接受艾美珠单抗治疗的严重 A 型血友病患者的健康相关生活质量结果和出血率 (ML43518)
2023年10月26日 更新者：Narang Shalu、Newark Beth Israel Medical Center
使用 Emicizumab 的严重 A 型血友病患者的健康相关生活质量结果和出血率：真实世界数据
本研究的主要目的是确定使用艾美珠单抗预防性治疗是否可以减少出血次数、是否可以改善个体的生活质量以及是否可以改善甲型血友病患者的关节病。
研究概览
详细说明
本研究的主要目的是确定使用艾美珠单抗预防治疗是否可以减少出血次数以及是否影响血友病患者的生活质量。
A型血友病患者，尤其是病情严重的患者，关节、肌肉和深层组织会反复出血，同一关节的反复出血可导致骨和软骨不可逆的损伤，并导致致残性关节病。 治疗包括用外源重组因子浓缩物进行替代，这可以防止进一步出血，但不能防止持续的关节损伤。 此外，用重组因子浓缩物治疗可能会产生抑制性抗体，导致无法使用这些抗体进行进一步治疗。 这种疾病给患者和护理人员带来的负担是众所周知的。
除了在开始艾美珠单抗之前和开始艾美珠单抗之后额外多次检查您的出血日志之外，您/您的孩子还会被询问是否需要额外因子替代的出血事件。 此外，我们会要求您/您的孩子在开始艾美珠单抗之前以及开始艾美珠单抗之后的其他时间完成有关您/您孩子生活质量的调查问卷。 您还将测量您的关节评分，我们将在开始艾美珠单抗之前和之后的其他时间检查这些评分。 收集到的所有信息将予以保密，并且只会与研究团队成员共享。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
50
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Pari Sheerer
- 电话号码：973-803-7218
- 邮箱：pari.sheerer2@rwjbh.org
学习地点
-
-
New Jersey
-
Newark、New Jersey、美国、07112
- Newark Beth Israel Medical Center
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首席研究员：
- Shalu Narang, MD
-
接触：
- Pari Sheerer
- 电话号码：973-803-7218
- 邮箱：pari.sheerer2@rwjbh.org
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副研究员：
- Alice Cohen, MD
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
是的
取样方法
非概率样本
研究人群
研究的所有部分的研究人群将包括患有 A 型血友病的男性和女性儿童和成人。
儿童和成人同样面临出血风险，因此我们将收集儿童和成人使用艾美珠单抗或浓缩因子时发生出血事件的信息来计算 ABR。
不会因种族或民族而受到排斥。
对于研究的 HRQoL 部分，将包括儿童及其家庭。研究发现，血友病患者及其父母的生活质量都很差，并且对家庭产生了影响。
血友病关节病可见于儿童和成人，因此必须在这两个人群中研究这一结果，因为它可能在任何年龄导致残疾。
描述
纳入标准 A 部分：ABR
- 签署的知情同意书/同意书
- 签署知情同意书时年龄 4 岁
- 根据研究者的判断，有能力遵守研究方案
- 诊断为 A 型血友病（任何严重程度），并接受艾美珠单抗或因子浓缩物预防各至少 12 个月
- 计划在研究期间坚持艾美珠单抗预防
- 患有抑制剂的患者
- 无抑制剂的患者 B 部分：HRQoL 和关节病
- 签署的知情同意书/同意书
- 签署知情同意书时年龄 4 岁
- 根据研究者的判断，有能力遵守研究方案
- 诊断为 A 型血友病（任何严重程度）并决定改用艾美珠单抗预防
- 计划在研究期间坚持艾美珠单抗预防
- 育龄个体将被纳入本研究。 他们的参与包括自愿完成调查问卷。 该人群无需采取额外的预防措施。
- 患者/家长必须能够读写英语/西班牙语
排除标准：
A 部分：ABR
- 正在进行预防临床试验的患者
- 患有其他出血性疾病且需要任何预定治疗的患者
- 不会因性别、种族、民族背景或经济状况而受到资格限制
B 部分：HRQoL 和关节病
- 正在进行预防临床试验的患者
- 患有其他出血性疾病且需要任何预定治疗的患者
- 拒绝填写问卷或接受 HJHS 联合健康评估的患者/家长
- 不会因性别、种族、民族背景或经济状况而受到资格限制
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
获取并比较 A 型血友病患者在使用艾美珠单抗治疗前后的年出血率。
大体时间：12个月
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年化出血率 (ABR)
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12个月
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评估甲型血友病患者使用艾美珠单抗前后的健康相关生活质量。
大体时间：12个月
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生活质量问卷
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12个月
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研究关节病的任何临床变化。
大体时间：12个月
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联合评分测量
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
研究医生对艾美珠单抗方案的偏好及其如何影响依从性
大体时间：12个月
|
ABR
|
12个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2023年12月1日
初级完成 (估计的)
2024年12月1日
研究完成 (估计的)
2025年12月1日
研究注册日期
首次提交
2023年10月23日
首先提交符合 QC 标准的
2023年10月23日
首次发布 (实际的)
2023年10月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年10月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年10月26日
最后验证
2023年10月1日
更多信息
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