Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven en bloedingspercentages bij patiënten met ernstige hemofilie A die Emicizumab gebruiken (ML43518)

26 oktober 2023 bijgewerkt door: Narang Shalu, Newark Beth Israel Medical Center

Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven en bloedingspercentages bij patiënten met ernstige hemofilie A die Emicizumab gebruiken: gegevens uit de praktijk

De belangrijkste doeleinden van dit onderzoek zijn om te bepalen of het gebruik van een profylaxebehandeling met emicizumab het aantal bloedingsepisodes vermindert, of het de levenskwaliteit van individuen verbetert en of de artropathie verbetert bij personen met hemofilie A.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het belangrijkste doel van dit onderzoek is om te bepalen of het gebruik van profylaxe met emicizumab het aantal bloedingsepisodes vermindert en of dit de levenskwaliteit van personen met hemofilie beïnvloedt.

Patiënten met hemofilie A, vooral degenen met een ernstige ziekte, hebben terugkerende bloedingen in gewrichten, spieren en diep weefsel. Herhaalde bloedingen in hetzelfde gewricht kunnen leiden tot onomkeerbare schade aan botten en kraakbeen en tot invaliderende artropathie. De behandeling omvat vervanging door exogene recombinantfactorconcentraten die verdere bloedingsepisodes kunnen voorkomen, maar niet de aanhoudende gewrichtsschade. Bovendien kan behandeling met recombinantfactorconcentraten leiden tot remmende antilichamen, waardoor deze niet meer voor verdere behandeling kunnen worden gebruikt. De last van deze ziekte voor patiënten en zorgverleners wordt algemeen erkend.

U/uw kind zal gevraagd worden of uw bloedingsepisodes aanvullende factorvervanging nodig hebben, naast het controleren van uw bloedingslogboek voordat u met emicizumab begint en op andere momenten na het starten met emicizumab. Daarnaast willen wij u/uw kind vragen een vragenlijst in te vullen over de kwaliteit van leven van u/uw kind voordat u met emicizumab begint en op andere momenten na het starten met emicizumab. U zult ook uw gezamenlijke scores laten meten. Deze controleren wij voor en op andere momenten na het starten met emicizumab. Alle verzamelde informatie blijft vertrouwelijk en wordt alleen gedeeld met leden van het onderzoeksteam.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

50

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shalu Narang, MD
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Alice Cohen, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De onderzoekspopulatie omvat voor alle onderdelen van het onderzoek kinderen en volwassenen, zowel mannen als vrouwen met hemofilie A. Kinderen en volwassenen lopen een gelijk risico op bloedingen en daarom zouden we informatie verzamelen over bloedingen bij zowel kinderen als volwassenen die emicizumab of factorconcentraten gebruiken om de ABR te berekenen. Er zal geen sprake zijn van uitsluiting op basis van ras of etniciteit. Voor het onderdeel GKvL van het onderzoek zullen kinderen en hun gezinnen worden betrokken. De kwaliteit van leven bleek slecht te zijn, zowel bij kinderen met hemofilie als bij hun ouders, en de waargenomen impact op het gezin. Hemofiele artropathie kan worden gezien bij kinderen en volwassenen en daarom moet dit resultaat in beide populaties worden bestudeerd, aangezien het op elke leeftijd invaliderend kan zijn.

Beschrijving

Inclusiecriteria Deel A: ABR

  • Ondertekend geïnformeerde toestemming/instemmingsformulier
  • Leeftijd 4 jaar op het moment van ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsformulier
  • Vermogen om te voldoen aan het onderzoeksprotocol, naar het oordeel van de onderzoeker
  • Diagnose van hemofilie A (ongeacht de ernst) met profylaxe met emicizumab of factorconcentraat gedurende minimaal 12 maanden elk
  • Plan om tijdens het onderzoek de profylaxe van emicizumab te volgen
  • Patiënt met remmers
  • Patiënt zonder remmers Deel B: GKvL en artropathie
  • Ondertekend geïnformeerde toestemming/instemmingsformulier
  • Leeftijd 4 jaar op het moment van ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsformulier
  • Vermogen om te voldoen aan het onderzoeksprotocol, naar het oordeel van de onderzoeker
  • Diagnose van hemofilie A (ongeacht de ernst) die heeft besloten over te stappen op profylaxe met emicizumab
  • Plan om tijdens het onderzoek de profylaxe van emicizumab te volgen
  • In dit onderzoek zullen personen in de vruchtbare leeftijd worden betrokken. Hun deelname impliceert het vrijwillig invullen van een vragenlijst. Er zijn geen aanvullende voorzorgsmaatregelen vereist voor deze populatie.
  • Patiënt/ouder moet Engels/Spaans kunnen lezen en schrijven

Uitsluitingscriteria:

  • Deel A: ABR

    • Patiënten die een klinische proef ondergaan voor profylaxe
    • Patiënten met andere bloedingsstoornissen die een geplande behandeling nodig hebben
    • Er zijn geen beperkingen om in aanmerking te komen op basis van geslacht, ras, etnische achtergrond of economische status

Deel B: GKvL en arthropathie

  • Patiënten die een klinische proef ondergaan voor profylaxe
  • Patiënten met andere bloedingsstoornissen die een geplande behandeling nodig hebben
  • Patiënten/ouders die weigeren de vragenlijst in te vullen of een gezamenlijke gezondheidsbeoordeling door HJHS ondergaan
  • Er zijn geen beperkingen om in aanmerking te komen op basis van geslacht, ras, etnische achtergrond of economische status

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het verkrijgen en vergelijken van het jaarlijkse bloedingspercentage bij patiënten met hemofilie A die emicizumab gebruiken, voor en na de behandeling met emicizumab.
Tijdsspanne: 12 maanden
Jaarlijkse bloedingspercentages (ABR)
12 maanden
Om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te evalueren bij patiënten met hemofilie A voor en na gebruik van emicizumab.
Tijdsspanne: 12 maanden
Vragen over kwaliteit van leven
12 maanden
Om eventuele klinische veranderingen in arthropathie te bestuderen.
Tijdsspanne: 12 maanden
Gezamenlijke scoremetingen
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Onderzoek naar de voorkeur van artsen voor het emicizumabschema en hoe dit de therapietrouw beïnvloedt
Tijdsspanne: 12 maanden
ABR
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Newark Beth Israel Medical Center

Medewerkers

Genentech, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 december 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 oktober 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 oktober 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 oktober 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 oktober 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 oktober 2023

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2023.20

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren