Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Výsledky kvality života související se zdravím a míra krvácení u pacientů s těžkou hemofilií A na emicizumabu (ML43518)

26. října 2023 aktualizováno: Narang Shalu, Newark Beth Israel Medical Center

Výsledky kvality života související se zdravím a míra krvácení u pacientů s těžkou hemofilií A na emicizumabu: Data ze skutečného světa

Hlavním cílem této studie je zjistit, zda použití profylaxe emicizumabem snižuje počet krvácivých epizod, zda zlepšuje kvalitu života jedinců a zda zlepšuje artropatii u osob s hemofilií A.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hlavním účelem této studie je zjistit, zda použití profylaxe emicizumabem snižuje počet krvácivých epizod a zda ovlivňuje kvalitu života jedinců s hemofilií.

Pacienti s hemofilií A, zvláště ti s těžkým onemocněním, mají opakované krvácení do kloubů, svalů a hluboké tkáně a opakované krvácení do stejného kloubu může vést k nevratnému poškození kosti a chrupavky a vést k invalidizující artropatii. Léčba zahrnuje nahrazení exogenními koncentráty rekombinantních faktorů, které mohou zabránit dalším epizodám krvácení, ale ne pokračujícímu poškození kloubu. Kromě toho léčba koncentráty rekombinantních faktorů může vést k inhibičním protilátkám, což vede k nemožnosti použít tyto protilátky pro další léčbu. Zátěž tohoto onemocnění na pacienty a pečovatele je dobře známá.

Kromě kontroly záznamu krvácení před zahájením léčby emicizumabem a v dalších obdobích po zahájení léčby emicizumabem budete Vy/Vaše dítě dotázáni na vaše krvácivé epizody, které vyžadují další náhradu faktoru. Kromě toho bychom vás/vaše dítě požádali o vyplnění dotazníku o kvalitě života vás/vašeho dítěte před zahájením léčby emicizumabem a později po zahájení léčby emicizumabem. Necháte si také změřit skóre vašich kloubů a my bychom je zkontrolovali před zahájením emicizumabu a později po něm. Veškeré shromážděné informace zůstanou důvěrné a budou sdíleny pouze se členy studijního týmu.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shalu Narang, MD
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Alice Cohen, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studijní populace bude zahrnovat děti a dospělé, kteří jsou muži a ženy s hemofilií A pro všechny části studie. Děti i dospělí jsou stejně ohroženi krvácením, a proto bychom pro výpočet ABR shromáždili informace o krvácivých příhodách u dětí i dospělých na emicizumabu nebo na koncentrátech faktorů. Nebude docházet k vyloučení na základě rasy nebo etnického původu. V části studie týkající se HRQoL budou zahrnuty děti a jejich rodiny. Bylo zjištěno, že kvalita života je nízká jak u dětí postižených hemofilií, tak u jejich rodičů a vnímaný dopad na rodinu. Hemofilní artropatii lze pozorovat u dětí i dospělých, a proto musí být tento výsledek studován u obou populací, protože může být invalidizující v jakémkoli věku.

Popis

Kritéria zahrnutí Část A: ABR

  • Podepsaný formulář informovaného souhlasu/souhlasu
  • Věk 4 roky v době podpisu formuláře informovaného souhlasu
  • Schopnost dodržovat protokol studie podle úsudku zkoušejícího
  • Diagnóza hemofilie A (jakékoli závažnosti) na profylaxi emicizumabem nebo faktorovým koncentrátem po dobu nejméně 12 měsíců
  • Plánujte, že budete během studie dodržovat profylaxi emicizumabem
  • Pacient s inhibitory
  • Pacient bez inhibitorů Část B: HRQoL a artropatie
  • Podepsaný formulář informovaného souhlasu/souhlasu
  • Věk 4 roky v době podpisu formuláře informovaného souhlasu
  • Schopnost dodržovat protokol studie podle úsudku zkoušejícího
  • Diagnóza hemofilie A (jakékoli závažnosti), která se rozhodla přejít na profylaxi emicizumabem
  • Plánujte, že budete během studie dodržovat profylaxi emicizumabem
  • Do této studie budou zahrnuti jedinci v plodném věku. Jejich účast zahrnuje dobrovolné vyplnění dotazníku. Pro tuto populaci nejsou vyžadována žádná další opatření.
  • Pacient/rodič musí umět číst a psát anglicky/španělsky

Kritéria vyloučení:

  • Část A: ABR

    • Pacienti, kteří jsou v klinické studii pro profylaxi
    • Pacienti s jinými poruchami krvácení, kteří potřebují jakoukoli plánovanou léčbu
    • Žádná omezení způsobilosti nebudou založena na pohlaví, rase, etnickém původu nebo ekonomickém postavení

Část B: HRQoL a artropatie

  • Pacienti, kteří jsou v klinické studii pro profylaxi
  • Pacienti s jinými poruchami krvácení, kteří potřebují jakoukoli plánovanou léčbu
  • Pacienti/rodiče, kteří odmítnou vyplnit dotazník nebo mají společné posouzení zdravotního stavu HJHS
  • Žádná omezení způsobilosti nebudou založena na pohlaví, rase, etnickém původu nebo ekonomickém postavení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Získat a porovnat roční míru krvácení u pacientů s hemofilií A na emicizumabu před a po léčbě emicizumabem.
Časové okno: 12 měsíců
Anualized Bleeding Rate (ABR)
12 měsíců
Zhodnotit kvalitu života související se zdravím u pacientů s hemofilií A před a po léčbě emicizumabem.
Časové okno: 12 měsíců
Dotazníky kvality života
12 měsíců
Studovat jakékoli klinické změny artropatie.
Časové okno: 12 měsíců
Společné měření skóre
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Prostudovat, jak lékaři preferují schéma emicizumabu a jak to ovlivňuje compliance
Časové okno: 12 měsíců
ABR
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Newark Beth Israel Medical Center

Spolupracovníci

Genentech, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. prosince 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. října 2023

První zveřejněno (Aktuální)

27. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. října 2023

Naposledy ověřeno

1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2023.20

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Emicizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Paraguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit