter med hemofili A på emicizumab före och efter att ha tagit emicizumab.
Tidsram: 12 månader
Annualiserade blödningsfrekvenser (ABR)
12 månader
Att utvärdera den hälsorelaterade livskvaliteten hos patienter med hemofili A före och efter att ha tagit emicizumab.
Tidsram: 12 månader
Livskvalitetsfrågor
12 månader
Att studera eventuella kliniska förändringar i artropati.
Tidsram: 12 månader
Ledpoängmätningar
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Att studera läkares preferens för emicizumab-schema och hur det påverkar efterlevnaden
Tidsram: 12 månader
ABR
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Newark Beth Israel Medical Center

Samarbetspartners

Genentech, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 december 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 oktober 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 oktober 2023

Första postat (Faktisk)

27 oktober 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 oktober 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 oktober 2023

Senast verifierad

1 oktober 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2023.20

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera