Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Результаты качества жизни, связанные со здоровьем, и частота кровотечений среди пациентов с тяжелой гемофилией А, принимающих эмицизумаб (ML43518)

26 октября 2023 г. обновлено: Narang Shalu, Newark Beth Israel Medical Center

Качество жизни, связанное со здоровьем, и частота кровотечений среди пациентов с тяжелой гемофилией А, принимающих эмицизумаб: реальные данные

Основные цели этого исследования — определить, уменьшает ли применение профилактического лечения эмицизумабом количество эпизодов кровотечений, улучшает ли оно качество жизни людей и улучшает ли артропатию у людей с гемофилией А.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Основная цель этого исследования - определить, уменьшает ли применение профилактического лечения эмицизумабом количество эпизодов кровотечений и влияет ли оно на качество жизни людей с гемофилией.

У пациентов с гемофилией А, особенно с тяжелым заболеванием, наблюдаются рецидивирующие кровотечения в суставах, мышцах и глубоких тканях, причем рецидивирующие кровотечения в одном и том же суставе могут привести к необратимому повреждению костей и хрящей и привести к инвалидизирующей артропатии. Лечение включает замену концентратами экзогенных рекомбинантных факторов, которые могут предотвратить дальнейшие эпизоды кровотечения, но не продолжающееся повреждение суставов. Кроме того, лечение концентратами рекомбинантных факторов может привести к образованию ингибирующих антител, что приведет к невозможности их использования для дальнейшего лечения. Бремя этого заболевания для пациентов и лиц, осуществляющих уход, хорошо известно.

Вас/вашего ребенка спросят об эпизодах кровотечений, требующих дополнительной замены фактора, в дополнение к проверке журнала кровотечений перед началом приема эмицизумаба и в дополнительное время после начала приема эмицизумаба. Кроме того, мы просим вас/вашего ребенка заполнить анкету о качестве жизни вас/вашего ребенка до начала приема эмицизумаба и в дополнительное время после начала приема эмицизумаба. Вам также будут измерять оценки суставов, и мы проверим их до и в дополнительное время после начала приема эмицизумаба. Вся собранная информация останется конфиденциальной и будет передана только членам исследовательской группы.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

50

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Pari Sheerer
  • Номер телефона: 973-803-7218
  • Электронная почта: pari.sheerer2@rwjbh.org

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Соединенные Штаты, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
        • Главный следователь:
          • Shalu Narang, MD
        • Контакт:
          • Pari Sheerer
          • Номер телефона: 973-803-7218
          • Электронная почта: pari.sheerer2@rwjbh.org
        • Младший исследователь:
          • Alice Cohen, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Да

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

В исследуемую популяцию будут входить дети и взрослые мужчины и женщины с гемофилией А на всех этапах исследования. Дети и взрослые в равной степени подвержены риску кровотечений, и поэтому для расчета СКС мы будем собирать информацию о случаях кровотечений как у детей, так и у взрослых, принимавших эмицизумаб или концентраты факторов. Не будет никаких исключений по признаку расы или этнической принадлежности. В часть исследования HRQoL будут включены дети и их семьи. Качество жизни было признано плохим как среди детей, больных гемофилией, так и среди их родителей, а также предполагаемое влияние на семью. Гемофильную артропатию можно наблюдать у детей и взрослых, поэтому этот исход необходимо изучать в обеих популяциях, поскольку он может привести к инвалидности в любом возрасте.

Описание

Критерии включения, часть A: ABR

  • Подписанное информированное согласие/форма согласия
  • Возраст 4 года на момент подписания формы информированного согласия.
  • Способность соблюдать протокол исследования, по мнению исследователя
  • Диагностика гемофилии А (любой степени тяжести) на фоне профилактики эмицизумабом или концентратом фактора в течение не менее 12 месяцев каждый
  • Планируйте соблюдение режима профилактики эмицизумабом во время исследования.
  • Пациент с ингибиторами
  • Пациент без ингибиторов. Часть B: качество жизни и артропатия.
  • Подписанное информированное согласие/форма согласия
  • Возраст 4 года на момент подписания формы информированного согласия.
  • Способность соблюдать протокол исследования, по мнению исследователя
  • Диагноз гемофилии А (любой степени тяжести), решивший перейти на профилактику эмицизумабом
  • Планируйте соблюдение режима профилактики эмицизумабом во время исследования.
  • В исследование будут включены лица детородного возраста. Их участие предполагает добровольное заполнение анкеты. Никаких дополнительных мер предосторожности для этой группы населения не требуется.
  • Пациент/родитель должен уметь читать и писать на английском/испанском языке.

Критерий исключения:

  • Часть А: АБР

    • Пациенты, участвующие в клинических исследованиях с целью профилактики.
    • Пациенты с другими нарушениями свертываемости крови, нуждающиеся в плановом лечении.
    • Никаких ограничений на участие не будет в зависимости от пола, расы, этнического происхождения или экономического статуса.

Часть B: HRQoL и артропатия

  • Пациенты, участвующие в клинических исследованиях с целью профилактики.
  • Пациенты с другими нарушениями свертываемости крови, нуждающиеся в плановом лечении.
  • Пациенты/родители, которые отказываются заполнять анкету или проходить совместную оценку здоровья со стороны HJHS.
  • Никаких ограничений на участие не будет в зависимости от пола, расы, этнического происхождения или экономического статуса.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Получить и сравнить годовую частоту кровотечений у пациентов с гемофилией А, принимавших эмицизумаб до и после приема эмицизумаба.
Временное ограничение: 12 месяцев
Годовая частота кровотечений (ABR)
12 месяцев
Оценить качество жизни, связанное со здоровьем, у пациентов с гемофилией А до и после приема эмицизумаба.
Временное ограничение: 12 месяцев
Анкеты о качестве жизни
12 месяцев
Изучить любые клинические изменения при артропатии.
Временное ограничение: 12 месяцев
Измерения совместных оценок
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изучить предпочтения практикующего врача в отношении схемы эмицизумаба и то, как это влияет на соблюдение режима лечения.
Временное ограничение: 12 месяцев
АБР
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Newark Beth Israel Medical Center

Соавторы

Genentech, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 декабря 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 октября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 октября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 октября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 октября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 октября 2023 г.

Последняя проверка

1 октября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2023.20

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия А

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Malawi

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться