Emicizumab을 투여한 중증 A형 혈우병 환자의 건강 관련 삶의 질 결과 및 출혈률 (ML43518)
Emicizumab을 투여한 중증 A형 혈우병 환자의 건강 관련 삶의 질 결과 및 출혈률: 실제 데이터
연구 개요
상세 설명
이 연구의 주요 목적은 에미시주맙 예방 치료의 사용이 출혈 발생 횟수를 감소시키는지, 그리고 혈우병 환자의 삶의 질에 영향을 미치는지 확인하는 것입니다.
혈우병 A형 환자, 특히 중증 질환을 앓고 있는 환자의 경우 관절, 근육, 심부조직에 반복적인 출혈이 나타나며, 같은 관절에 반복적인 출혈이 발생하면 뼈와 연골에 비가역적인 손상을 초래하고 관절병증으로 이어질 수 있습니다. 치료에는 추가 출혈을 예방할 수 있지만 지속적인 관절 손상은 예방할 수 있는 외인성 재조합 인자 농축물로 대체하는 것이 포함됩니다. 또한, 재조합 인자 농축물로 치료하면 억제 항체가 생겨 추가 치료에 항체를 사용할 수 없게 될 수 있습니다. 이 질병이 환자와 보호자의 부담이라는 것은 잘 알려져 있습니다.
귀하/귀하의 자녀는 에미시주맙을 시작하기 전과 에미시주맙을 시작한 후 추가 시간에 출혈 기록을 확인하는 것 외에도 추가 인자 대체가 필요한 출혈 에피소드에 대해 질문을 받게 됩니다. 또한, 우리는 귀하/귀하의 자녀가 에미시주맙을 시작하기 전과 에미시주맙을 시작한 후 추가 시간에 귀하/귀하 자녀의 삶의 질에 관한 설문지를 작성하도록 요청할 것입니다. 또한 관절 점수도 측정하게 되며 에미시주맙 시작 전과 추가 시간에 이를 확인할 것입니다. 수집된 모든 정보는 기밀로 유지되며 연구 팀 구성원과만 공유됩니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Pari Sheerer
- 전화번호: 973-803-7218
- 이메일: pari.sheerer2@rwjbh.org
연구 장소
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, 미국, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
수석 연구원:
- Shalu Narang, MD
-
연락하다:
- Pari Sheerer
- 전화번호: 973-803-7218
- 이메일: pari.sheerer2@rwjbh.org
-
부수사관:
- Alice Cohen, MD
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준 파트 A: ABR
- 서명된 사전 동의/동의 양식
- 사전 동의서 서명 당시 4세
- 연구자의 판단에 따라 연구 프로토콜을 준수할 수 있는 능력
- 각각 최소 12개월 동안 에미시주맙 또는 농축 인자 예방 요법으로 혈우병 A(모든 중증도) 진단
- 연구 기간 동안 에미시주맙 예방조치를 준수할 계획
- 억제제가 있는 환자
- 억제제가 없는 환자 파트 B: HRQoL 및 관절병증
- 서명된 사전 동의/동의 양식
- 사전 동의서 서명 당시 4세
- 연구자의 판단에 따라 연구 프로토콜을 준수할 수 있는 능력
- 에미시주맙 예방요법으로 전환하기로 결정한 혈우병 A(모든 중증도) 진단
- 연구 기간 동안 에미시주맙 예방조치를 준수할 계획
- 본 연구에는 가임 연령의 개인이 포함됩니다. 이들의 참여에는 자발적인 설문지 작성이 포함됩니다. 이 모집단에는 추가 예방 조치가 필요하지 않습니다.
- 환자/부모는 영어/스페인어를 읽고 쓸 수 있어야 합니다.
제외 기준:
파트 A: ABR
- 예방을 위해 임상시험 중인 환자
- 기타 예정된 치료가 필요한 출혈질환 환자
- 성별, 인종, 민족 배경 또는 경제적 지위에 따른 자격 제한은 없습니다.
파트 B: HRQoL 및 관절병증
- 예방을 위해 임상시험 중인 환자
- 기타 예정된 치료가 필요한 출혈질환 환자
- 설문지 작성을 거부하거나 HJHS의 공동 건강 평가를 거부하는 환자/부모
- 성별, 인종, 민족 배경 또는 경제적 지위에 따른 자격 제한은 없습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
에미시주맙을 투여하기 전과 후에 에미시주맙을 투여한 혈우병 A 환자의 연간 출혈률을 얻고 비교합니다.
기간: 12 개월
|
연간 출혈율(ABR)
|
12 개월
|
|
에미시주맙 투여 전후의 혈우병 A 환자의 건강 관련 삶의 질을 평가합니다.
기간: 12 개월
|
삶의 질 질문
|
12 개월
|
|
관절병증의 임상적 변화를 연구합니다.
기간: 12 개월
|
공동 점수 측정
|
12 개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
에미시주맙 일정에 대한 실무자의 선호도와 이것이 준수에 어떤 영향을 미치는지 연구합니다.
기간: 12 개월
|
ABR
|
12 개월
|
공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .